Medical Xpress, 06/12/2025
Theo một nghiên cứu được trình bày tại Hội nghị Thường niên ASH lần thứ 67, diễn ra từ ngày 6–9 tháng 12 tại Orlando (Florida), bệnh nhân mắc bệnh hồng cầu hình liềm được ghép tế bào tạo máu ghi nhận tỷ lệ sống cao mà không xuất hiện triệu chứng bệnh, cùng với tỷ lệ thấp các tác dụng phụ hoặc biến chứng nghiêm trọng trong nhiều năm sau điều trị.
Nghiên cứu bao gồm hơn 1.000 bệnh nhân, đại diện cho phân tích lớn nhất và toàn diện nhất cho đến nay về kết quả dài hạn sau ghép ở những người sống chung với bệnh hồng cầu hình liềm.
“Tỷ lệ lớn bệnh nhân trong nhóm bệnh nhân tham gia nghiên cứu này ghép tạng đã thành công và duy trì sự sống, họ không còn biểu hiện triệu chứng của bệnh hồng cầu hình liềm và phần lớn không gặp các tác động muộn sau ghép,” tác giả chính của nghiên cứu, TS. Elizabeth Stenger, Phó Giáo sư Khoa Nhi tại Trường Y Emory, đồng thời là bác sĩ huyết học–ung thư nhi khoa tại Trung tâm Ung thư và Rối loạn Máu Aflac thuộc Children’s Healthcare of Atlanta, bang Georgia, cho biết.
“Có nhiều gia đình thực sự mong muốn được tiếp cận các dữ liệu này, và nghiên cứu này sẽ là một trong những nghiên cứu có quy mô lớn nhất, có sức mạnh thống kê cao nhất, có thể cung cấp thông tin cho bệnh nhân mà chúng tôi đang tư vấn về ghép tế bào tạo máu.”
Cơ chế hoạt động của ghép tế bào tạo máu
Ghép tế bào tạo máu có thể loại bỏ các triệu chứng của bệnh hồng cầu hình liềm bằng cách giúp cơ thể bệnh nhân tạo ra các tế bào máu khỏe mạnh, thay vì các tế bào dễ bị biến dạng hình liềm. Trong quy trình này, bệnh nhân trước hết được điều trị bằng phác đồ điều kiện hóa dựa trên hóa trị nhằm loại bỏ các tế bào gốc tạo máu của chính họ trong tủy xương. Sau đó, tế bào gốc từ người hiến khỏe mạnh được truyền vào cơ thể và di chuyển đến tủy xương, nơi chúng bắt đầu sản xuất các tế bào máu khỏe mạnh.
Thủ thuật này đã được áp dụng trong nhiều thập kỷ, tuy nhiên các chiến lược ghép cặp người hiến và phác đồ điều kiện hóa đã không ngừng được cải tiến theo thời gian. Kết quả dài hạn của ghép tế bào tạo máu, theo thực hành lâm sàng hiện nay, chưa được nghiên cứu đầy đủ ở những người sống chung với bệnh hồng cầu hình liềm. Đặc biệt, vẫn chưa rõ liệu bệnh nhân có phải đối mặt với các tác động dài hạn đặc thù của hóa trị điều kiện hóa hay không, do tổn thương cơ quan liên quan đến bệnh hồng cầu hình liềm.
Thiết kế nghiên cứu và đặc điểm nhân khẩu học của bệnh nhân
Các nhà nghiên cứu đã phân tích dữ liệu từ 1.013 bệnh nhân được ghép tế bào tạo máu tại 112 trung tâm y tế ở Hoa Kỳ và quốc tế trong giai đoạn 1996–2022. Khoảng một nửa bệnh nhân là nữ, và hơn một nửa có người hiến phù hợp trong gia đình. Những trường hợp thất bại ghép nguyên phát (tức là tế bào gốc từ người hiến không tồn tại sớm sau ghép) đã được loại khỏi tập dữ liệu.
