Máu dây rốn đã được chứng minh là có hiệu quả đối với bệnh bại não

Parent’s Guide to Cord Blood, 04/2025

Có gì mới?

Một nghiên cứu vừa được công bố trên tạp chí uy tín Pediatrics, chứng minh bằng số liệu thống kê rằng liệu pháp tế bào máu dây rốn là một phương pháp điều trị hiệu quả giúp cải thiện các kỹ năng vận động thô ở trẻ em bị bại não (cerebral palsy – CP)¹.

Nghiên cứu này là kết quả của sự hợp tác quốc tế, sử dụng phương pháp phân tích dữ liệu cá nhân (Individual Participant Data Meta-Analysis – IPDMA), dựa trên kết quả của hơn 400 trẻ bị bại não từ 11 nghiên cứu khác nhau. Trước đây, phiên bản áp phích của nghiên cứu đã được trình bày vào tháng 9 năm 2023, nhưng hiện nay bài báo chính thức đã được công bố^1,2.

Kết quả chính là gì?

Tổng thể, trẻ được điều trị bằng máu dây rốn kết hợp phục hồi chức năng có cải thiện vận động thô rõ rệt ở trẻ em mắc CP hơn so với chỉ phục hồi chức năng đơn thuần. Cần nhấn mạnh rằng, so với lĩnh vực vật lý trị liệu cho trẻ mắc CP, tác dụng lâm sàng từ liệu pháp máu dây rốn được đánh giá là “hiệu quả điều trị lớn”³. Nghiên cứu IPDMA cũng cho thấy rằng sự cải thiện về điểm vận động đạt đỉnh điểm trong khoảng 6–12 tháng sau khi điều trị bằng tế bào máu dây rốn và có xu hướng đáp ứng liều lượng trong đó liều tế bào cao hơn mang lại sự cải thiện lớn hơn về kỹ năng vận động. Phân tích xác định những người đáp ứng tốt nhất là trẻ em mắc CP dưới 5 tuổi và một số khả năng đi lại, có thể tự đi hoặc cần trợ giúp trước khi điều trị.

Một số kết quả nổi bật:

• Điểm GMFM-66 (thang đo chức năng vận động thô) tăng trung bình 1.36 điểm (CI 95%: 0.41–2.32; p=0.005) sau 6 tháng điều trị bằng máu dây rốn có tiến triển tốt hơn nhóm đối chứng.
• Đến tháng 12 sau khi điều trị bằng tế bào máu dây rốn, cải thiện trung bình về điểm số GMFM–66 giữa những người tham gia so với nhóm đối chứng là 1.42 điểm (CI 95%: 0.31–2.52; p=0.012)
• Hiệu quả cao nhất xảy ra trong 6–12 tháng sau truyền tế bào, phù hợp với cơ chế được đề xuất là: Máu dây rốn hoạt động thông qua tác dụng cận tiết giúp giảm viêm thần kinh, kích thích tái tạo mô nội sinh và do đó tăng kết nối trong não.
• Hiệu quả tốt hơn ở liều cao hơn: Tổng số tế bào hạt nhân (TNC) ở những người tham giá được truyền máu dây rốn với liều lớn hơn 50 triệu TNC/kg cho kết quả tốt hơn (p = 0.047 sau 12 tháng). Những liều lượng này được đo trước khi bảo quản đông lạnh.
• Có xu hướng đáp ứng tốt hơn ở trẻ nhỏ mắc CP
• Trẻ bại não mức độ nhẹ hơn (GMFCS cấp 1–3) phản hồi tốt hơn. Xu hướng này vận giữ nguyên ngay sau khi đã điều chỉnh độ tuổi ban đầu và tình trạng sinh non.

Thông tin thêm về phương pháp điều trị máu dây rốn:

• Nghiên cứu đã thu thập dữ liệu về tổng cộng 498 phương pháp điều trị trên 447 người tham gia. IPDMA được trình bày trong ấn phẩm Pediatrics đã loại trừ những người tham gia được điều trị bằng erythropoietin, chỉ dựa vào dữ liệu từ 170 người tham gia được điều trị bằng máu dây rốn và 171 đối chứng¹ . Tuy nhiên, ấn phẩm áp phích trước đó đã chứng minh kết quả tương tự với việc đưa vào những người tham gia được điều trị bằng máu dây rốn cộng với erythropoietin².
• 90% trẻ mắc bại não thể co cứng. Các bệnh di truyền tương tự CP được loại trừ.
• Tuổi trung bình khi điều trị: 57 tháng (từ 8 đến 227 tháng).
• 10/11 nghiên cứu dùng truyền tĩnh mạch toàn thân, chỉ 1 nghiên cứu dùng tiêm nội tủy.
• Liều truyền trung bình rước rã đông: 56.1 triệu TNC/kg (phạm vi: 9.7–210.3).
• 84% các ca dùng máu dây rốn từ người hiến (allogeneic), không phải máu tự thân.

