Facebook Google Plus Twitter

Câu chuyện của Vladomir: Thị lực được khôi phục bằng MSC từ mô dây rốn

Parent's Guide to Cord Blood, 12/2021

Taras Petriv, MD PhD (QR-Health Solutions) & Frances Verter PhD

Một người mẹ sẵn sàng làm gì khi con mình gần như mù lòa và không thể kiểm soát hoàn toàn cơ thể? Sau mười năm chống chọi với hậu quả của những tổn thương não mà con mình phải gánh chịu vì chấn thương trong quá trình sinh nở, đó có vẻ như là mọi cố gắng của bà Yuliya đến từ Dnipro (trung tâm Ukraine). Nhận thấy rằng không có phương pháp nào hiệu quả, bà quyết định lưu giữ máu và mô dây rốn từ khi đứa con út của mình được sinh ra. Trong thời gian này, bà đã cố gắng tìm hiểu về các cơ hội mà liệu pháp tế bào mang lại, vì vậy sau khi đánh giá tất cả các rủi ro và triển vọng, bà quyết định thử nó.

Năm 2008, Yuliya sinh đôi ở tuần thai thứ 32. Hai bé Elizaveta (bé gái) và Vladomir (bé trai), được sinh ra bằng phương pháp sinh mổ và mỗi bé đều nặng hơn 3 pound (1,36 kg) một chút. Theo thời gian, bé gái bắt kịp với các bạn cùng trang lứa và bắt đầu có cuộc sống của một đứa trẻ năng động, khỏe mạnh. Nhưng anh trai bé, Vladomir, bị tổn thương não do thiếu máu cục bộ (HIE) từ khi mới sinh. Năm lên 1 tuổi rưỡi, Vladomir được chẩn đoán bị teo một phần dây thần kinh thị giác ở cả hai mắt. Vladomir cũng bị co giật nhỏ, cũng như suy giảm khả năng phối hợp và vận động tốt. Chẩn đoán của các bác sĩ là không thể làm gì được, cậu bé sẽ không bao giờ có thể nhìn thấy được.

Bệnh não thiếu oxy do thiếu máu cục bộ xảy ra khi một em bé bị thiếu oxy lúc sinh ra, và sau đó những đứa trẻ này được chẩn đoán là mắc chứng Bại não. Tỷ lệ mắc HIE dao động từ 1,5 đến 10 trên 1000 ca sinh, tùy thuộc vào chất lượng chăm sóc sức khỏe của quốc gia nơi trẻ sinh ra1. Chấn thương HIE ban đầu gây ra một loạt tổn thương não có thể dẫn đến động kinh, teo dây thần kinh thị giác, các vấn đề về hô hấp hoặc não úng thủy2. Phương thức điều trị duy nhất đã được chứng minh hiệu quả cho trẻ bị HIE là liệu pháp hạ thân nhiệt (làm mát), nếu được áp dụng ngay sau khi sinh, hoặc liệu pháp tế bào, dường như cũng có lợi hơn nếu được áp dụng sớm sau chấn thương. Liệu pháp tế bào gốc cho HIE đã được nghiên cứu trong ít nhất 19 nghiên cứu tiền lâm sàng trên động vật và hơn 12 thử nghiệm lâm sàng trên người về liệu pháp tế bào cho HIE đã được đưa ra3-7. Bằng chứng lớn nhất đến từ các nghiên cứu về liệu pháp tế bào cho HIE với tế bào gốc đơn nhân từ máu dây rốn (CB-MNC) hoặc tế bào gốc trung mô từ mô dây rốn (UC-MSC).

Bố mẹ của Vladomir không vội vàng tiếp tục mang thai để làm nguồn hiến tế bào gốc cho con trai họ. Trong những năm đầu họ vất vả chăm sóc cặp song sinh, nhưng thời gian trôi qua, họ cảm thấy gia đình mình cần thêm một em bé nữa. Bà Yuliya cho biết, “Giống như tất cả phụ nữ mang thai, tôi sợ bị bỏ lại một mình với những vấn đề - tôi sẽ đi đâu với ba đứa con trong tay? Ngoài ra, khi bước vào tuổi 30, bạn không còn mong muốn làm lại từ đầu, leo lên cao nữa - bạn có địa vị, công việc, bạn lo mất tất cả. Và những đứa trẻ đầu tiên được sinh ra sớm hơn - ở tuần thứ 33, một đứa trẻ - bị biến chứng. Có rất nhiều thứ… Nhưng chồng tôi ủng hộ tôi - anh ấy nói: “Đừng lo lắng. Chúng ta đang viết một câu chuyện mới. Chúng ta sẽ ổn thôi.” Và sự tin tưởng vào chồng tôi - cảm ơn anh ấy - đã giúp tôi vượt qua tất cả những cảm xúc và sợ hãi. Và chúng tôi thực sự đã viết nên một câu chuyện mới.”

