Facebook Google Plus Twitter

Cơ sở của thử nghiệm tế bào gốc trên bệnh tự kỷ

The Scientist, 02/08/2019

Aaron - con trai của Dorinda Weeks đã thử tất cả các liệu pháp điều trị như: liệu pháp oxy cao áp (trong buồng Hyperbaric), thực phẩm bổ sung, chế độ ăn uống đặc biệt. Kể từ khi Aaron được chẩn đoán mắc bệnh tự kỷ từ năm 4 tuổi, Weeks đã ngừng sử dụng thuốc hay các trị liệu hành vi được hỗ trợ bởi trào lưu khoa học của các phương pháp thay thế.

Aaron có những hành vi lặp đi lặp lại như vỗ tay, đau dạ dày dai dẳng, hiếu động thái quá và nhạy cảm với thức ăn. Và không có phương pháp điều trị nào trong những phương pháp đó có thể giúp được.

Vào năm 2014, khi Aaron lên 9, Weeks đã quyết định để con mình thử một liệu pháp mang tính xâm lấn hơn. Weeks nhớ lại: “Đã đến thời điểm tôi phải làm một điều gì đó cho con của mình”.

Cô đăng ký cho Aaron vào một thử nghiệm lâm sàng được tổ chức bời một công ty lợi nhuận có tên là Viện Tế bào gốc Thành phố Panama ở Panama. Bốn lần đến Panama trong hơn chín tháng, Aaron đã được truyền các tế bào gốc thu nhận từ mô dây rốn hiến tặng; việc sử dụng tế bào gốc từ mô dây rốn hiến tặng là bất hợp pháp tại Hoa Kỳ. Mẹ của Aaron cho biết Viện này đã tính phí 1800 đô la cho mỗi lần truyền tế bào gốc.

Những khám phá từ thử nghiệm được công bố vào tháng 6 trên tạp chí Stem Cells Translational Medicine, cho thấy việc truyền tế bào gốc này là an toàn cho trẻ tự kỷ. Thử nghiệm bao gồm 20 trẻ tự kỷ, nhưng không có nhóm đối chứng - những trẻ không được nhận tế bào gốc và do đó nghiên cứu này không được thiết kế để đánh giá hiệu quả điều trị. Tuy nhiên theo nghiên cứu, nó gợi ý về những cải thiện nhỏ trong kỹ năng vận động và hành vi xã hội.

Nhà nghiên cứu Neil Riordan - người sáng lập Viện Tế bào gốc đã viết trong một email gửi đến Spectrum thông qua người phát ngôn rằng: “Các xu hướng quan sát được trong nghiên cứu này cho thấy lợi ích trị liệu tiềm năng”.

Kết quả cho thấy tương quan với một nghiên cứu năm 2017 tại Đại học Duke đã báo cáo rằng việc truyền các tế bào gốc lấy từ máu dây rốn được lưu trữ là an toàn.

Arnold Kriegstein - Giáo sư thần kinh học tại Đại học California (ở San Francisco) chia sẻ: “Khi có nhiều hơn một nhóm nghiên cứu báo cáo kết quả tương tự, nó có xu hướng trông giống như một xác nhận”. Nhưng ông cảnh báo rằng những nghiên cứu này chỉ đánh giá tính an toàn và không có nghiên cứu nào thử nghiệm hiệu quả điều trị so sánh với đối chứng placebo. Cũng chưa có lời giải thích thuyết phục nào về cách các tế bào gốc có thể điều trị bệnh tự kỷ, ông nói.

Các chuyên gia khác đặt câu hỏi về đạo đức của việc khiến các gia đình trả tiền để tham gia vào các thử nghiệm như vậy.

Paul Knoepfler - Giáo sư về Sinh học tế bào và giải phẫu người tại Đại học California (ở Davis) cho biết: “Không có quyền buộc bệnh nhân trả phí khi tiêm tế bào gốc chưa được chứng minh, ngay cả trong bối cảnh của một nghiên cứu. Những người điều hành nghiên cứu được hưởng lợi về mặt tài chính và sẽ được hưởng lợi nhuận nếu kết quả đạt được theo một cách nhất định”.

Vấn đề về placebo

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt việc sử dụng tế bào gốc cho các rối loạn về máu, bao gồm cả ung thư, nhưng không có bệnh tự kỷ. Các phương pháp điều trị phải sử dụng tế bào gốc từ máu dây rốn hoặc tủy xương. Tuy nhiên, ở Mỹ là bất hợp pháp khi nuôi cấy tế bào gốc để điều trị mà không có sự chấp thuận của liên bang. Viện Tế bào gốc đã sử dụng các tế bào nuôi cấy trong thử nghiệm của mình, một thực tế hợp pháp ở Panama.

Weeks cho biết Aaron là 1 trong số 15 trẻ tự kỷ thuộc độ tuổi từ 6 đến 15 tuổi đã hoàn thành thử nghiệm; 5 trẻ bỏ giữa chừng. Những đứa trẻ nhận tổng cộng 4 lần truyền tế bào gốc, cứ 12 tuần/ 1 lần, trong vòng chín tháng; mỗi lần truyền khoảng 5 phút.

