Facebook Google Plus Twitter

Tiềm năng trị liệu bệnh xơ cứng teo cơ một bên (ALS) bằng cấy ghép tế bào gốc

Alsnewstoday, 16/06/2017

Cấy ghép tế bào gốc có tiềm năng trở thành một chiến lược thay thế quan trọng trong điều trị cho các bệnh nhân mắc bệnh xơ cứng teo cơ một bên (viết tắt là ALS) hay còn có tên gọi khác là bệnh Lou Gehrig.

Trong vài thập kỷ gần đây, đã có nhiều tiến bộ trong việc xác định và hiểu rõ các cơ chế chính của bệnh ALS. Tuy nhiên những tiến bộ này chưa mang lại kết quả tốt hơn khi điều trị bệnh bằng những liệu pháp sẵn có.

Một nghiên cứu với tiêu đề “Sử dụng tế bào gốc trung mô (MSCs) trong điều trị ALS – một phối cảnh trong các cơ chế sinh học tế bào” được đăng trên tạp chí Reviews in the Neurosciences, đã cung cấp cái nhìn tổng quan về tiềm năng trị liệu của việc cấy ghép tế bào gốc trong điều trị ALS. Nghiên cứu được thực hiện bởi tác giả Bor Luen Tang, kết hợp với GS. Yong Loo Lin đến từ trường Y thuộc Hệ thống Sức khỏe Đại học Quốc gia (NUHS, Singapore).

Một vài tác nhân trị liệu và làm giảm nhẹ bệnh tiềm năng đã được kiểm tra trong các nghiên cứu tiền lâm sàng trên mô hình động vật và một trong số đó đã được thử nghiệm trên người. Tuy nhiên gặp phải nhiều thất bại do các yêu cầu về hiệu quả và độ an toàn, cùng với việc không lường trước được những gì sẽ xảy ra.

Trong 20 năm qua, chỉ có 2 loại thuốc có tác dụng làm giảm nhẹ bệnh được chấp nhận bởi FDA (Mỹ) là riluzole (Sanofi’s Rilutek) và edaravone (MT Pharma America’s Radicava).

Cấy ghép tế bào gốc là điển hình cho một phương pháp trị liệu mới. Việc cấy ghép các tế bào gốc đã biệt hóa từ tế bào trung mô đa tiềm năng hay các tế bào gốc trung mô (MSCs) sẽ có thể thay thế các neuron bị thoái hóa hoặc mất chức năng. Phương pháp này có thể  khắc phục các dấu hiệu chính của bệnh ALS, có khả năng cải thiện các triệu chứng của bệnh nhân và làm ngừng sự tiến triển của bệnh.

MSCs có thể được phân lập và nhân rộng từ một vài nguồn trưởng thành hoặc sơ sinh, bao gồm từ máu dây rốn, tủy xương, mô mỡ và mô răng. Điều quan trọng là những tế bào này có thể được can thiệp về mặt di truyền để tăng cường hiệu quả trị liệu trúng đích bệnh ALS.

Tang đã nhận xét: “MSCs có thể được thu nhận và thao tác dễ dàng dựa vào các nguồn tự thân và từ đó xây dựng những liệu pháp điều trị kết hợp”.

Tế bào gốc có khả năng tuyệt vời trong việc tạo ra một số phân tử tín hiệu có tác dụng điều biến môi trường xung quanh chúng. Nếu tế bào gốc được can thiệp để phát ra các tín hiệu kháng viêm và kéo dài sự sống  thì chúng có thể ngăn ngừa sự thoái hóa và chết đi của các neuron được nhận thấy trong bệnh ALS.

Tang phát biểu rằng: “Khi liệu pháp thay thế vẫn chưa được hiện thực hóa thì hiệu quả lâm sàng của liệu pháp này có thể được thúc đẩy nếu chúng ta có thể giải mã tốt hơn các cơ chế làm sáng tỏ một số tác động có lợi của các tế bào đã cấy ghép và nghiên cứu nhằm tăng cường hoặc kết hợp chúng một cách tổng thể”.

Cho đến nay, các nghiên cứu tiền lâm sàng trên mô hình động vật mắc ALS đã chứng minh những tác động có lợi của việc cấy ghép MSCs như cải thiện chức năng vận động và giúp kéo dài tuổi thọ của động vật.

Gần đây hơn, các thử nghiệm lâm sàng phase 1 đã chứng minh độ an toàn của một vài cách đưa MSC vào trong cơ thể, điều này tạo sự ủng hộ cho sự phát triển tiếp theo trong điều trị bằng tế bào gốc.

Các nhà nghiên cứu cho rằng: “Các bằng chứng gần đây (mặc dù còn khiêm tốn và hạn chế) về tính an toàn của quy trình trong  giai đoạn bệnh điển hình và các tác động có lợi tương đối của việc cấy ghép MSC cho bệnh nhân mắc ALS sẽ tạo ra cú hích thúc đẩy các thử nghiệm lớn hơn ở phase 2b-3”.

Các kết quả sơ bộ của thử nghiệm ở phase 2 cho thấy rằng cấy ghép tế bào gốc có thể mang lại tiềm năng điều trị ALS. Mặc dù kết quả không nổi bật nhưng đã có một số cải thiện về khả năng hô hấp của bệnh nhân và giảm tỷ lệ tiến triển bệnh hơn so với nhóm đối chứng.

Tang phát biểu: “Rõ ràng những kết quả thất bại của việc thử nghiệm thuốc và các phương pháp khác gần đây chỉ đơn thuần nhằm vào sự sống còn nội tại của các neuron vận động là không hiệu quả. Do đó, việc khám phá ra các khả năng của MSCs (hay các MSC được biến đổi di truyền) để làm biến đổi mội trường bệnh sẽ là một chiến lược thay thế quan trọng”.

 

Link: Source




Facebook Google Plus Twitter


Trở lại trang trước
Hồ Chí Minh : 297/5 Lý Thường Kiệt, phường 15, Quận 11, Tp HCM

Điện thoại: [028] 38 686 546 - Fax: [028] 38 650 394
Hà Nội : Tầng 16 toà nhà Charmvit, số 117 Trần Duy Hưng,
quận Cầu Giấy, Hà Nội
Điện thoại: [024] 35 14 35 35 - Fax: [024] 62 75 08 02