Salvador’s Story: Expanded Access for Autism

Services

Latest News

News Medical Life Sciences, 12/02/2025 Với hơn 600 loại virus ở người mà chúng ta đã biết và nhiều loại mới đang xuất hiện, các chuyên gia nhấn mạnh việc biến đổi khí hậu, toàn cầu hóa và sự lây lan từ động vật sang người đang đẩy nhanh các mối đe dọa từ virus – chúng ta đã sẵn sàng cho đại dịch tiếp theo chưa? Trong một bài đánh giá gần đây được công bố trên tạp chí Virology, các nhà nghiên cứu đã xem xét sự đa dạng ngày càng tăng của các loại virus ở người, ý nghĩa dịch tễ học của chúng và các chiến lược phòng ngừa để giảm thiểu các mối đe dọa mới nổi. Tổng quan Bạn có biết rằng gần một nửa dân số thế giới có nguy cơ mắc virus sốt xuất huyết (DENV), một căn bệnh do muỗi truyền với số ca mắc được xác nhận tăng 1200% trong hai thập kỷ qua, từ 0,5 triệu ca năm 2000 lên 6,5 triệu ca năm 2023 không? Tuy nhiên, ước tính tỷ lệ mắc thực tế lên tới 400 triệu ca mỗi năm Các bệnh do virus đã định hình nên lịch sử loài người, với các đợt bùng phát gây ra sự tàn phá trên diện rộng, từ Cái chết đen đến đại dịch bệnh do virus corona 2019 (COVID-19). Trong khi một số loại virus, chẳng hạn như bệnh đậu mùa, đã được xóa sổ thông qua tiêm chủng, thì những loại khác vẫn tồn tại, thích nghi và tiếp tục gây ra các mối đe dọa đối với sức khỏe cộng đồng. Sự ra đời của các phân tích siêu gen đã phát hiện ra nhiều loại virus mới, nhưng khả năng gây bệnh của chúng vẫn còn phần lớn chưa được biết đến. Khả năng đột biến và nhảy giữa các loài của virus – thường được tạo điều kiện thuận lợi bởi toàn cầu hóa, biến đổi khí hậu và sự xâm lấn của con người vào môi trường sống của động vật hoang dã – đã dẫn đến sự xuất hiện liên tục của các mối đe dọa truyền nhiễm mới. Các loại virus do muỗi vằn truyền, bao gồm virus DENV và virus Zika (ZIKV), đã chứng minh sự lây lan nhanh chóng của các bệnh vector truyền do biến đổi khí hậu. Hơn nữa, các loại virus có nguồn gốc từ động vật, chẳng hạn như virus corona gây hội chứng hô hấp cấp tính nặng 2 (SARS-CoV-2), đã làm nổi bật bản chất không thể đoán trước của các sự kiện lan truyền virus. Đáng chú ý, dơi là vật chủ chính của một số loại virus lây truyền từ động vật sang người, bao gồm SARS-CoV-2, virus Ebola (EBOV), virus Marburg (MARV) và virus Nipah (NiV), trong khi các vật nuôi trung gian như lợn (virus NiV) và lạc đà (virus MERS-CoV) tạo điều kiện cho virus lây truyền sang người. Cần nghiên cứu thêm để dự đoán và giảm thiểu rủi ro liên quan đến các loại virus mới nổi trước khi chúng trở thành các cuộc khủng hoảng toàn cầu. Sự đa dạng và tiến hóa của virus ở người Trong thế kỷ qua, số lượng virus ở người đã tăng lên đáng kể. Hiện tại, hơn 600 loại virus trong 30 họ virus đã được xác định là tác nhân gây bệnh ở người, bao gồm arbovirus (virus lây truyền qua động vật chân đốt), virus lây truyền từ động vật sang người và virus thích nghi với con người. Arbovirus, chẳng hạn như virus chikungunya (CHIKV) và virus Tây sông Nile (WNV), chủ yếu lây lan qua vật chủ trung gian là muỗi, virus lây truyền từ động vật sang người gồm có virus Ebola (EBOV) và virus Lassa (LASV), có nguồn gốc từ vật chủ là động vật. Nhiều loại virus trong số này có khả năng thích nghi cao, cho phép chúng khai thác vật chủ và con đường lây truyền mới. Sự tiến hóa liên tục của