Ngân hàng máu dây rốn bắt đầu thực hiện lời hứa của mình

Parent’s Guide to Cord Blood, 06/2025

Câu chuyện đằng sau liệu pháp tế bào cho rối loạn phát triển thần kinh ở trẻ em

Kể từ năm 2005, các tế bào từ máu dây rốn hoặc mô dây rốn đã được nghiên cứu trong nhiều thử nghiệm nhằm điều trị chấn thương não sơ sinh và các rối loạn phát triển thần kinh ở trẻ em[1]. Nhiều bậc cha mẹ đã được thuyết phục ký hợp đồng lưu trữ máu và mô dây rốn dựa trên lời hứa từ các nghiên cứu đó. Tuy nhiên, hành trình từ nghiên cứu lâm sàng đến liệu pháp có thể áp dụng rộng rãi diễn ra rất chậm chạp và gây thất vọng. Đã có sự phản ứng từ người tiêu dùng rằng ngân hàng máu dây rốn chưa thực hiện được lời hứa của mình[2].

Các rối loạn phát triển ở trẻ em được nghiên cứu bằng tế bào từ máu hoặc mô dây rốn có biểu hiện triệu chứng rất đa dạng. Các thử nghiệm lâm sàng cũng không theo một khuôn mẫu chuẩn trong việc mô tả bệnh nhân hoặc quy trình điều trị. Điều này khiến việc so sánh kết quả giữa các nghiên cứu trở nên rất khó khăn.

Thêm vào đó, nhiều nghiên cứu sử dụng thiết kế “giao chéo”, tức là nhóm đối chứng cũng được điều trị sau một khoảng thời gian. Nếu thời gian giữa các điều trị quá ngắn, sẽ khó phân biệt hiệu quả điều trị[3]. Một số nghiên cứu không đạt mục tiêu vì chỉ một nhóm nhỏ trong số bệnh nhân thực sự có cải thiện rõ rệt sau điều trị[4,5]. Việc tìm kiếm nguồn tài trợ cho lĩnh vực này cũng góp phần gây chậm trễ[6].

Bằng chứng mới về hiệu quả điều trị bại não bằng liệu pháp tế bào

Vào mùa xuân năm 2025, hai nghiên cứu quan trọng đã được công bố, chứng minh hiệu quả của liệu pháp tế bào đối với bại não. Cả hai đều là phân tích tổng hợp dữ liệu (meta-analysis) từ các nghiên cứu trước đó. Kết quả của chúng là động lực lớn cho lĩnh vực liệu pháp tế bào chu sinh.

Lý do:

• Đây là bằng chứng rõ ràng đầu tiên rằng liệu pháp tế bào có thể mang lại lợi ích cho rối loạn phát triển thần kinh ở trẻ em.
• Cả hai nghiên cứu đều tập trung vào bại não – dạng rối loạn vận động phổ biến nhất ở trẻ[7], ảnh hưởng đến 10–15% trẻ sinh non[8].
• Tháng 4/2025: Tạp chí Pediatrics công bố nghiên cứu chứng minh liệu pháp tế bào từ máu dây rốn giúp cải thiện rõ rệt kỹ năng vận động ở trẻ bại não[9,10].
• Tháng 5/2025: Tạp chí Cells công bố nghiên cứu cho thấy tế bào trung mô (MSC), chủ yếu từ mô dây rốn, cũng giúp cải thiện kỹ năng vận động ở nhóm trẻ tương tự[11].

So sánh số liệu giữa máu dây rốn và MSC cho bại não

Lưu ý: Hai nghiên cứu sử dụng phương pháp phân tích khác nhau, nên không thể so sánh hoàn toàn chính xác.

* GMFM: Gross Motor Function Measure – Thang đo chức năng vận động thô. UC-MSC      : Umbilical Cord-derived Mesenchymal Stromal Cells – Tế bào trung mô lấy từ mô dây rốn. GMFCS: Gross Motor Function Classification System – Hệ thống phân loại chức năng vận động thô

Hình ảnh kết hợp các ô rừng từ Hình 1 của Finch-Edmondson et al. 2025 [10] và Hình 4 của Paton et al. 2025 [11]

Người mắc bệnh bại não sẽ phải là gì tiếp theo?

Hầu hết các quốc gia chưa chấp thuận liệu pháp tế bào là phương pháp điều trị chính thức cho bại não nếu chưa có thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 thành công. Phê duyệt thị trường đầy đủ thường là điều kiện để liệu pháp được bảo hiểm chi trả và triển khai rộng rãi tại các cơ sở y tế.

