Ghép tế bào gốc từ người hiến không cùng huyết thống phù hợp HLA kết hợp truyền máu dây rốn là lựa chọn ưu tiên trong điều trị thiếu máu bất sản: nghiên cứu so sánh tại một trung tâm

Nội Dung Bài Viết

Annals of Medicine, 11/02/2026

Một nghiên cứu hồi cứu kéo dài 10 năm của các nhà khoa học Trung Quốc đã chứng minh: Việc bổ sung truyền máu dây rốn vào quy trình ghép tế bào gốc từ người hiến không cùng huyết thống (unrelated donors – cord – haematopoietic stem cell transplantation URD-cord-HSCT) giúp tối ưu hóa tỷ lệ sống sót và giải quyết triệt để các biến chứng nguy hiểm ở bệnh nhân suy tủy.

  1. Thách thức lâm sàng và bài toán nan giải trong ghép tủy

Đối với bệnh nhân mắc bệnh suy tủy xương nghiêm trọng (Severe Aplastic Anaemia – SAA) hoặc suy tủy phụ thuộc truyền máu (transfusion-dependent non-severe aplastic anaemia – TD-NSAA) dưới 40 tuổi, ghép tế bào gốc từ anh chị em ruột phù hợp hoàn toàn HLA (matched sibling donor haematopoietic stem cell transplantation – MSD-HSCT) là tiêu chuẩn vàng với tỷ lệ sống sót trên 10 năm rất cao.

Tuy nhiên, rào cản lớn nhất là chỉ có chưa đầy 30% bệnh nhân tìm được người hiến phù hợp trong gia đình (đặc biệt là tại các quốc gia có chính sách một con trước đây như Trung Quốc). Khi bắt buộc phải chuyển sang hai nguồn hiến thay thế:

  • Người hiến không cùng huyết thống (URD): Thường bị giới hạn bởi tỷ lệ mọc mảnh ghép hỗn hợp (Mixed Chimerism – MC) cao, dễ suy mảnh ghép (GF) và tỷ lệ mắc bệnh mảnh ghép chống chủ (graft-versus-host disease – GVHD) nghiêm trọng.
  • Người hiến bán hòa hợp (Haplo): Dù sẵn có trong gia đình nhưng lại đối mặt với nguy cơ chức năng mảnh ghép kém sau ghép.

Để tìm ra giải pháp tối ưu cho nhóm bệnh nhân không có người hiến cùng huyết thống, các bác sĩ tại Bệnh viện Thống nhất Y học Cổ truyền và Hiện đại Chiết Giang đã thử nghiệm kỹ thuật: Truyền bổ sung máu dây rốn (UCB) kết hợp với ghép tủy từ người hiến không cùng huyết thống (URD-HSCT).

  1. Thiết kế nghiên cứu

Nghiên cứu tiến hành phân tích hồi cứu trên các bệnh nhân được điều trị trong giai đoạn từ tháng 1/2014 đến tháng 12/2023. Tất cả bệnh nhân đều sử dụng phác đồ điều kiện hóa chuẩn chuẩn bị trước ghép dựa trên Fludarabine, Cyclophosphamide và huyết thanh kháng lympho bào thỏ (FCA).

Tổng cộng 104 bệnh nhân được chia vào 3 nhóm đối chứng theo tỷ lệ 1:1:2 (được ghép cặp tương đồng về tuổi tác, giới tính và tình trạng bệnh):

  • Nhóm URD-cord-HSCT (n = 26): Ghép tế bào gốc từ người hiến không cùng huyết thống kết hợp bổ sung truyền máu dây rốn (nguồn tế bào gốc từ tủy xương và máu ngoại vi, cộng với máu dây rốn).
  • Nhóm MSD-HSCT (n = 26): Ghép từ anh chị em ruột phù hợp hoàn toàn HLA (chỉ dùng tủy xương và máu ngoại vi).
  • Nhóm Haplo-HSCT (n = 52): Ghép từ người hiến bán hòa hợp (chỉ dùng tủy xương và máu ngoại vi).
  1. Kết quả lâm sàng chi tiết sau 3 năm theo dõi

Sau 3 năm theo dõi, phương pháp phối hợp này đã đem lại những số liệu lâm sàng vô cùng khả quan:

  • Tỉ lệ sống sót tuyệt đối: Nhóm bệnh nhân được ghép tủy phối hợp máu cuống rốn từ người hiến hòa hợp hoàn toàn (MUD-cord-HSCT) đạt tỉ lệ sống sót toàn bộ (OS) lên tới 100% và tỉ lệ sống sót không biến cố (EFS) đạt 85.7% sau 3 năm. Kết quả này vượt trội hơn hẳn so với nhóm ghép tủy bán hòa hợp (Haplo-HSCT).
  • Xóa sổ hiện tượng mọc mảnh ghép hỗn hợp (MC): Tỉ lệ xuất hiện MC ở nhóm phối hợp máu cuống rốn giảm xuống gần bằng 0%, thấp hơn đáng kể so với nhóm ghép từ anh chị em ruột (24.48%).
  • An toàn với biến chứng GVHD: Việc bổ sung máu cuống rốn giúp giảm thiểu tối đa tỷ lệ mắc bệnh mảnh ghép chống chủ (GVHD) cấp tính từ độ II đến IV so với các phương pháp ghép tủy từ người hiến không hoàn toàn tương thích
  1. Cơ chế sinh học và Ý nghĩa thực tiễn

Sự thành công của phương pháp phối hợp này được các nhà khoa học lý giải qua đặc tính sinh học độc đáo của máu dây rốn (UCB):

  • Thúc đẩy mọc mảnh ghép: Các tế bào trong máu dây rốn hỗ trợ quá trình định cư và tăng sinh của tế bào gốc từ người hiến không cùng huyết thống tại tủy xương người nhận.
  • Điều hòa miễn dịch: Máu dây rốn chứa các tế bào T chưa trưởng thành (naive T cells), giúp giảm phản ứng miễn dịch quá mẫn, từ đó triệt tiêu hiện tượng đào thải mảnh ghép hỗn hợp và giảm thiểu tối đa biến chứng GVHD nguy hiểm.

Kết luận: Nghiên cứu khẳng định phương pháp MUD-cord-HSCT là một sự lựa chọn thay thế ưu việt và an toàn cao cho bệnh nhân suy tủy xương nặng khi thiếu nguồn hiến từ anh chị em ruột. Nó không chỉ mang lại tỷ lệ sống sót tuyệt đối (100% trong nghiên cứu) mà còn giải quyết được hai rào cản lớn nhất của y học ghép tủy là hiện tượng mọc mảnh ghép hỗn hợp và bệnh lý mảnh ghép chống chủ.

Tài liệu tham khảo

Bài viết được dịch và tóm tắt từ bài báo (nếu có): Hu, T., Jia, X., Xin, C., Shen, Y., Liu, Q., Hong, Y., … & Wu, D. (2026). Cord blood transfusion added matched unrelated donor transplantation as a preferable choice for aplastic anaemia: a comparative study from a single centre. Annals of Medicine, 58(1), 2635832.

Nguồn: Annals of Medicine

Link: https://doi.org/10.1080/07853890.2026.2635832

Leave a Comment

Email của bạn sẽ không được hiển thị công khai. Các trường bắt buộc được đánh dấu *

Bài Viết Liên Quan