Facebook Google Plus Twitter

Ung thư: Nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng bằng “tế bào gốc sẵn có”

Medical News Today, 09/04/2019

Trong một thử nghiệm đầu tiên ở Hoa Kỳ, các nhà khoa học đang nghiên cứu liệu pháp miễn dịch sử dụng tế bào giết tự nhiên có nguồn gốc từ tế bào gốc nhằm điều trị cho những bệnh nhân mắc bệnh ung thư không thể chữa khỏi.

Sau bệnh tim mạch, ung thư là căn bệnh gây tử vong nhiều xếp thứ 2 trên toàn thế giới. Tại Hoa Kỳ ước tính có khoảng 606.880 người sẽ chết vì ung thư vào năm 2019.

Với sự ra đời của liệu pháp miễn dịch, các nhà nghiên cứu hy vọng sẽ tăng cường hệ thống miễn dịch của người để chiến đấu và tiêu diệt khối u một cách hiệu quả. Mặc dù loại trị liệu này đã thay đổi hoàn toàn bối cảnh điều trị cho các bệnh ung thư như melanoma, tuy nhiên vẫn còn một số lượng đáng kể những bệnh nhân có khối u có thể né tránh hệ thống miễn dịch của họ.

Trong các liệu pháp miễn dịch, tế bào giết tự nhiên (natural killer cell, viết tắt là NK) được sử dụng như một liệu pháp miễn dịch vay mượn và ức chế điểm. Những tế bào bạch cầu đặc biệt này mang nhiều tiềm năng mạnh mẽ trong việc rút ngắn hoạt động của các tế bào ung thư.

Giờ đây, các nhà nghiên cứu tại Đại học Y khoa San Diego thuộc Đại học California (UC) kết hợp với Công ty Fate Therapeutics tiến hành thử nghiệm lâm sàng để đánh giá hiệu quả của các tế bào NK cả khi chúng hoạt động đơn lẻ và khi kết hợp với các chất ức chế điểm trên những bệnh nhân có khối u rắn tiến triển.

Có một yếu tố đặc biệt làm cho nghiên cứu này khác với các nghiên cứu khác cũng sử dụng các tế bào NK với mục đích tương tự.

Đây là thử nghiệm liệu pháp miễn dịch NK được chuẩn bị sẵn (“off-the-shelf”) đầu tiên ở Hoa Kỳ trong đó các nhà nghiên cứu sử dụng các tế bào được tạo ra từ các tế bào gốc vạn năng cảm ứng (iPS).

Sử dụng tế bào gốc để tiêu diệt ung thư

Các nhà khoa học lần đầu tiên phát triển tế bào iPS vào năm 2006 bằng cách chuyển đổi bốn gen không hoạt động (dormant genes) trong các tế bào da. Điều này đã thay đổi hoàn toàn các đặc điểm của các tế bào này và đưa chúng trở về trạng thái giống như tế bào phôi thai.

Ngày nay các tế bào iPS được biết đến rộng rãi như một nguồn thay thế cho các tế bào gốc phôi, và cũng tương tự như các các tế bào gốc phôi, chúng có thể phát triển thành bất kỳ loại tế bào nào.

Điều này cung cấp cho các nhà khoa học nghiên cứu về liệu pháp tế bào một giải pháp vượt qua chướng ngại trong việc đưa các công nghệ của họ vào ứng dụng lâm sàng.

Có nhiều phương pháp điều trị sử dụng tế bào của chính bệnh nhân hoặc từ người hiến tặng. Mặc dù phương pháp điều trị cá thể hóa này là nền tảng chính của các ứng dụng trị liệu tế bào hiện tại, tuy nhiên nó rất tốn kém và mất nhiều thời gian.

Mặt khác, việc sử dụng các tế bào iPS cho phép các nhà nghiên cứu tạo ra một nguồn tế bào vô tận. Tất cả những gì họ cần là một phương pháp phù hợp để chuyển các tế bào iPS thành loại tế bào cụ thể mà họ yêu cầu.

Do đó, một tế bào iPS duy nhất có thể trở thành nguồn tế bào có sẵn (“off-the-shelf”) dùng trong trị liệu, chúng thực sự có thể được tạo ra.

