Cho đến nay các tế bào gốc máu dây rốn đã được dùng để điều trị trên 70 bệnh khác nhau thuộc 3 nhóm bệnh chính. Nhóm thứ nhất chiếm đa số là các bệnh ung thư máu thuộc các dòng tế bào bạch cầu hay u lympho; tiếp theo là các bệnh di truyền (của hồng cầu, của hệ thống miễn dịch và các bệnh về rối loạn chuyển hóa); thứ ba là các bệnh lý không ung thư cũng không do di truyền như suy tủy, thiếu máu nặng …