virus được thúc đẩy bởi sự tái tổ hợp gen, đột biến và áp lực chọn lọc. Ví dụ, sự xuất hiện của các chủng virus cúm A mới do sự thay đổi kháng nguyên đã dẫn đến nhiều đại dịch. Tương tự như vậy, sự tiến hóa nhanh chóng của SARS-CoV-2 đã dẫn đến các biến thể có khả năng lây truyền cao, gây khó khăn trong việc ngăn chặn. Sự tương tác giữa khả năng thích nghi của virus và khả năng miễn dịch của con người nhấn mạnh sự cần thiết của việc giám sát liên tục và phát triển vắc-xin. Con đường lây nhiễm và ảnh hưởng đến cá nhân, cộng đồng Virus ở người lây lan qua nhiều cơ chế khác nhau như tiếp xúc trực tiếp, lây truyền qua không khí, qua đường truyền qua véc tơ và lây lan từ động vật sang người. Virus đường hô hấp, chẳng hạn như virus sởi (MeV) và SARS-CoV, lây truyền qua các giọt bắn trong không khí, khiến chúng có khả năng lây nhiễm cao. Virus lây truyền qua đường máu như virus gây suy giảm miễn dịch ở người (HIV) và virus viêm gan B (HBV), gây ra rủi ro thông qua các hoạt động y tế không an toàn và quan hệ tình dục không được bảo vệ. Tác động xã hội và kinh tế của các đợt bùng phát virus là rất sâu sắc. Ngoài các tác động tức thời đến sức khỏe, cá nhân và cộng đồng phải đối mặt với hậu quả lâu dài, chẳng hạn như mất thu nhập, hệ thống chăm sóc sức khỏe quá tải và gián đoạn học tập và làm việc Virus do vector truyền, chẳng hạn như DENV và virus sốt vàng da (YFV), đã gây ra suy thoái kinh tế ở các khu vực bị ảnh hưởng vì gây cản trở du lịch và thương mại. Tương tự như vậy, đại dịch COVID-19 đã phơi bày những lỗ hổng trong chuỗi cung ứng toàn cầu và cơ sở hạ tầng chăm sóc sức khỏe, chứng minh hậu quả sâu rộng của các bệnh do virus. Ngoài ra, virus Oropouche (OROV), một loại arbovirus mới nổi, đã lây lan nhanh chóng ở Mỹ Latinh, với hơn 10.000 trường hợp được báo cáo kể từ tháng 12 năm 2023. Các đợt bùng phát gần đây của nó nhấn mạnh nhu cầu tăng cường giám sát và các chiến lược ứng phó chống lại các mối đe dọa do vector truyền mới nổi. Tác động đến sức khỏe toàn cầu và các mối đe dọa mới nổi Các dịch bệnh và đại dịch do virus gây ra gánh nặng đáng kể cho các hệ thống chăm sóc sức khỏe và nền kinh tế. Đại dịch COVID-19, đã khiến hơn bảy triệu người tử vong trên toàn cầu, nhấn mạnh tác động tàn phá của các loại virus mới. Tương tự như vậy, sự tái phát của DENV, hiện đang đe dọa gần một nửa dân số thế giới, làm nổi bật thách thức trong việc kiểm soát các bệnh do véc tơ truyền. Ngoài các tác động tức thời đến sức khỏe, các loại virus mới nổi còn gây ra hậu quả lâu dài, bao gồm bệnh mãn tính và bất ổn kinh tế. Một số loại virus gây ung thư, bao gồm virus u nhú ở người (HPV), virus Epstein-Barr (EBV), virus viêm gan B (HBV), virus viêm gan C (HCV) và virus lympho T ở người 1 (HTLV-1), được biết là gây ra các loại ung thư như ung thư cổ tử cung, ung thư gan và bệnh bạch cầu tế bào T ở người lớn. Việc kiểm soát bộ gen, can thiệp y tế công cộng và hợp tác toàn cầu là rất quan trọng để giảm thiểu các mối đe dọa do virus trong tương lai. Frank Macfarlane Burnet, người đoạt giải Nobel và là nhà virus học tiên phong, đã mô tả virus như sau: “Virus không phải là một sinh vật riêng lẻ theo nghĩa thông thường của thuật ngữ này, mà là thứ gần như có thể được gọi là một dòng các mô hình sinh học.” Chiến lược phòng ngừa và kiểm soát Các chiến lược