BMJ, 05/06/2025
Một nghiên cứu lâm sàng tiên phong – ALLO trial – đang được tiến hành tại Bệnh viện Nhi Monash nhằm đánh giá tính an toàn và khả thi của liệu pháp tế bào từ máu cuống rốn đồng loại trong điều trị tổn thương não nặng ở trẻ sinh non. Kết quả từ thử nghiệm này được kỳ vọng sẽ mở đường cho các phương pháp điều trị phục hồi thần kinh mới, giúp cải thiện tiên lượng cho nhóm trẻ có nguy cơ bại não cao.
Bối cảnh
Tổn thương não sớm ở trẻ sinh non – như xuất huyết não thất (IVH) độ 3-4 và tổn thương chất trắng (WMI) – là nguyên nhân hàng đầu gây bại não và chậm phát triển thần kinh. Dù các tiến bộ trong chăm sóc sơ sinh đã giúp cải thiện sống còn, nhưng hiện nay chưa có phương pháp điều trị hiệu quả cho các di chứng thần kinh kéo dài này.
Giải pháp tiềm năng từ tế bào gốc máu cuống rốn
Liệu pháp sử dụng tế bào máu cuống rốn (UCBCs – Umbilical cord blood cells) đã cho thấy tiềm năng chống viêm và tái tạo thần kinh trong các nghiên cứu tiền lâm sàng. Tuy nhiên, việc sử dụng máu cuống rốn tự thân không khả thi với trẻ sinh non vì sinh sớm thường không kịp thu thập máu cuống rốn. Do đó, liệu pháp đồng loài với máu cuống rốn từ người hiến tặng là một lựa chọn đầy triển vọng.
Thông tin về ALLO Trial
- Loại nghiên cứu: Pha I, đơn nhánh, không mù.
- Đối tượng nghiên cứu:
- Trẻ sinh < 28 tuần (ALLO-1) hoặc từ 28 đến 36+6 tuần tuổi thai (ALLO-2).
- Có chẩn đoán tổn thương não nặng qua siêu âm hoặc MRI.
- Can thiệp:
- Truyền tĩnh mạch 1 lần UCBCs đồng loài bán tương hợp HLA (4/6 hoặc 5/6).
- Liều lượng: 50 triệu tế bào/kg cân nặng.
- Tế bào lấy từ ngân hàng máu cuống rốn BMDI – thuộc mạng lưới AusCord, đảm bảo chuẩn quốc gia.
Mục tiêu nghiên cứu
- Khả thi: Có ít nhất 60% trẻ đủ điều kiện tìm được đơn vị máu cuống rốn phù hợp.
- An toàn: Không có tác dụng phụ nặng trong 48 giờ sau truyền và không có bệnh ghép chống chủ (GVHD) trong 3 tháng đầu.
Theo dõi và đánh giá
Trẻ sẽ được theo dõi đến 24–36 tháng tuổi hiệu chỉnh, với các tiêu chí:
- Tỷ lệ sống còn.
- Tỷ lệ bại não, chậm phát triển thần kinh, mù – điếc.
- Đánh giá thần kinh qua thang điểm Bayley-4, HINE, GM…
- Phân tích nồng độ cytokine viêm trước và sau truyền để hiểu cơ chế đáp ứng.
Tiến độ và kế hoạch
- Thời gian tuyển bệnh: Từ tháng 5/2024 đến khi đủ 20 trẻ (10 trẻ mỗi nhóm).
- Dự kiến kết thúc theo dõi: Cuối năm 2027.
- Phân tích an toàn sơ bộ sau 5 ca truyền đầu tiên ở mỗi nhóm.
Ý nghĩa nghiên cứu
ALLO Trial là nghiên cứu đầu tiên trên thế giới sử dụng UCBCs đồng loài ở trẻ sinh non có tổn thương não. Việc chứng minh tính khả thi và an toàn sẽ đặt nền tảng cho các thử nghiệm lớn hơn nhằm đánh giá hiệu quả thực sự của liệu pháp trong cải thiện chức năng thần kinh.
Tài liệu tham khảo
Bài viết được dịch và tóm tắt từ bài báo: Razak, A., Connelly, K., Hunt, R. W., et al. (2025). Safety and feasibility of allogeneic cord blood-derived cell therapy in preterm infants with severe brain injury (ALLO trial): A phase-1 trial protocol. BMJ Open, 15, e100389. https://doi.org/10.1136/bmjopen-2025-100389
Nguồn:BMJ
Link: https://bmjopen.bmj.com/content/15/6/e100389
