Facebook Google Plus Twitter

Thử nghiệm lâm sàng đầu tiên sử dụng các tế bào gốc trưởng thành tái lập trình trong điều trị bệnh Parkinson

Science, 30/07/2018

GS. Jun Takahashi (trái) và cộng sự trình bày kế hoạch điều trị thử nghiệm lâm sàng trên các bệnh nhân mắc Parkinson trong cuộc họp báo diễn ra tại Đại học Kyoto Nhật Bản hôm 30/07/2018.

Hiện nay, các nhà nghiên cứu tại Nhật Bản đã thông báo khởi động một thử nghiệm lâm sàng sử dụng vật liệu thuộc hệ thần kinh thu nhận từ các tế bào gốc vạn năng cảm ứng (induced pluripotent stem cells, viết tắt là iPS) trong điều trị bệnh Parkinson. Các tế bào trưởng thành được can thiệp thao tác hóa học để quay trở về giai đoạn sớm của quá trình phát triển (tái lập trình), từ đó theo lý thuyết chúng có thể biệt hóa thành bất cứ tế bào chuyên biệt nào của cơ thể.

Nhóm nghiên cứu sẽ tiêm các tế bào tiền thân sản sinh dopamine – một loại tế bào sẽ phát triển thành tế bào thần kinh sản sinh chất dẫn truyền thần kinh dopamine, trực tiếp vào vùng não có vai trò quan trọng trong sự thoái hóa thần kinh ở bệnh Parkinson. Đứng đầu nghiên cứu là GS. Jun Takahashi, ông là một nhà giải phẫu thần kinh tại Trung tâm Nghiên cứu và Ứng dụng tế bào iPS (Center for iPS Cell Research and Application, viết tắt là CiRA) thuộc Đại học Kyoto, nghiên cứu đồng hợp tác với Bệnh viện Đại học Kyoto.

Bệnh Parkinson bắt nguồn từ việc chết đi của các tế bào chuyên biệt sản sinh chất dẫn truyền thần kinh dopamine trong não. Thiếu hụt dopamine dẫn đến suy dần các kỹ năng vận động, gây ra khó khăn trong đi lại và run rẩy không  theo ý muốn, bệnh tiến triển có thể dẫn đến chứng mất trí nhớ. Chiến lược thử nghiệm là thu nhận các tế bào tiền thân sản sinh dopamine từ các tế bào iPS và sau đó tiêm chúng vào vùng bèo sẫm (putamen) – một cấu trúc tròn hiện diện ở đáy não trước.

Bác sĩ phẫu thuật sẽ khoan 2 lỗ nhỏ xuyên qua hộp sọ của bệnh nhân và sử dụng một thiết bị chuyên dụng để tiêm vào não khoảng 5 triệu tế bào.

Các nghiên cứu trên động vật đã cho thấy các tế bào tiền thân biệt hóa thành các tế bào thần kinh sản sinh dopamine bên trong cơ thể và được ghép vào trong não. Trong năm vừa qua, nhóm nghiên cứu của GS. Jun Takahashi cũng đã công bố kết quả trên mô hình khỉ mắc bệnh Parkinson cho thấy có sự cải thiện đáng kể kéo dài 2 năm sau khi tiêm các tế bào thần kinh được chuẩn bị từ các tế bào iPS người.

Thay vì tạo ra các tế bào iPS chuyên biệt cho từng bệnh nhân, CiRA đã thông qua chiến lược dự trữ các tế bào iPS từ những người cho khỏe mạnh, cùng với các loại tế bào chuyên biệt ít có khả năng gây ra thải loại miễn dịch. GS. Shinya Yamanaka – Giám đốc CiRA, người cùng nhận giải thưởng Nobel lĩnh vực Sinh lý học và Y khoa năm 2012 cho việc khám phá cách tạo ra các tế bào iPS, ông phát biểu trên trang Science năm 2017 rằng: “Tận dụng việc dự trữ tế bào, chúng ta có thể tiến triển nhanh và hiệu quả về chi phí hơn nhiều”.

Quá trình tuyển chọn bệnh nhân bắt đầu từ lúc 5 giờ chiều ngày 30/07/2018 theo giờ địa phương khi Bệnh viện Đại học Kyoto đăng thông báo trên website của họ. Nhóm nghiên cứu dự định tuyển chọn 7 bệnh nhân và theo dõi họ trong thời gian 2 năm sau khi tiêm.

Đây là thử nghiệm lâm sàng sử dụng tế bào iPS điều trị bệnh trên người lần thứ 3 được chấp nhận tại Nhật Bản. Thử nghiệm đầu tiên là sử dụng các tế bào võng mạc thu nhận từ tế bào iPS để thay thế mô mắt bị tổn thương do thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi tác (age-related macular degeneration, viết tắt là AMD), nghiên cứu đã được khởi động từ năm 2014 dưới sự dẫn dắt của GS. Masayo Takahashi thuộc Trung tâm Phát triển Sinh học RIKEN ở Kobe và bà cũng chính là vợ của GS. Jun Takahashi. Điều trị AMD bước đầu đã được đánh giá là an toàn, tuy nhiên đã ghi nhận có một phản ứng phụ. Đầu năm nay, một nhóm nghiên cứu tại Đại học Osaka Nhật Bản đã nhận được sự chấp thuận có điều kiện sử dụng tế bào iPS để nghiên cứu bệnh thiếu máu cơ tim cục bộ.

 

Nguồn: Hiệp hội Mỹ vì sự Phát triển Khoa học - AAAS




Facebook Google Plus Twitter


Trở lại trang trước
Hồ Chí Minh : 297/5 Lý Thường Kiệt, phường 15, Quận 11, Tp HCM

Điện thoại: [028] 38 686 546 - Fax: [028] 38 650 394
Hà Nội : Tầng 15 toà nhà Charmvit, số 117 Trần Duy Hưng,
quận Cầu Giấy, Hà Nội
Điện thoại: [024] 35 14 35 35 - Fax: [024] 62 75 08 02