phòng ngừa virus hiệu quả bao gồm tiêm chủng, kiểm soát véc tơ, các biện pháp y tế công cộng và hệ thống phát hiện sớm. Tiêm chủng vẫn là nền tảng của công tác phòng ngừa bệnh do virus, với các chương trình thành công đã loại trừ bệnh đậu mùa và giảm lây truyền virus bại liệt. Tuy nhiên, những khoảng cách trong phạm vi tiêm chủng, sự do dự tiêm vắc-xin và những thách thức về hậu cần cản trở các nỗ lực tiêm chủng ở nhiều khu vực. Ví dụ, vắc-xin sốt xuất huyết (Dengvaxia) chỉ được khuyến cáo cho những người đã tiếp xúc với DENV, hạn chế việc sử dụng rộng rãi. Các biện pháp kiểm soát vectơ, chẳng hạn như loại bỏ nơi sinh sản của muỗi và triển khai muỗi biến đổi gen, đã cho thấy triển vọng trong việc hạn chế lây truyền virus arbovirus. Đối với virus lây truyền từ động vật sang người, giám sát động vật hoang dã và cải thiện các biện pháp an toàn sinh học trong chăn nuôi là rất quan trọng. Các biện pháp bảo vệ cá nhân, chẳng hạn như vệ sinh tay, đeo khẩu trang và thực hành tình dục an toàn, có thể làm giảm đáng kể sự lây lan của virus . Hợp tác quốc tế là điều cần thiết để chuẩn bị ứng phó với đại dịch. Tổ chức Y tế Thế giới (WHO) đã ưu tiên các tác nhân gây bệnh có nguy cơ cao, bao gồm Bệnh X (mối đe dọa đại dịch trong tương lai chưa xác định), nhấn mạnh nhu cầu nghiên cứu chủ động và các chiến lược ứng phó. Việc tăng cường cơ sở hạ tầng y tế, nâng cao năng lực chẩn đoán và đầu tư vào phát triển thuốc kháng virus là điều bắt buộc để chống lại các mối đe dọa do virus gây ra. Michael Osterholm, Giám đốc Trung tâm Nghiên cứu và Chính sách Bệnh truyền nhiễm, đã nhấn mạnh tính khó lường của bệnh cúm gia cầm: “Điều thực sự quan trọng là phải hiểu rằng không ai – ý tôi là không ai – biết virus cúm H5N1 sẽ gây ra hậu quả gì cho con người”. Kết luận Virus ở người là một thách thức ngày càng lớn do sự tiến hóa nhanh chóng, các con đường lây truyền đa dạng và tác động đến sức khỏe toàn cầu. Sự tương tác giữa con người và ổ chứa virus ngày càng tăng, do biến đổi khí hậu, đô thị hóa và du lịch quốc tế thúc đẩy, đã làm tăng nguy cơ xuất hiện các bệnh truyền nhiễm mới nổi.// Sự phát triển nhanh chóng của các loại virus truyền qua vectơ và động vật đòi hỏi phải tăng cường giám sát, các chiến lược phòng ngừa và hợp tác toàn cầu để giảm thiểu các đợt bùng phát trong tương lai. Tiêm chủng, kiểm soát vectơ và các biện pháp can thiệp y tế công cộng vẫn đóng vai trò quan trọng trong việc giảm gánh nặng của các bệnh do virus. Tuy nhiên, các đột biến virus mới nổi và tình trạng hạn chế về vắc-xin cho một số loại virus nhất định, chẳng hạn như arbovirus và coronavirus, đặt ra những thách thức liên tục. Đại dịch COVID-19 đã chứng minh sự cần thiết của việc chủ động chuẩn bị ứng phó với đại dịch, bao gồm kiểm soát bộ gen và các khuôn khổ ứng phó nhanh. “Virus là một mảnh xấu được bọc trong protein.” – Peter Medawar, nhà miễn dịch học người Anh và là người đoạt giải Nobel. Tài liệu tham khảo He, M., He, C., & Ding, N. (2025). Human viruses: An ever-increasing list. Virology, 604, 110445. DOI: 10.1016/j.virol.2025.110445, https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0042682225000571 Nguồn: News Medical Life Sciences Link: https://www.news-medical.net/news/20250212/The-growing-list-of-human-viruses-Are-we-prepared-for-the-next-outbreak.aspx

