Facebook Google Plus Twitter

Thử nghiệm lâm sàng điều trị bệnh alpha thalassemia cho thai nhi đầu tiên bằng cấy ghép tế bào gốc vào tử cung

The Scientist, 30/05/2018

Các bác sĩ đã điều trị cho bào thai mắc bệnh alpha thalassemia nghiêm trọng bằng chính các tế bào từ tủy xương của người mẹ.

(Từ trái qua) Mẹ Nichelle Obar, bé Elianna Constantino và BS phẫu thuật khoa nhi Tippi MacKenzie – người đã thực hiện ca cấy ghép cho bé.

Các bác sĩ phẫu thuật khoa nhi tại Đại học California ở San Francisco đã điều trị cho một bào thai bé gái đang ở quý thứ 2 của thai kỳ bằng tế bào gốc thu nhận từ tủy xương của người mẹ. Bé được sinh ra vào tháng 2, là bệnh nhân đầu tiên nhận được thử nghiệm lâm sàng đầu tiên trên thế giới trong việc sử dụng liệu pháp tế bào gốc trong cấy ghép trước sinh. Theo báo cáo, cô bé dường như khỏe mạnh dù phải sống cùng với bệnh alpha thalassemia – một căn bệnh di truyền có thể gây tử vong.

BS. Tippi MacKenzie – bác sĩ phẫu thuật khoa nhi tại Bệnh viện Nhi Benioff trực thuộc Đại học California ở San Francisco (UCSF), bà là người dẫn đầu nhóm thực hiện ca cấy ghép. Trong báo cáo bà cho biết: “Còn quá sớm để nói về hiệu quả điều trị sau khi cấy ghép tế bào gốc, tuy nhiên chúng tôi như được động viên khi thấy mẹ và bé đều trải qua ca cấy ghép tốt đẹp. Sự chào đời khỏe mạnh của bé cho thấy rằng liệu pháp trị liệu trên bào thai có thể là một lựa chọn thực hiện được dành cho các gia đình có con được chẩn đoán mắc bệnh này”.

Bé Elianna Constantino được sinh vào 01/02/2018 bởi bà mẹ Nichelle Obar sau 5 lần truyền máu và 1 lần cấy ghép tế bào gốc trong vòng 4 tháng của thử nghiệm lâm sàng được tài trợ bởi Viện y dược tái tạo California. Thử nghiệm được bắt đầu từ năm 2016 với mục đích nghiên cứu sử dụng tế bào gốc để điều trị bệnh thalasssemia. Constantino mắc bệnh alpha thalasssemia ở thể nặng dễ  gây tử vong, theo thông tin trên chuyên trang Genetics Home Reference của Viện sức khỏe quốc gia (NIH) bệnh này do các bất thường trên gen HBA1HBA2, vì vậy làm giảm khả năng tổng hợp hemoglobin trong cơ thể và có thể gây sưng gan hoặc tim. Những đứa trẻ mắc alpha thalassemia thường tử vong trước khi được sinh ra hoặc chết non.

Tại Trung tâm y dược ở Hawaii – nơi sinh sống của gia đình, trong một lần siêu âm thường quy, các bác sĩ đã phát hiện tim thai bị trương to. Theo báo cáo của UCSF, quá trình truyền máu vào trong tử cung được yêu cầu thực hiện để điều trị sưng trước khi cấy ghép tế bào gốc. Việc cấy ghép sẽ được thực hiện trong 1 lần truyền.

Mẹ của bé – bà Obar đã phát biểu trên tờ The New York Times rằng: “Elianna sẽ khỏe mạnh. Tôi không thất vọng khi đồng ý điều trị. Nếu thành công thì thật tuyệt vời. Nhưng nếu thất bại, chúng tôi vẫn chấp nhận. Chúng tôi biết ơn từ những thành quả nhỏ nhặt nhất”.

BS. Elliott Vichinsky – bác sĩ chuyên khoa huyết học và là thành viên sáng lập Trung tâm Thalassemia phía bắc California tại UCSF Benioff, đồng thời cũng là người theo dõi quá trình điều trị cho bé, đã phát biểu trong báo cáo: “Ngày nay, một khi liệu pháp điều trị trên bào thai được thực hiện, bệnh thalassemia có thể được điều trị như một bệnh mạn tính. Cấy ghép tế bào gốc vào tử cung có thể đưa đến một bước tiến xa hơn: đó là  việc một căn bệnh có thể được điều trị thành công trước khi em bé chào đời”.

BS. MacKenzie đã chia sẻ trên tờ The New York Times rằng: “Khi còn là một bào thai, mỗi người đều có một nguồn hiến tặng tế bào gốc hoàn hảo, đó chính là mẹ”. Theo bài báo, bà dự tính sẽ thực hiện thêm một vài ca cấy ghép, theo dõi tình hình của bệnh nhân và sau đó quyết định phương pháp điều trị.

 

Nguồn: The Scientist




Facebook Google Plus Twitter


Trở lại trang trước
Hồ Chí Minh : 297/5 Lý Thường Kiệt, phường 15, Quận 11, Tp HCM

Điện thoại: [028] 38 686 546 - Fax: [028] 38 650 394
Hà Nội : Tầng 15 toà nhà Charmvit, số 117 Trần Duy Hưng,
quận Cầu Giấy, Hà Nội
Điện thoại: [024] 35 14 35 35 - Fax: [024] 62 75 08 02