Stem Cell Res Ther, 08/10/2025
Theo công bố mới trên tạp chí Stem Cell Research & Therapy (2025), các nhà khoa học Mahmood S. Choudhery và Akihiro Umezawa cho rằng tế bào gốc đang có thêm một vai trò mới: không chỉ là công cụ nghiên cứu, mà còn là “thuốc sinh học” – một dạng thuốc có khả năng tự thích nghi, tự sửa chữa và giúp cơ thể tự chữa lành. Chính vì vậy, tế bào gốc có thể được xem là “thuốc sinh học sống” – loại thuốc biết “tự điều chỉnh”, “tự tổ chức” và tương tác với cơ thể người bệnh ở cấp độ sinh học sâu hơn bất kỳ dược chất nào khác.
Cấy ghép tế bào gốc tạo máu (HSCT) được xem là ví dụ điển hình nhất và thành công nhất của liệu pháp tế bào. Hiệu quả của phương pháp này dựa vào khả năng đặc biệt của tế bào gốc từ người hiến trong việc bám ghép, tự làm mới và tái thiết lập lại hệ miễn dịch cũng như hệ tạo máu sau khi người bệnh trải qua giai đoạn điều trị dưới điều kiện hóa mạnh (hóa trị hoặc xạ trị). Bên cạnh đó, tấm tế bào biểu bì là một trong những ứng dụng lâu đời và phổ biến nhất của y học tái tạo. Trong điều trị bỏng, bạch biến, các bệnh di truyền về da và chấn thương, các tấm tế bào biểu bì tự thân hoặc dị thân được dùng để che phủ vết thương, giảm nguy cơ nhiễm trùng và thúc đẩy quá trình lành da. Sự thành công của phương pháp này phụ thuộc vào khả năng bám dính, tăng sinh và hợp nhất của tế bào với mô vật chủ. Kinh nghiệm lâm sàng trong nhiều thập kỷ đã khẳng định tiềm năng của liệu pháp này, đồng thời cho thấy sự cần thiết của quy trình sản xuất nghiêm ngặt, kiểm soát chất lượng nhất quán và giám sát an toàn lâu dài. Qua đó, liệu pháp tế bào có một nguyên lý thống nhất được thể hiện rõ rằng thành công của các liệu pháp tế bào phụ thuộc vào việc tái hiện hoặc khai thác hành vi tự nhiên của tế bào gốc trong cơ thể, bao gồm khả năng bám ghép, tăng sinh và biệt hóa.
Gần đây, người ta còn phát hiện rằng việc cấy ghép tế bào gốc không chỉ có tác dụng thay thế cấu trúc mô, mà còn mang lại hiệu quả điều trị thông qua các cơ chế tác động cận tiết và điều hòa phản ứng viêm cùng hệ miễn dịch. Trong tương lai, để thực sự hiện thực hóa tiềm năng to lớn của y học tái tạo, các nghiên cứu cần giải quyết những thách thức còn tồn tại, bao gồm đảm bảo độ an toàn, khả năng sản xuất trên quy mô lớn, kiểm soát miễn dịch và tối ưu quy trình sản xuất tế bào. Chỉ khi đó, y học tế bào mới có thể phát huy hết sức mạnh “chuyển hóa” của mình – từ phòng thí nghiệm đến giường bệnh.
“Nghiên cứu và liệu pháp tế bào gốc” mang đến hy vọng mới cho những bệnh nhân mắc các bệnh lý mà y học thông thường hiện chưa thể chữa khỏi. Những bệnh này bao gồm: các rối loạn thoái hóa thần kinh như Alzheimer và Parkinson; suy tạng mạn tính như suy tim hoặc xơ gan; các bệnh tự miễn phức tạp như đa xơ cứng và xơ cứng bì, các bệnh lý ở trẻ em như bại não, rối loạn phổ tự kỷ, teo cơ tủy sống; các bệnh lý thoái hóa do tuổi tác như thoái hóa khớp; và một số bệnh di truyền hiếm gặp khác. Những căn bệnh này đang là thách thức dai dẳng đối với hệ thống y tế toàn cầu, đồng thời gây ra gánh nặng to lớn về tinh thần, thể chất và tài chính cho bệnh nhân cũng như gia đình họ. Trong bối cảnh dân số toàn cầu đang già hóa nhanh chóng, các bệnh mạn tính này ngày càng phổ biến hơn, làm gia tăng áp lực lên cả người bệnh lẫn hệ thống y tế. Để đối mặt với thách thức đó, liệu pháp tế bào gốc và y học tái tạo đã nổi lên như một trong những hướng tiếp cận đầy triển vọng nhất của y học hiện đại. Các liệu pháp tế bào gốc mang tiềm năng sửa chữa, thay thế hoặc tái tạo các mô bị tổn thương, giúp phục hồi lại chức năng sinh lý bình thường ở cấp độ tế bào – điều mà các phương pháp điều trị truyền thống chưa thể đạt được.
