Facebook Google Plus Twitter

Từ dữ liệu thử nghiệm lâm sàng cho thấy liệu pháp tế bào gốc mang lại lợi ích cho bệnh nhân bị nhiễm trùng nặng

COPD News Today, 04/06/2020

Joana Carvalho, PhD

Dữ liệu phân tích hậu kiểm của thử nghiệm giai đoạn 2 cho thấy: Remestemcel-L, một liệu pháp tế bào gốc dựa trên nền tảng kỹ thuật tế bào gốc trung mô (Mesoblast) đề điều trị các bệnh viêm nhiễm, đã hỗ trợ cải thiện chức năng phổi và khả năng luyện tập thể dục ở những người mắc bệnh phổi tắc nghẽn mạn tính (COPD) mức độ nặng.

Kết quả đã được trình bày trong một bài báo cáo tại cuộc họp thường niên của Hiệp hội Quốc tế về Liệu pháp Gen & Tế bào (ISCT) năm 2020, diễn ra vào ngày 28 và 29 tháng 5.

Remestemcel-L chứa khoảng 100 triệu tế bào gốc trung mô (MSCs) có nguồn gốc từ người trưởng thành, các tế bào này có khả năng tạo ra gần như tất cả các mô được tìm thấy trong cơ thể, bao gồm xương, cơ và mô liên kết.

Ngoài ra MSCs còn có đặc tính điều hòa miễn dịch và kháng viêm mạnh mẽ, có thể chống lại sự hoạt động quá mức của hệ thống miễn dịch và viêm quá mức. Vì vậy, remestemcel-L đang được nghiên cứu như một liệu pháp tiềm năng cho bệnh mô ghép chống chủ cấp tính (GVHD, một biến chứng có thể đe dọa tính mạng của ghép tủy xương), một số bệnh tự miễn và viêm khác, bao gồm cả bệnh Crohn và COPD.

Trong ISCT đã trình bày một phân tích hậu kiểm của thử nghiệm giai đoạn 2 (NCT00683722) đánh giá độ an toàn và hiệu quả của liệu pháp đa liều remestemcel-L ở bệnh nhân mắc COPD từ trung bình đến nặng.

Cuộc thử nghiệm, kết thúc vào tháng 8 năm 2010, đã thu nhận 62 bệnh nhân được chỉ định ngẫu nhiên vào 1 trong 2 nhóm: nhóm truyền tĩnh mạch bốn lần hàng tháng của remestemcel-L, chứa khoảng 100 triệu MSCs hoặc nhóm dùng giả dược.

Sau đó bệnh nhân được theo dõi trong hai năm. Trong thời gian theo dõi, họ đã hoàn thành một số kiểm tra được thiết kế để đánh giá chức năng phổi và khả năng luyện tập thể dục của họ.

Chức năng phổi được đánh giá dựa trên hai thông số: dung tích sống gắng sức (forced vital capacity, viết tắt là FVC), đo tổng lượng không khí mà bệnh nhân có thể thở ra sau khi hít thở sâu; và thể tích khí thở ra gắng sức trong 1 giây đầu tiên (forced expiratory volume in one second, viết tắt là FEV1), đo tổng lượng không khí thở ra trong một giây sau khi hít thở sâu.

Khả năng luyện tập thể dục được đánh giá bằng bài kiểm tra khoảng cách sáu phút đi bộ (six-minute walk distance, viết tắt là 6MWD), xem xét tổng khoảng cách mà bệnh nhân có thể đi bộ trong sáu phút.

Mục tiêu của phân tích hậu kiểm này là so sánh tác dụng của remestemcel-L với giả dược ở những bệnh nhân có nồng độ protein C-reactive trong máu cao (C-reactive protein, viết tắt là CRP; 2 mg/mL trở lên) – đây là một loại protein tăng nồng độ khi có sự hiện diện của viêm.

So với giả dược, remestemcel-L đem lại những cải thiện đáng kể cả về chức năng phổi và khả năng luyện tập thể dục ở bệnh nhân có nồng độ protein C-reactive cao vào ngày thứ 120 (khoảng bốn tháng sau điều trị).

Các nhà nghiên cứu cũng nhận thấy những cải thiện này rõ rệt hơn ở những người có nồng độ CRP trong máu cực cao (4 mg/mL trở lên), cho thấy remestemcel-L đặc biệt có hiệu quả ở những bệnh nhân bị viêm lan tỏa. Trong số những bệnh nhân này, cả FVC và FEV1 đều tăng từ mức cơ sở (lúc bắt đầu tham gia nghiên cứu), trong khi chúng giảm ở nhóm giả dược. 6MWD cũng tăng trung bình 52 mét (khoảng 171 feet) so với đường nền, trong khi nó giảm khoảng 3 mét (gần 1 feet) ở nhóm giả dược.

Trong một thông cáo báo chí, Fred Grossman – Giám đốc Y khoa của Mesoblast, cho biết: “Sự tương quan giữa nồng độ CRP cao nhất và mức độ đáp ứng tốt nhất với remestemcel-L cho thấy thành phần gây viêm của bệnh phổi có thể kích hoạt và bị điều chỉnh bởi các tác dụng điều biến miễn dịch khi điều trị bằng remestemcel-L ở những bệnh nhân mắc các bệnh viêm cấp tính.”

Ông Grossman chia sẻ: “Vì tỷ lệ nhập viện do tái phát và tỷ lệ tử vong trong COPD có liên quan đến cả nồng độ CRP cao và sự suy giảm tiến bộ trong bài kiểm tra đi bộ sáu phút, cho nên những kết quả này gợi ý rằng remestemcel-L có thể mang lại hiệu quả lâu dài hơn cho các bệnh nhân mắc COPD mức độ nặng.”

Các kết quả nghiên cứu này cũng “cung cấp một lý do thuyết phục” cho thử nghiệm giai đoạn 3 mới (NCT04371393) đánh giá độ an toàn và hiệu quả của remestemcel-L ở khoảng 300 bệnh nhân mắc hội chứng suy hô hấp cấp tính (ARDS) liên quan đến COVID-19, Grossman chia sẻ thêm.

Những phát hiện hàng đầu từ thử nghiệm này được trông đợi công bố ​​vào tháng 4 năm 2021.

Nguồn: COPD News Today




Facebook Google Plus Twitter


Trở lại trang trước
Hồ Chí Minh : 297/5 Lý Thường Kiệt, phường 15, Quận 11, Tp HCM

Điện thoại: [028] 38 686 546 - Fax: [028] 38 650 394
Hà Nội : Tầng 15 toà nhà Charmvit, số 117 Trần Duy Hưng,
quận Cầu Giấy, Hà Nội
Điện thoại: [024] 35 14 35 35 - Fax: [024] 62 75 08 02