Vào tháng 5 năm 2019, bà Yuliya hạ sinh một bé trai khỏe mạnh. Máu cuống rốn và mô dây rốn của cậu bé đã được chuyển đến ngân hàng Hemafund ở Kyiv ngay sau khi chào đời. Chỉ 28 ml máu cuống rốn được thu thập, nhưng phù hợp miễn dịch với Vladomir. Mô dây rốn được nuôi cấy trong phòng thí nghiệm để tạo ra MSCs, sau đó được lưu trữ đông lạnh.

“Tôi đã biết về tế bào gốc từ lâu, và tất nhiên, khi mang thai, tôi không thể không chớp lấy cơ hội này. Điều tôi đang tìm kiếm là một công ty có thể hoạt động ở Ukraine.” Cần phải chọn một ngân hàng sinh học đã có kinh nghiệm trong việc thu nhận MSCs từ dây rốn và có thể cung cấp phương pháp điều trị tại một phòng khám y tế. Trong số tất cả các ngân hàng có đại diện ở Ukraine, chỉ có Hemafund đáp ứng các tiêu chí.

Ban đầu, bà Yuliya lo sợ hậu quả của việc sinh nở, và muốn giữ lại máu và mô dây rốn để bảo hiểm cho đứa con mới chào đời của mình. Khi xác nhận rằng đứa con út của họ hoàn toàn khỏe mạnh, gia đình xem xét sử dụng nguồn tế bào này đề điều trị cho Vladomir.

Vào tháng 7 năm 2019, Vladomir được truyền máu dây rốn của em trai mình. Sáu tháng sau, 60 triệu MSCs từ mô dây rốn đã được sử dụng đồng thời qua ba con đường: truyền tĩnh mạch, tiêm nội tủy (vào ống tủy sống) và tiêm vào sau nhãn cầu (sau chỗ tắc của dây thần kinh thị giác). Tại Hoa Kỳ, các thử nghiệm lâm sàng được FDA chấp thuận đã chứng minh rằng tiêm MSCs vào mắt có thể phục hồi thị lực cho những bệnh nhân mắc các bệnh nhãn khoa được coi là “không thể điều trị được”, chẳng hạn như teo dây thần kinh thị giác8,9. Các phương pháp điều trị cho Vladomir được thực hiện tại phòng khám của Hemafund, QR-Health Solution. Không có phản ứng bất lợi nào được quan sát thấy.

Một cuộc theo dõi y tế sau 12 tháng kể từ khi bắt đầu điều trị cho thấy những cải thiện đáng chú ý. Điện não đồ cơ bản (EEG) của não Vladomir cho thấy dấu hiệu của hoạt động co giật, chủ yếu ở thùy chẩm. Cậu bé bị giảm phản xạ gân xương và chứng tăng phản xạ của tay và chân. Tuy nhiên, đến một năm sau lần điều trị đầu tiên, không có dấu hiệu của hoạt động co giật trên điện não đồ. Các kỹ năng vận động tinh và sự phối hợp đã được cải thiện. Vladomir hiện đang tích cực chơi thể thao; cậu bé chơi bóng đá, đấu vật và đi xe đạp.

Nhưng sự cải thiện đáng kể nhất, gần như thần kỳ, là thị lực của Vladomir. Trước khi điều trị, thị lực của Vladomir là 0,02 ở cả hai mắt. Sau khi điều trị, thị lực của anh đã cải thiện lên 0,15 ở mắt trái và 0,20 ở mắt phải. Các phép đo này được thực hiện trên thang thập phân của thị lực; trên thang điểm Snellen được sử dụng ở Hoa Kỳ, thị lực 0,15 và 0,20 tương ứng với 20/133 và 20/100, lần lượt10. Hình đi kèm hiển thị hình ảnh chụp cắt lớp vi tính (CT) của mắt phải của Vladomir. Độ dày của tế bào hạch võng mạc tăng 30% so với giá trị ban đầu.