Một số trẻ cho biết có mệt mỏi nhẹ, đau đầu và sốt; cha mẹ của chúng thông báo vài trường hợp có hành vi ám ảnh cưỡng chế và thỉnh thoảng giật cơ một cách tự phát. Các nhà nghiên cứu cho biết việc điều trị dường như không có bất kỳ tác dụng phụ nghiêm trọng nào.

Nhóm nghiên cứu đã đưa cho phụ huynh của những người tham gia hai bảng câu hỏi - danh sách kiểm tra đánh giá điều trị tự kỷ và thang điểm đánh giá tự kỷ trẻ em - trước và sau khi thử nghiệm. Điểm số của 8 đứa trẻ được cải thiện trong các bài kiểm tra này, theo như cha mẹ chúng chia sẻ; các nhà nghiên cứu đã không báo cáo điểm số của 7 trẻ còn lại và không giải thích tại sao.

Jeremy Veenstra-VanderWeele - Giáo sư tâm thần học tại Đại học Columbia (ở New York), người không tham gia vào nghiên cứu này, cho biết: “Cha mẹ của trẻ tự kỷ đặc biệt dễ chịu ảnh hưởng thiệt thòi bởi hiệu quả của placebo. Hiệu quả của placebo thường được khuếch đại khi cha mẹ trả tiền để tham gia hoặc khi trị liệu xâm lấn, bởi vì cha mẹ đã đầu tư để tham điều trị”.

Riordan và cộng sự đã không đề cập đến trong bài báo rằng các gia đình phải trả tiền cho việc tiêm truyền. Tuy nhiên Riordan nói với Spectrum rằng 7200 đô la mà Viện thu là “để thanh toán chi phí ngoài việc điều trị, các phương pháp điều trị thực tế đã được cung cấp miễn phí”. Weeks cho biết thêm rằng cả tiền thử nghiệm, đi lại và các chi phí khác tổng cộng hơn 20000 đô la.

Cái giá của tiến trình

Hàng ngàn cha mẹ đã đặt hy vọng vào phương pháp điều trị tế bào gốc cho bệnh tự kỷ. Chẳng hạn, một nhóm Facebook thảo luận về vấn đề này có đến hơn 9500 thành viên và một số thành viên xin lời khuyên về việc có nên đến Panama hay không. Riordan nói rằng Viện đã điều trị cho hàng trăm trẻ em mắc bệnh tự kỷ.

Trên trang web và nhóm Facebook của Viện Tế bào gốc lưu trữ các video và hiển thị hình ảnh từ các vận động viên và người nổi tiếng ở Mỹ, bao gồm cả diễn viên Mel Gibson để quảng bá các dịch vụ của họ.

Riordan là người sáng lập một số phòng khám khác, bao gồm một ở Costa Rica đã bị chính phủ đóng cửa vào năm 2010 và một ở Southlake (Texas) vẫn còn hoạt động. Ông cũng đã ra mắt một công ty có trụ sở tại Texas có tên Aidan Products chuyên bán các chất bổ sung dinh dưỡng. Theo trang web của công ty, các chất bổ sung cải thiện tuần hoàn, tăng cường hệ thống miễn dịch hoặc “kích thích khả năng huy động các tế bào gốc của chính cơ thể”.

Viện cung cấp phương pháp điều trị cho các bệnh khác ngoài tự kỷ, chẳng hạn như bại não và bệnh đa xơ cứng. Riordan cho biết: “Bernard Marcus - một nhà từ thiện trước đó đã quyên góp 26 triệu đô la cho thử nghiệm ở Duke, đã đến thăm Viện để điều trị bệnh phổi mãn tính”.

Các nhà khoa học dẫn đầu nghiên cứu ở Duke không trả lời nhiều câu hỏi bình luận, tuy nhiên một số chuyên gia bao gồm Kriegstein đã bình phẩm cơ sở lý luận về thử nghiệm đó.

Cho đến nay, bằng chứng duy nhất cho thấy các phương pháp điều trị như thế này là các giai thoại. Chẳng hạn, bà Weeks nói rằng bà nhanh chóng nhận thấy Aaron có khả năng giao tiếp nhiều hơn và lần đầu tiên Aaron có thể tập trung đủ lâu để xây dựng một bộ Lego 100 mảnh. Thậm chí dù liệu pháp này không có sự hỗ trợ về mặt khoa học, bà cho biết vẫn sẽ thực hiện.

N.H. Riordan và cộng sự, “Ghép đồng loài tế bào gốc trung mô dây rốn người trong điều trị bệnh rối loạn tự kỷ ở trẻ em: Hồ sơ an toàn và ảnh hưởng của hàm lượng cytokine” Stem Cells Transl Med, doi: 10.1002/sctm.19-0010, 2019.

Bài viết này lần đầu tiên xuất hiện trên Spectrum vào ngày 25 tháng 7.

Nguồn: The Scientist




Facebook Google Plus Twitter


Trở lại trang trước
Hồ Chí Minh : 297/5 Lý Thường Kiệt, phường 15, Quận 11, Tp HCM

Điện thoại: [028] 38 686 546 - Fax: [028] 38 650 394
Hà Nội : Tầng 15 toà nhà Charmvit, số 117 Trần Duy Hưng,
quận Cầu Giấy, Hà Nội
Điện thoại: [024] 35 14 35 35 - Fax: [024] 62 75 08 02