Nghiên cứu này có ý nghĩa đối với cha mẹ có con mắc bại não:

Tạp chí Pediatrics kèm theo một bài bình luận của 2 chuyên gia vật lý trị liệu, nhấn mạnh rằng xác định đúng đối tượng hưởng lợi là “chìa khóa trong quá trình ra quyết định cùng gia đình”. Khi một gia đình có con mắc CP, tất nhiên mối quan tâm chính của họ không phải là sự khác biệt giữa các nhóm , mà là liệu một biện pháp can thiệp có khả năng mang lại lợi ích cho con của họ hay không. Phân tích IPDMA cho thấy: Sau 6–12 tháng điều trị, 68% trẻ được truyền máu dây rốn đạt điểm GMFM-66 cao hơn toàn bộ nhóm đối chứng. Tuy nhiên, hiệu quả lớn nhất vẫn xuất hiện ở trẻ còn nhỏ tuổi và trẻ có khả năng vận động cao hơn khi bắt đầu điều trị.

Bại não hiện nay có thể chẩn đoán chính xác từ 6 tháng tuổi, và thang đo GMFM-66 có thể áp dụng cho trẻ em từ 5 tháng tuổi. Chẩn đoán sớm mở ra cánh cửa cho nhiều gia đình hơn để tận dụng liệu pháp máu dây rốn trong giai đoạn não có khả năng thích nghi thần kinh tối ưu. Hơn nữa, điều trị sớm hơn có thể giúp dễ dàng đạt được liều cao TNC/kg vì trẻ vẫn còn nhỏ và có thể cho phép lựa chọn nhiều đợt điều trị trước khi trẻ lớn lên ngoài thời gian hiệu quả điều trị ⁴.

Nghiên cứu này có ý nghĩa gì đối với chính sách y tế công cộng

Hiện nay, liệu pháp máu dây rốn cho bại não vẫn chưa được phê duyệt chính thức tại bất kỳ quốc gia nào. Từ lâu, đã có nhu cầu cần thực hiện các thử nghiệm lâm sàng pha 3 của phương pháp điều trị này, dù những thử nghiệm này phức tạp và tốn kém, nhưng vẫn là con đường tiêu chuẩn để được cấp phép lưu hành⁵. Trong khi chờ đợi, bằng chứng ngày càng tăng về hiệu quả của liệu pháp máu dây rốn trong điều trị CP cho thấy cần có những điều chỉnh trong chính sách y tế công cộng. Bao gồm giáo dục truyền thông về chủ đề này, Tổ chức thử nghiệm lâm sàng giai đoạn muộn và thiết lập các hành lang pháp lý để tiếp cận điều trị

Việc giáo dục là cần thiết vì CP vẫn chưa phải là một chẩn đoán được nhiều phụ huynh có con nhỏ biết đến, mặc dù đây là dạng khuyết tật vận động phổ biến nhất ở trẻ em^1,6. Theo CDC, 1 trên 345 trẻ 8 tuổi tại Hoa Kỳ mắc phải tình trạng này⁶.
Tỷ lệ mắc CP tăng mạnh ở trẻ sinh non, có thể lên tới 15% đối với trẻ sinh trong khoảng 24–27 tuần tuổi thai^1,7. Chi phí suốt đời để chăm sóc một trẻ bị CP vượt quá 1 triệu USD, phần lớn trong số đó là chi phí gián tiếp do mất năng suất lao động^6,8. Cả bác sĩ sản khoa lẫn các bậc cha mẹ đang mang thai nên được giáo dục rằng liệu pháp máu dây rốn là một lựa chọn nếu trẻ được chẩn đoán mắc CP. Điều này có thể thúc đẩy nhiều cha mẹ hơn lưu trữ máu dây rốn của con khi sinh ra.

