Facebook Google Plus Twitter

Cấy ghép máu cuống rốn giúp trẻ chống lại các bệnh gây tử vong

The Official Blog of CIRM, California's Stem Cell Agency, 20/07/2020

Cấy ghép tế bào gốc máu đơn giản đang thể hiện là liệu pháp đầy hứa hẹn trong việc điều trị hàng lọat các rối loạn trao đổi chất, máu và miễn dịch như bệnh tan máu bẩm sinh (thalassemia) và loạn dưỡng chất trắng (leukodystrophies).

Đây được coi là những bệnh hiếm gặp – nghĩa là có ít hơn 200.000 người mắc chúng ở Mỹ, điều đó cũng có nghĩa là có ít nguồn tài trợ để phát triển các liệu pháp mới để giúp đỡ những người mắc bệnh. Cho nên, các nhà nghiên cứu tại Bệnh viện nhi UPMC của Pittsburgh thực hiện để phát triển liệu pháp có thể giúp điều trị một số rối loạn khác nhau mà không cần một phương pháp riêng cho từng trường hợp.

Nhóm đã sử dụng tế bào gốc máu từ những nguồn dây rốn và nhau thai được hiến tặng. Trong bài báo mới, bác sĩ Paul Szabolcs tác giả chính của nghiên cứu phát biểu họ đã sử dụng kết hợp các liệu pháp hóa học và miễn dịch để chuẩn bị cho bệnh nhân cho cấy ghép và tăng khả năng thành công.

“Chúng tôi tiếp cận vấn đề với tư duy để thiết kế phác đồ để cân bằng một cách cẩn thận giữa hóa trị cường độ thấp (mang đến an toàn) với liệu pháp miễn dịch đủ hiệu quả để đánh bay hệ miễn dịch của bệnh nhân, dẫn đến việc ngăn ngừa sự thải loại. Sự thải loại là sự thất bại phổ biến khi các trung tâm khác nghiên cứu phương pháp điều kiện hóa liều thấp (Reduced intensity conditioning – RIC) với máu dây rốn. Chúng tôi là người đầu tiên chứng minh RIC có khả năng mang lại kết quả chắc chắn trong việc ghép trong thời gian dài.”

Szabolcs phát biểu ưu điểm khác của phương pháp của họ là việc không cần thiết để tìm hệ miễn dịch phù hợp tương thích giữa người hiến và người nhận.

“Đó là cơ hội rất lớn cho các dân tộc thiểu số. Khả năng của việc phù hợp hoàn hảo là rất khó, nhưng với việc ghép máu dây rốn, chúng tôi có cơ hội để vượt qua sự khác biệt đó trong vài tháng liền và giảm dần dần thuốc ức chế miễn dịch.”

44 trẻ em đã được điều trị bằng phương pháp này. Sau khi chuẩn bị, họ đã truyền tế bào gốc máu và một khi các tế bào này đã dung hợp vào cơ thể, các bệnh nhân sẽ được nhận liều thứ hai, ít hơn và được truyền sau vài tuần để giúp kích hoạt khởi động hệ thống miễn dịch của họ.

Hầu hết các biến chứng từ việc dung hợp là nhẹ, và trong đó khoảng 5 phần trăm số trẻ chết từ việc nhiễm virus trong suốt quá trình ức chế miễn dịch, thấp hơn so với các nghiên cứu trước đó. Dấu hiện khích lệ khác là không có trẻ nào có hiện tượng mô ghép chống chủ nghiêm trọng để gây tử vong.

30 trẻ trong thử nghiệm bị mắc các rối loạn trao đổi chất, nghĩa là cơ thể chúng không có khả năng thải loại các chất độc nguy hiểm, và điều đó dẫn đến chậm phát triển não bộ của chúng. Một năm sau khi được điều trị, tất cả 30 trẻ này đều có mức enzyme bình thường và sự suy giảm thần kinh của chúng đã dừng lại. Một vài trẻ thể hiện sự cải thiện và học được các kỹ năng mới.

Hầu hết trẻ mắc rối loạn trao đổi chất có loạn dưỡng chất trắng. Những trường hợp này thường tử vong sau vài năm chẩn đoán. Ngay với việc cấy ghép máu dây rốn, tỷ lệ sống sót 3 năm chỉ 60 phần trăm. Trong thử nghiệm này hơn 90 phần trăm số trẻ mắc loạn dưỡng chất trắng có thể sống sau 3 năm.

Bác sĩ Szabolcs phát biểu phương pháp này có rất nhiều ưu điểm vượt qua các phương pháp hiện tại, bao gồm chi phí.

“Đã có rất nhiều sự tập trung vào các công nghệ mới tuyệt vời có thể giải quyết các bệnh này nhưng ngay cả khi chúng chứng minh hiệu quả thì chúng cũng không sẵn có ở hầu hết các trung tâm. Phác đồ chúng tôi đã phát triển mạnh mẽ hơn, dễ áp dụng hơn và ít tốn chi phí hơn.”

Nghiên cứu được công bố trên tạp chí Blood Advances.

 

Tài liệu tham khảo:

Mark T. Vander Lugt, Xiaohua Chen, Maria L. Escolar, Beth A. Carella, Jessie L. Barnum, Randy M. Windreich, Memphis J. Hill, Michelle Poe, Rebecca A. Marsh, Heather Stanczak, Elizabeth O. Stenger, Paul Szabolcs. Reduced-intensity single-unit unrelated cord blood transplant with optional immune boost for nonmalignant disorders. Blood Advances, 2020; 4 (13): 3041–3052 DOI: 10.1182/bloodadvances.2020001940

Nguồn: Blog chính thức của CIRM, Cơ quan tế bào gốc của California




Facebook Google Plus Twitter


Trở lại trang trước
Hồ Chí Minh : 297/5 Lý Thường Kiệt, phường 15, Quận 11, Tp HCM

Điện thoại: [028] 38 686 546 - Fax: [028] 38 650 394
Hà Nội : Tầng 15 toà nhà Charmvit, số 117 Trần Duy Hưng,
quận Cầu Giấy, Hà Nội
Điện thoại: [024] 35 14 35 35 - Fax: [024] 62 75 08 02