Quay trở lại năm 2013, Tiến sĩ Dan Kaufman - Giáo sư y khoa thuộc Khoa Y học Tái tạo và Giám đốc trị liệu tế bào tại Trường Y khoa UC San Diego - và nhóm nghiên cứu của ông đã phát triển một phương pháp tăng sinh số lượng lớn tế bào NK từ các tế bào iPS người để điều trị ung thư.

Họ đã công bố phương pháp này trên tạp chí Stem Cells Translational Medicine.

Sau khi thử nghiệm tiền lâm sàng diện rộng, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cho phép Tiến sĩ Kaufman và Công ty Fate Therapeutics đi tiên phong vào tháng 11 năm ngoái nhằm thiết lập một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 để nghiên cứu liệu pháp miễn dịch sử dụng NK có nguồn gốc từ iPS trên những bệnh nhân có khối u rắn tiến triển.

Liệu pháp miễn dịch điều trị ung thư đầu tiên có sẵn (“off-the-shelf”)

Thử nghiệm giai đoạn 1 bắt đầu vào tháng 2 và có sự tham gia của 64 bệnh nhân mắc bệnh ung thư tiến triển không thể điều trị được. Mục đích chính của thử nghiệm là đánh giá độ an toàn của phương pháp điều trị. Ngoài ra còn xác định mức độ mà các khối u đáp ứng với liệu pháp tế bào NK và tìm hiểu thời gian các tế bào tồn tại trong cơ thể của bệnh nhân.

Nhóm nghiên cứu sẽ thực hiện đưa tế bào vào cơ thể bệnh nhân mỗi tuần một lần và liên tục trong 3 tuần, đơn lẻ hoặc kết hợp với một trong ba chất ức chế điểm, đó là nivolumab, pembrolizumab hoặc atezolizumab.

Nghiên cứu này là một thử nghiệm mở (open-label trial), có nghĩa là tất cả những bệnh nhân tham gia nghiên cứu sẽ biết họ đang được điều trị bằng phương pháp nào.

Tiến sĩ Kaufman giải thích trong một thông cáo báo chí: “Đây là một thành tựu mang tính bước ngoặt trong lĩnh vực y học dựa trên tế bào gốc và liệu pháp miễn dịch ung thư”. “Thử nghiệm lâm sàng này đại diện cho việc sử dụng các tế bào đầu tiên được sản xuất từ ​​các tế bào gốc vạn năng cảm ứng từ người để điều trị và chống ung thư tốt hơn.”

Ông chia sẻ thêm: “Cùng với Fate Therapeutics, trong nghiên cứu tiền lâm sàng (trong nuôi cấy tế bào và trên mô hình chuột) chúng tôi đã có thể chỉ ra rằng chiến lược mới này tạo ra các tế bào NK có nguồn gốc từ tế bào gốc vạn năng có thể tiêu diệt tế bào ung thư một cách hiệu quả”.

Người đầu tiên nhận được điều trị trong thử nghiệm là Derek Ruff. Ông Ruff bị ung thư đại tràng giai đoạn 4, sau 10 năm thuyên giảm nhờ điều trị tích cực, bệnh của ông đang tiến triển trở lại.

Ông Derek Ruff cho biết: “Việc đến với Trung tâm ung thư [Viện Ung thư Quốc gia] có ý nghĩa rất lớn đối với tôi. Một số người có thể không chọn thử nghiệm lâm sàng, nhưng đối với tôi, tôi muốn có cơ hội chữa trị.”

Sẽ mất một thời gian trước khi có kết quả của thử nghiệm, với kỳ vọng rằng nghiên cứu sẽ bắt đầu vào năm 2022. Tuy nhiên, nó mở đường không chỉ cho một thế hệ liệu pháp miễn dịch mới để điều trị ung thư mà còn cho các liệu pháp tế bào có nguồn gốc từ iPS khác.

Nguồn: Medical News Today




Facebook Google Plus Twitter


Trở lại trang trước
Hồ Chí Minh : 297/5 Lý Thường Kiệt, phường 15, Quận 11, Tp HCM

Điện thoại: [028] 38 686 546 - Fax: [028] 38 650 394
Hà Nội : Tầng 15 toà nhà Charmvit, số 117 Trần Duy Hưng,
quận Cầu Giấy, Hà Nội
Điện thoại: [024] 35 14 35 35 - Fax: [024] 62 75 08 02