Scientific Reports, 08/07/2025
Bối cảnh nghiên cứu
Bạch cầu cấp dòng tủy (acute myeloid leukemia – AML) ở trẻ sơ sinh là dạng bệnh lý hiếm với đặc tính sinh học đặc thù và tiên lượng không đồng nhất. Mặc dù cấy ghép tế bào gốc tạo máu đồng loài (allogeneic hematopoietic stem cell transplantation – allo-HSCT) là chiến lược điều trị quan trọng, hiệu quả của từng loại nguồn tế bào gốc – như máu cuống rốn (umbilical cord blood – UCB), tủy xương (bone marrow – BM) hoặc máu ngoại vi (peripheral blood stem cells – PBSC) – vẫn chưa được xác lập rõ trong nhóm tuổi đặc biệt này.
Phương pháp nghiên cứu
- Thiết kế: nghiên cứu hồi cứu, đơn trung tâm.
- Đối tượng: 27 bệnh nhi dưới 12 tháng tuổi, chẩn đoán AML, được chỉ định ghép allo-HSCT
- Phân nhóm theo nguồn tế bào gốc:
- Nhóm 1 (n = 16): sử dụng tế bào gốc từ máu ngoại vi ± tủy xương (PB/BM).
- Nhóm 2 (n = 12): sử dụng máu cuống rốn (UCB)
- Đánh giá: Tỷ lệ sống tổng thể (overall survival – OS), sống không bệnh (disease-free survival – DFS), tái phát và tỷ lệ bệnh mạn ghép chống chủ (graft-versus-host disease – GVHD) tại mốc 1 và 3 năm.
Kết quả chính
| Tiêu chí | Nhóm PB/BM | Nhóm UCB | p–value |
| Tỷ lệ sống tổng thể 3 năm (OS) | 80,36% | 91,67% | 0,5474 (ns) |
| Sống không bệnh (DFS) 3 năm | 73,66% | 69,84% | 0,8232 (ns) |
| Tái phát 3 năm | Không khác biệt | ––– | p>0,05 |
| GVHD sau 1 năm | 56,25% | 50% | 0,824 (ns) |
- OS và DFS tương đương giữa hai nhóm, không có khác biệt ý nghĩa thống kê
- Tỷ lệ mắc GVHD tương đồng (graft-versus-host disease).
- Tiên lượng tốt hơn so với nhóm AML ở trẻ lớn.
- Trẻ có MRD‑ âm trước ghép (không phát hiện bệnh tồn dư tối thiểu) có tỷ lệ tái phát thấp hơn, góp phần làm sáng tỏ vai trò của MRD trong dự báo kết quả sau ghép
Nhận định khoa học
- Nguồn tế bào PB/BM và UCB đều đem lại kết quả tương đương về OS, DFS, tỷ lệ tái phát và GVHD, do vậy UCB là nguồn hợp lệ và đáng tin cậy, phù hợp trong cấy ghép trẻ sơ sinh AML.
- MRD‑ âm trước cấy ghép thể hiện là yếu tố tiên lượng mạnh, cần được ưu tiên đạt được trước khi tiến hành HSCT.
- Kết quả này hỗ trợ thêm nền tảng cho lựa chọn nguồn tế bào gốc phù hợp với bệnh nhi và hoàn cảnh lâm sàng.
Kết luận & Ý nghĩa lâm sàng
- Đây là phân tích đầu tiên so sánh kết quả HSCT giữa PB/BM và UCB trong AML sơ sinh, và khẳng định UCB là phương án thay thế hiệu quả khi nguồn PB/BM không khả thi.
- Ngay cả trong AML hiếm gặp ở trẻ sơ sinh, HSCT đạt kết quả cao (OS > 80 %), cho thấy hiệu quả tổng thể vượt trội.
- Đạt MRD‑ âm trước cấy ghép là mục tiêu quan trọng để tối ưu hoá kết quả điều trị.
- Ứng dụng trong lâm sàng: Hỗ trợ hướng dẫn lựa chọn nguồn tế bào và đưa ra khuyến nghị MRD‑ âm trước HSCT, nhằm nâng cao chất lượng chăm sóc và dự hậu bệnh nhân.
Tài liệu tham khảo
Bài viết được dịch và tóm tắt từ bài báo: Wang, Y., Guo, Y., Ling, X., Li, J., Hu, T., Zhang, Z., … & Liu, R. (2025). Clinical outcomes of allogeneic hematopoietic stem cell transplant with different stem cell sources in infant acute myeloid leukemia. Scientific Reports, 15(1), 24452.
Nguồn: Scientific Reports
Link: https://www.nature.com/articles/s41598-025-05602-z#citeas