Hiện tại, chỉ có một số bệnh viện và phòng khám trên thế giới cung cấp liệu pháp máu dây rốn cho CP theo các chương trình được cho phép bởi cơ quan quản lý. Điều trị này đã được chứng minh là rất đơn giản và có hồ sơ an toàn tốt^5,9. Vì sự không đồng nhất đã làm phức tạp nhiều thử nghiệm lâm sàng trước đây về liệu pháp tế bào cho CP, nên cộng đồng bệnh nhân sẽ được lợi nếu các tổ chức nghiên cứu hợp tác và chia sẻ nguồn lực để tổ chức các thử nghiệm đa quốc gia.

Nguồn đơn vị máu dây rốn phục vụ điều trị này đã sẵn có, vì đa số trẻ trong nghiên cứu IPDMA đều sử dụng máu dây rốn từ người hiến, và các liệu pháp tương lai hoàn toàn có thể khai thác mạng lưới ngân hàng máu dây rốn công cộng toàn cầu đang tồn tại¹⁰. Cần có thêm nghiên cứu để xác định liều tối đa an toàn hợp lý của TNC/kg và đánh giá độ an toàn khi kết hợp nhiều đơn vị máu dây rốn nhỏ để đạt liều điều trị cao hơn

Cuối cùng, thực tế chứng ta phải giải quyết là không phải tất cả bệnh nhân và gia đình của họ đều có thể tiếp cận liệu pháp máu dây rốn để điều trị CP. Nhiều quốc gia đưa ra một số cách cho phép bệnh nhân bị bệnh nặng tiếp cận các phương pháp điều trị thử nghiệm có triển vọng nhưng vẫn chưa được thị trường chấp thuận. Các chương trình này có nhiều tên gọi khác nhau, chẳng hạn như “Sử dụng nhân đạo” (compassionate use), “tiếp cận mở rộng” (expanded access), và “miễn trừ tại bệnh viện” (hospital exemptions). Mặc dù nghiên cứu IPDMA được điều phối bởi tổ chức Cerebral Palsy Alliance tại Úc, nhưng Úc lại là một trong những quốc gia hiện không có con đường hợp pháp nào cho gia đình tiếp cận liệu pháp máu dây rốn để điều trị CP cho trẻ em. Phạm vi tiếp cận theo quy định là một trong những thách thức lớn nhất trong lĩnh vực này.

Tài liệu tham khảo

1. Finch-Edmondson M, Paton M, Webb A, Ashrafi M, Blatch-Williams R, Cox J, Charles, … Novak I. Cord Blood Treatment for Children With Cerebral Palsy: Individual Participant Data Meta-Analysis. Pediatrics. 2025; 155(5):e2024068999.
2. Finch-Edmondson M, on behalf of the study team. Meta-Analysis of Cord Blood for Cerebral Palsy. Parent’s Guide to Cord Blood Foundation Newsletter Published 2023-11
3. Rosenbaum P, Palisano R. Cord Blood Treatment for Children With Cerebral Palsy (Commentary). Pediatrics. 2025; 155(5):e2024070467
4. McDonald C. Multiple Doses of Cord Blood are Better for Cerebral Palsy in Animal Model. Parent’s Guide to Cord Blood Foundation Newsletter Published 2019-06
5. London J, Finch-Edmondson M, Fahey MC, Badawi N, Novak I, Paton MCB. Fifteen years of human research using stem cells for cerebral palsy: A review of the research landscape. J. Paediatrics Child Health. 2021; 57(2):295-296.
6. Centers for Disease Control and Prevention (CDC). Data and Statistics for Cerebral Palsy. Archives. Last reviewed 2022-05-02
7. Stavsky M, Mor O, Mastrolia SA, Greenbaum S, Than G, Erez O. Cerebral Palsy—Trends in Epidemiology and Recent Development in Prenatal Mechanisms of Disease, Treatment, and Prevention. Frontiers Pediatrics 2017; 5:21.
8. Honeycutt A, Dunlap L, Chen H, Gal H, Grosse S, Schendel D. Economic costs associated with mental retardation, cerebral palsy, hearing loss, and vision impairment–United States, 2003. Morbidity and Mortality Weekly Report 2004; 53(3):57-9.
9. Paton MCB, Wall DA, Elwood N, Chiang K-Y, Cowie G, Novak I, Finch-Edmondson M. Safety of allogeneic umbilical cord blood infusions for the treatment of neurological conditions: a systematic review of clinical studies. Cytotherapy. 2022; 24(1):2-9.
10. Parent’s Guide to Cord Blood Foundation. Public Cord Blood Banks in my Country. Accessed 2025-04-12

Nguồn: Parent’s Guide to Cord Blood

Link: https://parentsguidecordblood.org/en/news/cord-blood-proven-effective-cerebral-palsy