Parent’s Guide to Cord Blood, 05/2022
BebéVida
Phương pháp điều trị này được thực hiện với sự hợp tác giữa BebéVida và Đại học Duke.
Salvador, cậu bé 5 tuổi người Bồ Đào Nha được chẩn đoán mắc chứng rối loạn phổ tự kỷ, gần đây đã được điều trị bằng cách sử dụng tế bào gốc từ máu cuống rốn của chính mình với mục đích cải thiện bệnh tình của cậu. Đợt điều trị được thực hiện vào tháng 8 năm 2022, tại Bệnh viện Đại học Duke (USA), trong khuôn khổ Phác đồ Tiếp cận Mở rộng (Expanded Access Protocol, EAP) do GS. Joanne Kurtzberg dẫn đầu, người tiên phong nổi tiếng quốc tế trong việc sử dụng máu cuống rốn. Ước tính rằng, ở Bồ Đào Nha, cứ 1000 trẻ em ở độ tuổi đi học thì có 1 trẻ mắc chứng rối loạn phổ tự kỷ1. (Ghi chú của biên tập viên: Vào cuối năm 2022, chương trình Tiếp cận mở rộng đã ngừng đăng ký cho trẻ tự kỷ.)
Liane, mẹ của cậu bé mắc chứng tự kỷ cho biết: “Kể từ khi Salvador được điều trị, chúng tôi đã trải qua một số cải tiến, cả ở nhà và ở trường. Chúng tôi nhận thấy rằng con chú ý và tập trung hơn và chúng tôi hy vọng rằng trong những tháng tới, sự tiến bộ sẽ còn rõ ràng và đáng kể hơn nữa.”
Vào cuối năm 2019, Liane, một y tá chuyên nghiệp và là mẹ của hai cậu con trai, đã liên hệ với Đại học Duke, ở Bắc Carolina, khi cô ấy biết về Phác đồ Tiếp cận Mở rộng đang chạy song song với các thử nghiệm lâm sàng được thực hiện để chẩn đoán bệnh phổ tự kỷ và bại não bằng truyền tế bào gốc máu cuống rốn.
Hai lần làm mẹ, Liane quyết định trữ lạnh tế bào gốc máu cuống rốn thông qua một ngân hàng mô và tế bào gốc của Bồ Đào Nha, BebéVida. Liane chia sẻ: “Theo một cách nào đó, quyết định này đã thúc đẩy mối liên hệ đầy hy vọng với Đại học Duke”.
Vào đầu năm 2022, sau nhiều kiên trì, nhiều nỗ lực liên lạc trong ba năm qua và một số báo cáo y tế bắt buộc, mẹ của Salvador cuối cùng đã xoay sở để trường hợp của Salvador được chấp nhận trong Phác đồ Tiếp cận Mở rộng (EAP) tại Đại học Duke.
Liane đã liên hệ với phòng thí nghiệm bảo quản lạnh, nơi các tế bào gốc của Salvador được lưu trữ kể từ khi cậu bé chào đời, để nhận mẫu. BebéVida đã gửi mẫu đến Bệnh viện Nhi của Đại học Y khoa Duke, tuân theo các điều kiện bảo quản khắt khe nhất để không làm tổn hại đến mẫu sinh học. Vài tuần sau khi mẫu đến Hoa Kỳ, đợt điều trị đã được lên lịch. Quá trình truyền tế bào gốc diễn ra trong vòng chưa đầy một giờ và vì không có tác dụng phụ nào trong 24 giờ đầu tiên nên cậu bé đã được xuất viện và có thể trở về Bồ Đào Nha.
Việc sử dụng một sản phẩm sinh học, đó là tế bào gốc từ máu cuống rốn, là một phương pháp lâm sàng thử nghiệm để điều trị phổ tự kỷ. Nếu điều trị thành công, khoảng 6 đến 12 tháng sau khi truyền máu cuống rốn của chính mình, cậu bé sẽ có những cải thiện về khả năng nói. Lần đánh giá đầu tiên diễn ra vào tháng 2 năm 2023, khi đã 6 tháng trôi qua sau khi truyền dịch.
