Facebook Google Plus Twitter

Tiêm tế bào máu dây rốn giúp cải thiện chức năng vận động ở trẻ em mắc bệnh bại não

Cerebralpalsynewstoday, 06/11/2017

 

Tế bào gốc từ dây rốn có nhiều tiềm năng ứng dụng trong trị liệu cho trẻ em mắc bệnh bại não. Theo như kết quả thử nghiệm giai đoạn 2, tiêm các tế bào máu dây rốn tự thân (ACB) có thể cải thiện hoạt động liên kết ở não và chức năng vận động của trẻ.

Các dữ liệu của thử nghiệm được báo cáo trong nghiên cứu “Ảnh hưởng của việc truyền máu dây rốn tự thân lên hoạt động liên kết ở não và chức năng vận động của trẻ em mắc bệnh bại não: thử nghiệm được sắp xếp ngẫu nhiên với đối chứng là giả dược” đăng trên tạp chí Stem Cells Translational Medicine.

Các nghiên cứu tiền lâm sàng trên mô hình động vật mắc bệnh bại não hay mang tổn thương não do chứng thiếu máu cục bộ, đã chứng minh rằng điều trị bằng tế bào thu nhận từ dây rốn người có thể cải thiện chức năng vận động. Điều đó cho thấy các chiến lược tương tự cũng có tiềm năng ứng dụng điều trị bệnh trên người.

Nhóm nghiên cứu đứng đầu bởi BS. Joanne Kurtzberg – Lãnh đạo Chương trình trị liệu cấy ghép và lâm sàng Robertson và Chương trình cấy ghép tủy và máu thuộc Khoa Nhi của Trung tâm Y dược Đại học Duke, đã cho biết rằng 184 bệnh nhi mắc các rối loạn về thần kinh được tiêm tế bào từ dây rốn đều an toàn và dung nạp tốt.

Từ những tiềm năng trị liệu đã được chứng minh cùng với các dữ liệu khả quan này, nhóm nghiên cứu quyết định sử dụng tế bào dây rốn của chính bệnh nhân như một liệu pháp chữa trị bại não.

Nghiên cứu thử nghiệm ở giai đoạn 2 (NCT01147653) bao gồm 63 trẻ em độ tuổi từ 1 đến 6 tuổi mắc các loại bại não khác nhau. Các bệnh nhi tham gia thử nghiệm được sắp xếp ngẫu nhiên để nhận các liều tiêm tĩnh mạch khác nhau từ 10 đến 50 triệu tế bào ACB/ kg trọng lượng cơ thể hoặc chỉ sử dụng giả dược. Quá trình này được lặp lại 1 năm sau đó.

Sau 1 năm điều trị, nhóm nghiên cứu quan sát thấy rằng không có sự khác biệt đáng kể về chức năng vận động thô giữa nhóm được điều trị bằng ACB so với giả dược. Tuy nhiên, những bệnh nhân nhận liều tiêm tế bào ACB cao hơn cho thấy có cải thiện đáng kể, có khả năng rằng hiệu quả điều trị phụ thuộc vào liều lượng sử dụng.

Những trẻ em nhận liều > 20 triệu tế bào/ kg trọng lượng cơ thể cho thấy có sự cải thiện tốt hơn trong chức năng vận động và làm bình thường hóa các hoạt động liên kết  ở não – được ghi nhận bởi chẩn đoán hình ảnh mô não – hơn so với những trẻ em ở cùng độ tuổi và tình trạng bệnh nhưng nhận liều tiêm thấp hơn hay chỉ sử dụng giả dược.

BS. Kurtzberg phát biểu: “Các kết quả của nghiên cứu này đã cho chúng tôi thêm động lực rằng khi sử dụng một liều tiêm thích hợp các tế bào máu dây rốn có thể giúp làm giảm bớt các triệu chứng của bệnh bại não ở trẻ em. Chúng tôi vẫn đang tiếp tục nghiên cứu liệu pháp điều trị này nhằm mục đích tối ưu hóa và đưa vào chữa trị cho các trẻ em mắc bại não”.

Nhóm nghiên cứu tin rằng máu dây rốn là một nguồn giàu các tế bào gốc, các tế bào này có thể tiết nhiều phân tử tín hiệu trực tiếp hoạt động trên các tế bào não để thúc đẩy khôi phục sự liên kết thuộc hệ thống thần kinh. Điều này giúp hồi phục một số chức năng bị mất đi do bại não gây ra.

BS. Jessica Sun – Chuyên khoa nghiên cứu về huyết học và ung thư ở trẻ em tại Đại học Duke và là tác giả chính của bài báo đã phát biểu rằng: “Tuy nhiên, sự thật là nhiều bệnh nhân vẫn phải trải qua các phương pháp vật lý trị liệu, chúng góp phần đưa đến những kết quả khả quan được báo cáo trong thử nghiệm”.

BS. Sun nói thêm: “Đối với mỗi trẻ em sẽ có sự cải thiện khác nhau và có thể là khó nhận thấy, nhưng đôi khi một sự khác biệt nhỏ bề ngoài cũng đáng kể. Ví dụ, trẻ có khả năng lật trở mặt bàn tay từ hướng xuống thành hướng lên, điều này có thể giúp cải thiện được khả năng cầm nắm đồ vật – tạo nên một thay đổi lớn trong cuộc sống hằng ngày của trẻ”.

Cơ chế căn bản về hiệu quả điều trị của các tế bào ACB đã được hiểu đầy đủ thông qua một số nghiên cứu bổ sung thêm.

BS. Kurtzberg đề cập: “Hiện nay, chúng tôi vẫn đang nghiên cứu xác định liều ngưỡng, chúng tôi lên kế hoạch thực hiện các nghiên cứu bổ sung nhằm thử nghiệm lựa chọn liều tiêm tế bào phù hợp, cũng như là sử dụng nguồn tế bào hiến tặng để điều trị cho các bệnh nhân không lưu trữ máu dây rốn”.

Nghiên cứu được hỗ trợ bởi Quỹ Robertson và Quỹ The Marcus.

Hiện nay nhóm nghiên cứu đang đẩy mạnh triển khai quy trình tiêm máu dây rốn cho các trẻ em mắc tổn thương não (NCT03327467). Hướng đến mục tiêu cho phép sử dụng các đơn vị máu dây rốn được lưu trữ ở Duke đưa vào điều trị tự thân hoặc cho những người thân ruột thịt.

BS. Sun phát biểu: “Chúng tôi hy vọng rằng máu dây rốn và liệu pháp tế bào có thể có vai trò trong điều trị cho các trẻ em mắc bại não và mang những tổn thương ở não, chúng tôi như được khích lệ để tiếp tục công việc nghiên cứu đầy hứa hẹn này”.

 

Nguồn: Trung tâm Y dược Đại học Duke

Soucre: Link




Facebook Google Plus Twitter


Trở lại trang trước
Hồ Chí Minh : 297/5 Lý Thường Kiệt, phường 15, Quận 11, Tp HCM

Điện thoại: [028] 38 686 546 - Fax: [028] 38 650 394
Hà Nội : Tầng 16 toà nhà Charmvit, số 117 Trần Duy Hưng,
quận Cầu Giấy, Hà Nội
Điện thoại: [024] 35 14 35 35 - Fax: [024] 62 75 08 02