Tuy nhiên, một số quốc gia đang cung cấp liệu pháp này qua các chương trình tiếp cận nhân đạo:

• Mỹ: Từ năm 2017, nhóm của TS. Joanne Kurtzberg tại Đại học Duke cung cấp điều trị bằng máu dây rốn cho trẻ bại não qua chương trình “Expanded Access” (mở rộng tiếp cận). Gia đình phải tự chi trả chi phí điều trị[12].
• Châu Âu: Nhóm FamiCord – mạng lưới ngân hàng máu dây rốn lớn nhất châu Âu – hợp tác với Bệnh viện Nhi Lublin (Ba Lan), cung cấp miễn phí liệu pháp cho trẻ có lưu trữ máu dây rốn tại FamiCord và đăng ký sử dụng liệu pháp từ khi lưu trữ[13].
• Úc: Tháng 4/2025, thông báo trường hợp đầu tiên được điều trị bằng chính máu dây rốn của mình qua chương trình Special Access Scheme (SAS) – loại B. Khác với Mỹ hay châu Âu, tại Úc, bác sĩ địa phương có thể nộp hồ sơ và hệ thống y tế quốc gia chịu chi phí nếu được duyệt[14].

Khi nhìn vào tiềm năng của máu và mô dây rốn như một hình thức y học tái tạo, lời hứa ấy đang dần trở thành hiện thực – đặc biệt với các gia đình có con bị bại não.

Tài liệu tham khảo

1. Sun J, Allison J, McLaughlin C, Sledge L, Waters-Pick B, Wease S, et al. Differences in quality between privately and publicly banked umbilical cord blood units: a pilot study of autologous cord blood infusion in children with acquired neurologic disorders. Transfusion. 2010; 50(9):1980–7.
2. Wade G. Cord blood banking is not living up to its promise. New Scientist. Published 2025-05-26. (This article speaks only about cord blood for transplants, apparently the journalist was not aware of the latest research results for cerebral palsy.)
3. Chez M, Lepage C, Parise C, Dang‐Chu A, Hankins A, Carroll M. Safety and Observations from a Placebo‐Controlled, Crossover Study to Assess Use of Autologous Umbilical Cord Blood Stem Cells to Improve Symptoms in Children with Autism. SCTM 2018; 7(4):333–341.
4. Kurtzberg J. Results from the Duke ACT Study of Cord Blood for Autism: The Inside Scoop from Dr. Kurtzberg. Parent’s Guide to Cord Blood Foundation Newsletter Published 2020-07.
5. Dawson G, Sun JM, Baker J, Carpenter K, Compton S, Deaver M, … Kurtzberg J. A Phase II Randomized Clinical Trial of the Safety and Efficacy of Intravenous Umbilical Cord Blood Infusion for Treatment of Children with Autism Spectrum Disorder. Journal of Pediatrics. 2020; 222:164–173.
6. Paton MCB, Finch-Edmondson M, Fahey MC, London J, Badawi N, Novak I. Fifteen years of human research using stem cells for cerebral palsy: A review of the research landscape. J. Paediatrics Child Health. 2021; 57(2):295–296.
7. Centers for Disease Control. About Cerebral Palsy. Last updated 2025-03-17.
8. Stavsky M, Mor O, Mastrolia SA, Greenbaum S, Than G, Erez O. Cerebral Palsy—Trends in Epidemiology and Recent Development in Prenatal Mechanisms of Disease, Treatment, and Prevention. Frontiers Pediatrics. 2017; 5:21.
9. Verter F. Cord Blood Proven Effective for Cerebral Palsy. Parent’s Guide to Cord Blood Foundation Newsletter Published 2025-04.
10. Finch-Edmondson M, Paton M, Webb A, Ashrafi M, Blatch-Williams R, Cox CJ, … Novak I. Cord Blood Treatment for Children With Cerebral Palsy: Individual Participant Data Meta-Analysis. Pediatrics. 2025; 155(5):e2024068999.
11. Paton MCB, Griffin AR, Blatch-Williams R, Webb A, Verter F, Silva Couto P, … Finch-Edmondson M. Clinical Evidence of Mesenchymal Stromal Cells for Cerebral Palsy: Scoping Review with Meta-Analysis of Efficacy in Gross Motor Outcomes. Cells. 2025; 14(10):700.
12. Verter F. Parent’s Guide to Duke’s Research and Expanded Access Program of Cord Blood Therapies for Neurodevelopmental Disorders. Parent’s Guide to Cord Blood Foundation Newsletter Published 2021-11.
13. Verter F. Cerebral Palsy Expanded Access Program in Europe. Parent’s Guide to Cord Blood Foundation Newsletter Published 2019-11.
14. Cerebral Palsy Alliance. Umbilical cord blood and cerebral palsy. Advocacy. Published 2025-05-22.

Nguồn: Parent’s Guide to Cord Blood

Link: https://parentsguidecordblood.org/en/news/cord-blood-banking-starts-live-its-promise