Trong những năm gần đây, một số thử nghiệm lâm sàng đã chỉ ra rằng việc sử dụng máu và mô cuống rốn không chỉ là một quy trình an toàn mà còn có lợi ích điều trị ở một số trẻ được chẩn đoán mắc chứng rối loạn phổ tự kỷ. Lợi ích thể hiện ở việc giảm các triệu chứng lâm sàng của bệnh lý, tăng kết nối tế bào thần kinh, cũng như cải thiện hành vi và sinh lý, chẳng hạn như kỹ năng xã hội và giao tiếp.
Trữ lạnh bao gồm một quy trình đơn giản sau thời điểm sinh nở, không xâm lấn và không có rủi ro, không gây đau đớn cho cả mẹ và bé, bao gồm thu thập các tế bào gốc từ máu cuống rốn, sau đó bảo quản đúng cách để chúng vẫn giữ nguyên tính chất ban đầu trong nhiều năm.
Ước tính có 50.000 người Bồ Đào Nha mắc chứng rối loạn phổ tự kỷ2. Theo Hiệp hội Tâm thần Hoa Kỳ, rối loạn phổ tự kỷ được coi là một hội chứng thần kinh hành vi bắt nguồn từ những thay đổi của hệ thần kinh trung ương ảnh hưởng đến sự phát triển bình thường của trẻ3.
Tự kỷ được gọi là phổ do sự thay đổi của các triệu chứng, từ những biểu hiện nhẹ nhất đến những dạng nghiêm trọng nhất, có thể phân bố thành ba lĩnh vực rối loạn chính: xã hội, hành vi và giao tiếp. Các triệu chứng thường xảy ra trong ba năm đầu đời, tuy nhiên, chúng có thể không biểu hiện đầy đủ cho đến khi các tương tác xã hội vượt quá giới hạn khả năng của trẻ4. Mặc dù không có phương pháp chữa trị triệt để, tuy nhiên liệu pháp hành vi hoặc thuốc hoặc kết hợp cả hai có thể giúp cải thiện hiệu quả hàng ngày.
Giới thiệu về BebéVida: BebéVida là một ngân hàng mô và tế bào của Bồ Đào Nha có trụ sở tại Porto và được cấp phép bởi Bộ Y tế. BebéVida cung cấp dịch vụ bảo quản lạnh tế bào gốc máu và mô dây rốn từ trẻ sơ sinh và là một trong bảy ngân hàng máu cuống rốn tư nhân duy nhất được FACT công nhận, đây là sự khác biệt hoàn hảo nhất mà một phòng thí nghiệm bảo quản lạnh tế bào gốc có thể đạt được trên toàn cầu. BebéVida là một doanh nghiệp vừa và nhỏ (SME). BebéVida đã được bầu chọn là Nhà lãnh đạo SME trong 12 năm liên tiếp, năm 2020 họ lần thứ 4 đạt danh hiệu Xuất sắc, năm 2021 phòng thí nghiệm đạt chứng nhận SCORING “TOP 5% doanh nghiệp vừa và nhỏ tốt nhất ở Bồ Đào Nha”, và năm 2022, được vinh danh vì năm thứ 2 liên tiếp, với Quy chế Sáng tạo COTEC. BebéVida cam kết trả lại cho xã hội Bồ Đào Nha một phần những gì họ nhận được và do đó 5% kết quả ròng của công ty được phân bổ hàng năm đến các tổ chức đoàn kết xã hội tư nhân.
Tài liệu tham khảo:
- Oliveira, G. Epidemiologia do autismo em Portugal: Um estudo de prevalência da perturbação do espectro do autismo e de caracterização de uma amostra populacional de idade escolar. PhD thesis. (2005)
- Martins C. 50 mil portugueses têm perturbações do espectro do autism. Expresso.pt (2020)
- American Psychiatric Association. Diagnostic and statistical manual of mental disorders. 5th Edition. (DSM-5) Book published by APA Washington, DC. (2013)
- American Psychological Association. APA’s statement on the DSM-5 development process. (APA) Washington, DC. (2012)
Nguồn: Parent’s Guide to Cord Blood
Link: https://parentsguidecordblood.org/en/news/salvadors-story-expanded-access-autism