Tác động của việc cải thiện thị lực đối với cuộc sống của Vladomir đã biến đổi. Trước đây cậu theo học một trường học đặc biệt dành cho người khiếm thị, bây giờ cậu có thể đọc dòng thứ hai trên bảng kiểm tra thị lực và đi học ở một trường bình thường. Mẹ cậu kể lại: “Vladomyr đã bắt đầu tập luyện, băng qua đường - và tôi không còn lo sợ tai nạn sẽ xảy ra. Cậu bé tự mình đi xe đạp và xe máy, di chuyển khắp các khu phố. Cậu bé gần đây đã leo lên Hoverla (ngọn núi cao nhất ở Carpathians) - và hai năm trước, tôi thậm chí không thể tưởng tượng rằng cậu bé sẽ đi đâu đó một mình. Đứa trẻ không nhìn thấy mặt trăng trên bầu trời, nhưng bây giờ nó nhìn thấy máy bay đang bay và có thể biết màu sắc của nó! Điều đó khiến tôi rùng mình…”

Trường hợp của Vladomir rất quan trọng vì cậu bé đã nhận được những lợi ích đáng kể từ liệu pháp tế bào gốc mặc dù tuổi của cậu là vị thành niên vào thời điểm điều trị. Hầu hết các thử nghiệm lâm sàng cho HIE và Bại não đều nhằm điều trị cho trẻ nhỏ. Trường hợp này chứng minh sự an toàn và hiệu quả của liệu pháp tế bào gốc cho một đứa trẻ được chẩn đoán mắc HIE kèm theo teo dây thần kinh thị giác. Việc tiêm truyền MSC trong màng não và sau nhãn cầu cho phép đưa tế bào trực tiếp đến các mô bị ảnh hưởng nhằm tăng hiệu quả.

 

Tài liệu tham khảo:

  1. Greco P, Nencini G, Piva I, Scioscia M, Volta CA, Spadaro S, Neri M, Bonaccorsi G, Greco F, Cocco I, Sorrentino F, D'Antonio F, Nappi L. Pathophysiology of hypoxic-ischemic encephalopathy: a review of the past and a view on the future. Acta Neurol Belg. 2020; 120(2):277-288.
  2. Nabetani M, Mukai T, Shintaku H. Preventing Brain Damage from Hypoxic-Ischemic Encephalopathy in Neonates: Update on Mesenchymal Stromal Cells and Umbilical Cord Blood Cells. American J Perinatology 2021; Epub ahead of print.
  3. Archambault J, Moreira A, McDaniel D, Winter L, Sun LZ, Hornsby P. Therapeutic potential of mesenchymal stromal cells for hypoxic ischemic encephalopathy: A systematic review and meta-analysis of preclinical studies. PloS ONE 2017; 12(12):e0189895.
  4. Liao Y,  Cotten M, Tan S, Kurtzberg J, Cairo MS. Rescuing the neonatal brain from hypoxic injury with autologous cord blood. Nature BMT 2013; 48:890–900.
  5. Cotten CM, Murtha AP, Goldberg RN, Grotegut CA, Smith PB, Goldstein RF, Fisher KA, Gustafson KE, Waters-Pick B, Swamy GK, Rattray B, Tan S, Kurtzberg J. Feasibility of Autologous Cord Blood Cells for Infants with Hypoxic-Ischemic Encephalopathy. Pediatrics 2014; 164(5):973-979.e1
  6. Cotten CM, Fisher KA, Malcolm W, Gustafson K, Kurtzberg J. Phase II Clinical Trial of Autologous Cord Blood Cells for Neonates with Hypoxic-Ischemic Encephalopathy. Pediatric Academic Societies Abstract 2020
  7. Bruschettini M, Romantsik O, Moreira A, Ley D, Thébaud B. Stem cell-based interventions for the prevention of morbidity and mortality following hypoxic-ischaemic encephalopathy in newborn infants. Cochrane Database Systematic Reviews 2020; 8(8):CD013202.
  8. Weiss JN, Levy S. Autologous Bone-Marrow Derived Stem Cells in the Treatment of “Untreatable” Optic Nerve and Retinal Conditions. EC Ophthalmology 2018; 9(5):332-336. Weiss JN, Levy S. Stem Cell Ophthalmology Treatment Study (SCOTS): bone marrow derived stem cells in the treatment of Dominant Optic Atrophy. Stem Cell Investig. 2019; 6:41.
  9. NIDEK. Conversion Table for Representation of Visual Acuity. Accessed 2021-12-01

 

Nguồn: Parent's Guide to Cord Blood

 




Facebook Google Plus Twitter


Trở lại trang trước
Hồ Chí Minh : 297/5 Lý Thường Kiệt, phường 15, Quận 11, Tp HCM

Điện thoại: [028] 38 686 546 - Fax: [028] 38 650 394
Hà Nội : BT 2D (16B- 3) số 16, KĐT mới Mỗ Lao, P. Mộ Lao, Q. Hà Đông, Hà Nội
Điện thoại: [024] 35 14 35 35 - Fax: [024] 62 75 08 02