14/03/2025

Innovative brain tumor model offers hope for personalized cancer treatments

10/03/2025

Novel MSC-based therapy provides hope for ocular GVHD treatment

07/03/2025

Contact Us

Parent’s Guide to Cord Blood, May 2022

BebéVida

This treatment was performed with the collaboration between BebéVida and Duke University.

Salvador, a five-year-old Portuguese boy who was diagnosed with autism spectrum disorder, recently underwent treatment using stem cells from his own umbilical cord blood with the aim of improving his condition. The procedure was carried out in August 2022, at Duke University Hospital, in the United States of America (USA), within the scope of the Expanded Access Protocol (EAP) led by Prof. Joanne Kurtzberg, internationally renowned pioneer in the use of umbilical cord blood. It is estimated that, in Portugal, 1 in 1000 children of school age lives with autism spectrum disorder¹. (Editor’s Note: At the end of 2022 the Expanded Access program stopped enrolling children with autism.)

“Since Salvador underwent treatment, we have been experiencing several improvements, both at home and in school. We noticed that he is more attentive and concentrated and we hope that in the coming months the progress will be even more visible and significant”, says Liane, mother of the boy who lives with autism.

At the end of 2019, Liane, a professional nurse and mother of two boys, contacted Duke University, in North Carolina, as she was aware of the Expanded Access protocol that was running in parallel to the clinical trials being carried out for the diagnoses of autism spectrum and cerebral palsy with infusion of cord blood stem cells.

The two times she was a mother, Liane decided to cryopreserve umbilical cord blood stem cells through a Portuguese tissue and stem cell bank, BebéVida. “It was, in a way, this decision that motivated the hopeful contact with Duke University”, reflects Liane.

At the beginning of 2022, after much persistence, among several contact attempts over the last three years and several required medical reports, Salvador’s mother finally managed to have Salvador’s case accepted in the Expanded Access Protocol (EAP) at Duke University.

The cryopreservation laboratory, where Salvador’s stem cells were stored since his birth, was contacted by Liane to release the sample. BebéVida sent the sample to the Pediatric Hospital of the Duke University of Medicine, following the most demanding storage conditions in order not to compromise the biological material. Weeks after the sample arrived in the US, the procedure was scheduled. The infusion of stem cells took less than an hour and, as there were no side effects in the first 24 hours, the boy was discharged and was able to return to Portugal.

The use of a biological product, that is, stem cells from umbilical cord blood, is an experimental clinical approach to the treatment of the autism spectrum. If the treatment is successful, it is expected that, about 6 to 12 months after the infusion of his own cord blood, the boy will show improvements in speech. The first assessment took place in February 2023, when 6 months have passed after the infusion.

In recent years, several clinical trials have shown that the use of umbilical cord blood and tissue is not only a safe procedure, but also has therapeutic benefits in some children diagnosed with autism spectrum disorders. The benefits manifest in the reduction of clinical symptoms of the pathology, increased neuronal connectivity is seen, as well as behavioral and physiological improvements, such as social and communication skills.

Cryopreservation consists of a simple procedure after the time of delivery, non-invasive and risk-free, painless for both the mother and the baby, which consists of collecting stem cells from umbilical cord blood, which are then properly stored while maintaining their original properties for many years.

It is estimated that 50,000 Portuguese have autism spectrum disorders². According to the American Psychiatric Association, autism spectrum disorders are considered a neuro-behavioral syndrome originating from changes in the central nervous system that affect the normal development of the child³.

Autism is called a spectrum due to the variability of symptoms, from the mildest manifestations to the most severe forms, which can be distributed into three major domains of disturbance: social, behavioral, and communication. Symptoms usually occur in the first three years of life, however, they may not fully manifest until social interactions exceed the limit of the child’s capabilities⁴. While there is no cure, behavioral therapy or medication or a combination of both can help improve daily performance.

About BebéVida: The BebéVida is a Portuguese tissue and cell bank based in Porto and licensed by the Ministry of Health. BebéVida provides the service of cryopreservation of blood stem cells and umbilical cord tissue from newborns and is one of only seven private cord blood banks that is accredited by FACT, the most complete distinction that a stem cell cryopreservation laboratory can obtain globally. BebéVida is a small and medium-sized enterprise (SME). BebéVida has been elected SME Leader for 12 consecutive years, in 2020 they achieved Excellence status for the 4th time, in 2021 the laboratory obtained the SCORING certification of “TOP 5% Best SMEs in Portugal”, and in 2022, it was distinguished, for the 2nd consecutive year, with the COTEC Innovative Statute. BebéVida is committed to giving back to Portuguese society part of what it receives, and that is how 5% of the company’s net results are distributed every year by private institutions of social solidarity.

References:

Oliveira, G. Epidemiologia do autismo em Portugal: Um estudo de prevalência da perturbação do espectro do autismo e de caracterização de uma amostra populacional de idade escolar. PhD thesis. (2005)
Martins C. 50 mil portugueses têm perturbações do espectro do autism. Expresso.pt (2020)
American Psychiatric Association. Diagnostic and statistical manual of mental disorders. 5th Edition. (DSM-5) Book published by APA Washington, DC. (2013)
American Psychological Association. APA’s statement on the DSM-5 development process. (APA) Washington, DC. (2012)

Source: Parent’s Guide to Cord Blood

Link: https://parentsguidecordblood.org/en/news/salvadors-story-expanded-access-autism