Khác với thuốc truyền thống – thường được tạo ra từ các hợp chất hóa học hoặc sinh học tổng hợp, tế bào gốc lại được lấy trực tiếp từ mô sống và đưa vào cơ thể người bệnh dưới dạng tế bào còn sống và giữ nguyên chức năng. Hiệu quả của các loại thuốc thông thường thường chỉ mang tính tạm thời, trong khi đó tế bào gốc có thể hòa nhập vào mô hoặc cơ quan bị tổn thương, nhờ đó kéo dài tác dụng hơn. Chu kỳ của một loại thuốc thông thường thường bao gồm bốn giai đoạn: hấp thu – thuốc đi vào máu; phân bố – thuốc được vận chuyển đến mô đích; chuyển hóa – thuốc bị phân giải, chủ yếu ở gan; thải trừ – thuốc bị loại ra khỏi cơ thể. Ngược lại, tế bào gốc không dễ dàng bị đào thải. Sau khi được ghép vào cơ thể, tế bào gốc có xu hướng di chuyển đến vị trí tổn thương (hiện tượng homing) và hòa nhập vào mô đích, nơi chúng chủ động tham gia vào quá trình sửa chữa và tái tạo phần mô bị hư hại. Tuy nhiên, trong một số trường hợp, người ta cũng quan sát thấy tế bào gốc không lưu lại lâu ở vị trí tổn thương, mà phát huy tác dụng tạm thời hoặc gián tiếp thông qua các cơ chế cận tiết – tức là bằng cách tiết ra các phân tử tín hiệu điều hòa hoạt động của tế bào khác trong vùng bị tổn thương.
Tế bào gốc có khả năng đặc biệt trong việc nhận biết các tín hiệu từ mô bị tổn thương hoặc bệnh lý, phản ứng với các tín hiệu của môi trường xung quanh, và thích nghi với vi môi trường sinh học nơi chúng cư trú. Tế bào gốc phát huy tác dụng điều trị thông qua nhiều cơ chế phối hợp, bao gồm: biệt hóa thành các loại tế bào chuyên biệt; truyền tín hiệu cận tiết; điều hòa miễn dịch; di chuyển và định vị đến vùng tổn thương; hòa nhập vào mô tổn thương; cùng với tác dụng chống chết theo chu trình của tế bào và chống xơ hóa.
Bảng 1. Tế bào gốc phát huy tác dụng điều trị của chúng thông qua các cơ chế khác nhau
| Cơ chế | Chức năng chính | Ví dụ |
| Sự biệt hóa | Thay thế các tế bào bị mất hoặc bị hư hỏng trong các cơ quan | Parkinson, chấn thương tủy sống, viêm xương khớp |
| Truyền tín hiệu cận tiết | Thúc đẩy quá trình chữa lành và phục hồi thông qua các yếu tố được tiết ra | Suy tim, chữa lành vết thương |
| Điều hòa miễn dịch | Kiểm soát phản ứng tự miễn và viêm | Bệnh đa xơ cứng, bệnh Crohn |
| Di chuyển và định vị | Di chuyển đến nơi bị thương | Viêm khớp dạng thấp, đột quỵ |
| Ghép và hợp nhất | Hợp nhất chức năng vào mô | Bệnh võng mạc, đái tháo đường |
| Chống apoptosis và chống xơ hóa | Giảm tế bào chết và sẹo | Bệnh gan, xơ phổi |
Gần đây, các nghiên cứu đã chứng minh rằng bệnh nhân đa xơ cứng không đáp ứng với các liệu pháp thông thường có thể được điều trị bằng liệu pháp tế bào gốc tạo máu. Việc ghép HSC giúp “thiết lập lại” hệ thống miễn dịch của bệnh nhân, ngăn chặn tiến triển bệnh và thậm chí đảo ngược một phần tổn thương thần kinh.
Trong điều trị bệnh tiểu đường, các nhà khoa học đang nghiên cứu sử dụng tế bào gốc để tạo ra tế bào β sản xuất insulin, mở ra khả năng giải phóng bệnh nhân khỏi việc tiêm insulin suốt đời. Một số công ty công nghệ sinh học đã tiến hành thử nghiệm lâm sàng với tế bào β được bao vi nang, và kết quả ban đầu rất khả quan, cho thấy khả năng duy trì sản xuất insulin ổn định lâu dài.
