Điều trị tiểu đường typ I bằng tế bào gốc máu dây rốn    (23/07/2010).

Bệnh nhân Barrett Ross 9 tuổi (ảnh dưới) được truyền các tế bào gốc máu dây rốn của chính em được cất giữ khi sinh tại Trung tâm nghiên cứu lâm sàng thuộc Trường đại học Florida, Mỹ. Em là một trong số 12 bệnh nhi bị bệnh tiểu đường tham gia vào thử nghiệm toàn quốc để đánh giá liệu các tế bào từ máu dây rốn của chính bệnh nhân được cất giữ ngay từ khi sinh có thể làm chậm hoặc ngăn chặn được sự tiến triển của bệnh tiểu đường. Michael Haller, bác sĩ chuyên khoa nội tiết nhi khoa của trường Đại học Florida là chủ nhiệm đề tài sẽ theo dõi các bệnh nhân này trong 2 năm kể từ ngày cấy ghép. Các nhà khoa học hy vọng các tế bào gốc có thể trung hoà được quá trình tự miễn dịch làm tổn thương tế bào tiết insulin đồng thời giúp tái tạo lại một số tế bào của tiểu đảo tuỵ.

Khi Barrett được sinh ra, cha mẹ của em đã lựa chọn cất giữ các tế bào gốc từ máu dây rốn của em. Họ đã bỏ qua ý kiến bác sĩ di truyền bảo cặp cha mẹ trẻ rằng không cần chi phí vào việc này vì trong gia đình của họ không có biểu hiện gì cho thấy con họ khi sinh ra có thể mắc một bệnh nào đó. Tuy nhiên, mẹ của em là bà Christine Ross đã có suy nghĩ xa hơn. Bà nghĩ rằng vào năm 2038 khi con bà 40 tuổi thì chắc chắn y học lúc đó có thể sử dụng lượng máu quí báu này và các tế bào gốc trong đó để chữa bệnh cho con bà nếu khi đó con bà bị ung thư hoặc một bệnh nào đó. Tại buồng bệnh của Barret bà nói rằng “Tôi không bao giờ nghĩ rằng con tôi cần dùng các tế bào này khi nó còn nhỏ”. Tuy nhiên bé đã bị bệnh tiểu đường typ I và đã được truyền các tế bào gốc dây rốn của chính em được cất giữ khi em chào đời để hy vọng làm chậm lại hoặc ngăn chặn sự tiến triển bệnh tiểu đường của em.

Bác sĩ Michael Haller cho biết các bệnh nhân tham gia vào thử nghiệm lâm sàng này là các bệnh nhi mới được chẩn đoán bị tiểu đường typ I và các em đã được gia đình lưu giữ các tế bào gốc dây rốn trong các ngân hàng tế bào gốc. Hầu hết các bệnh nhân này đều vẫn còn có thể tạo ra được một lượng nhỏ insulin. Đây là cố gắng đầu tiên sử dụng máu dây rốn như một biện pháp trị liệu tiềm năng đối với tiểu đường typ I. Các bác sĩ hy vọng các tế bào này có tác dụng hoặc là làm giảm nhẹ sự tấn công của hệ thống miễn dịch đối với tuyến tuỵ hoặc có thể các tế bào gốc dây rốn khi được cấy ghép vào có thể biệt hoá thành tế bào tạo insulin.

Các bệnh nhân sẽ được theo dõi đánh giá trong 2 năm về lượng insulin tạo ra, tình trạng đường náu và chức năng của các tế bào miễn dịch. Các kết quả ban đầu cho thấy các bệnh nhân trẻ tuổi hơn thì cần ít insulin hơn và kiểm soát được đường máu tốt hơn so với các bệnh nhân cùng độ tuổi bị tiểu đường typ I.

Bác sĩ Haller cho biết thực ra ý tưởng nghiên cứu sử dụng tế bào gốc máu dây rốn để điều trị tiểu đường lại bắt nguồn từ chính người bố của một bệnh nhân. Cha mẹ bệnh nhân này đọc được thông tin cho thấy tình trạng tiểu đường được cải thiện ở chuột nhắt sau khi chúng được ghép tuỷ xương từ chuột cùng lứa đồng gen. Cha của cháu bé đã hỏi bác sĩ liệu có thể dùng chính máu dây rốn của cô con gái họ được thu thập và cất giữ ngay từ khi bé được sinh ra để điều trị bệnh tiểu đường cho bé không. Bác sĩ Haller đã cho rằng đó là một câu hỏi rất hay và là ý tưởng không tồi khi thử kiểm chứng xem áp dụng điều này cho người thì thế nào. Bác sĩ Haller cũng nhấn mạnh rằng nghiên cứu này mới ở giai đoạn đầu của cả chương trình nghiên cứu nhưng đã cho thấy các tế bào của dây rốn có vai trò hỗ trợ quá trình liền các vùng bị tổn thương của tuỵ. Ông cho biết, bước tiếp theo các nhà nghiên cứu sẽ phối hợp tế bào gốc máu dây rốn với các chất khác để tạo ra hiệu quả mạnh hơn. Hiện nay các bác sĩ không can thiệp gì vào các tế bào mà chỉ đơn thuần là truyền các tế bào gốc máu dây rốn vào cơ thể bệnh nhân. Bên cạnh việc bổ sung các thuốc, giai đoạn tiếp theo các bác sĩ có thể lấy ra từ máu dây rốn các tế bào quan trọng rồi tác động một cách khéo léo và an toàn vào các tế bào này làm biến đổi chúng trước khi truyền cho bệnh nhân để tăng hiệu quả điều trị hơn nữa.

Việc điều trị diễn ra rất đơn giản, quá trình tiêm các tế bào vào cơ thể bệnh nhân chỉ mất vài phút, sau đó bác sĩ Haller sẽ theo dõi quán trình tổng hợp insulin và tình trạng đường máu của em trong 24 giờ tiếp theo. Bác sĩ quả quyết rằng việc điều trị này không làm cho tình trạng bệnh tiểu đường của bệnh nhân trở nên tồi tệ hơn.

Mẹ của bệnh nhân thì cho rằng nhờ việc họ đã lưu giữ máu dây rốn cho con họ ở Florida, nên như một định mệnh, thật may mắn cháu đã được tham gia vào thử nghiệm điều trị này. Bà nói “Nếu chúng ta có thể làm cho mức độ trầm trọng của bệnh của con bà hoặc có thể kéo dài được thời gian mà bé sống khoẻ mạnh thì tại sao lại không làm việc này.

Nguồn: Trung tâm tiểu đường, Đại học y khoa Florida