Trong lĩnh vực tim mạch, việc tiêm tế bào gốc cho bệnh nhân suy tim đang được nghiên cứu nhằm phục hồi các vùng cơ tim bị tổn thương — vốn được xem là không thể tái tạo. Các nghiên cứu báo cáo rằng sau liệu pháp này, chức năng tim cải thiện, diện tích sẹo giảm, và chất lượng cuộc sống của bệnh nhân tăng rõ rệt.
Ngoài ra, liệu pháp cấy tế bào thần kinh dopaminergic được biệt hóa từ tế bào gốc vạn năng đang mang đến hy vọng mới cho bệnh nhân Parkinson. Các thử nghiệm giai đoạn đầu tại Châu Âu và Nhật Bản cho thấy dấu hiệu cải thiện vận động và phục hồi chức năng dopaminergic trong não, mở ra triển vọng kiểm soát lâu dài căn bệnh này.
Đối với thoái hóa khớp — một bệnh lý phổ biến ở người cao tuổi — liệu pháp tiêm tế bào gốc trung mô (MSC) đang được thử nghiệm nhằm giảm viêm và kích thích tái tạo sụn khớp, hứa hẹn là phương án thay thế ít xâm lấn hơn phẫu thuật thay khớp. Những kết quả bước đầu từ các thử nghiệm lâm sàng dựa trên tế bào gốc không chỉ đáng khích lệ mà còn có tiềm năng mang tính đột phá, dù vẫn cần nhiều nghiên cứu hơn trước khi ứng dụng rộng rãi trong lâm sàng.
Dữ liệu từ các nghiên cứu tiền lâm sàng và lâm sàng cho thấy rằng liệu pháp tế bào gốc mang lại nhiều triển vọng, có thể cải thiện chức năng cơ quan và nâng cao chất lượng cuộc sống của bệnh nhân. Tuy nhiên, việc ứng dụng tế bào gốc vẫn tồn tại nhiều hạn chế và thách thức như vấn đề đạo đức, rào cản pháp lý, nguy cơ thải ghép do miễn dịch, rủi ro tế bào tăng sinh mất kiểm soát (gây khối u), thiếu tiêu chuẩn hóa trong quy trình sản xuất và kiểm định, khó khăn trong phương pháp đưa tế bào vào cơ thể, và vấn đề an toàn lâu dài. Ngoài ra, đặc tính chức năng của tế bào gốc có thể thay đổi đáng kể tùy theo: nguồn mô lấy tế bào, độ tuổi và tình trạng sức khỏe của người hiến, quy trình nuôi cấy, biệt hóa được sử dụng.
Các liệu pháp điều trị dựa trên tế bào gốc vừa mang lại hy vọng, vừa gây ra nhiều lo ngại, bởi rất khó đưa ra kết luận chính xác về mức độ an toàn và hiệu quả. Bên cạnh đó, khả năng tiếp cận các liệu pháp tế bào gốc trên toàn cầu hiện vẫn rất chênh lệch. Do đó, việc xây dựng các chiến lược phân phối công bằng cùng với tăng cường hợp tác quốc tế là rất cần thiết để đảm bảo mọi quốc gia đều có thể hưởng lợi từ tiến bộ của y học tái tạo.Mặc dù còn nhiều thách thức, tế bào gốc vẫn là một lĩnh vực đầy tiềm năng trong y học hiện đại. Danh sách những căn bệnh từng được xem là “không thể chữa khỏi” đang ngày càng ngắn lại nhờ vào những phát hiện và đột phá mới không ngừng xuất hiện trong nghiên cứu tế bào gốc. Tế bào gốc không chỉ có tiềm năng kéo dài và nâng cao chất lượng cuộc sống, mà còn làm thay đổi hoàn toàn cách con người hiểu biết, tiếp cận và ra quyết định trong điều trị bệnh tật. Thay vì chỉ kiểm soát triệu chứng, tế bào gốc hướng đến điều trị tận gốc bệnh, với khả năng chủ động phục hồi và tái tạo mô, cơ quan bị tổn thương. Vì vậy, nghiên cứu và ứng dụng tế bào gốc được xem là tương lai của các liệu pháp cá thể hóa, điều trị trúng đích và có khả năng chữa khỏi hoàn toàn, để mọi người, ở mọi nơi trên thế giới, đều có thể hưởng lợi từ những thành quả của liệu pháp tế bào gốc.
Tài liệu tham khảo
Bài viết được dịch và tóm tắt từ bài báo (nếu có): Choudhery, M.S., Umezawa, A. (2025). Stem cells as biological drugs for incurable diseases. Stem Cell Res Ther 16, 482.
Nguồn: Stem Cell Research & Therapy
Link: https://stemcellres.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13287-025-04632-8#citeas