Tại thời điểm 7 năm sau ghép, 90% người nhận ghép còn sống, 83% còn sống và không gặp tình trạng thải ghép, và 63% còn sống mà không xuất hiện thải ghép muộn hoặc bệnh ghép chống chủ (GVHD) nặng, một tình trạng trong đó tế bào từ người hiến tấn công cơ thể người nhận.
Các kết quả liên quan đến bệnh hồng cầu hình liềm, được đánh giá tại thời điểm trung vị 5 năm sau ghép, cũng nhìn chung rất khả quan. Phần lớn bệnh nhân (86%) không còn triệu chứng bệnh hồng cầu hình liềm, với nồng độ hemoglobin S ≤ 50%, và đa số (74%) không ghi nhận biến chứng liên quan đến bệnh hồng cầu hình liềm tại bất kỳ thời điểm nào sau ghép.
Tác động dài hạn và các yếu tố nguy cơ
Ngoại trừ nhiễm trùng, các tác động muộn thường gặp nhất sau ghép là những rối loạn ảnh hưởng đến gan (ghi nhận ở 10% bệnh nhân tại thời điểm 7 năm sau ghép), phổi (8%), cơ quan sinh sản (6%), và tuyến tụy (tức đái tháo đường; 6%). Trong số 9% bệnh nhân tử vong, các nguyên nhân tử vong phổ biến nhất là suy đa cơ quan, nhiễm trùng, và bệnh ghép chống chủ (GVHD).
Các yếu tố liên quan đến kết quả tốt hơn bao gồm: tuổi trẻ hơn tại thời điểm ghép, có người hiến phù hợp trong gia đình thay vì người hiến không cùng huyết thống hoặc không tương hợp di truyền, và sử dụng tủy xương thay vì máu ngoại vi làm nguồn tế bào hiến.
Việc không xuất hiện GVHD cũng liên quan có ý nghĩa thống kê với kết quả dài hạn tốt hơn. Tại thời điểm trung vị 5 năm sau ghép, 26% bệnh nhân đã từng bị GVHD mạn tính và 30% từng bị GVHD cấp tính, ở mọi mức độ nặng nhẹ.
Hệ quả lâm sàng và định hướng nghiên cứu trong tương lai
Với cỡ mẫu lớn hiếm có và đặc điểm ghép đa dạng, các nhà nghiên cứu cho rằng kết quả của nghiên cứu có thể giúp gia đình và bác sĩ đưa ra quyết định dựa trên bằng chứng về việc có nên ghép và khi nào thực hiện ghép.
“Nghiên cứu này có thể cung cấp dữ liệu cụ thể hơn về nguy cơ và lợi ích khi thực hiện ghép sớm so với trì hoãn” TS. Stenger cho biết.
“Hiện nay, ghép tế bào tạo máu dị sinh (allogeneic) là phương án duy nhất đã được biết đến và sẵn có cho nhóm bệnh nhân này có khả năng loại bỏ toàn bộ phổ triệu chứng của bệnh. Đặc biệt, nếu thực hiện khi bệnh nhân còn trẻ hoặc trước khi xuất hiện tổn thương cơ quan, họ có thể tiếp tục sống với chất lượng cuộc sống gần như bình thường”.
Nghiên cứu cũng nhấn mạnh tầm quan trọng của việc theo dõi sức khỏe liên tục sau ghép.
“Về mặt lâm sàng, điều này củng cố nhu cầu đảm bảo bệnh nhân được tái khám định kỳ hằng năm theo khuyến cáo để sàng lọc và theo dõi các tác động muộn, nhằm nếu có xảy ra thì có thể phát hiện sớm và hy vọng ngăn ngừa tiến triển thành triệu chứng và các vấn đề lâm sàng nghiêm trọng hơn” TS. Stenger cho biết.
Do nghiên cứu dựa trên dữ liệu từ hệ thống đăng ký, các nhà nghiên cứu lưu ý rằng mức độ chi tiết của một số yếu tố còn hạn chế.
Hiện nay, các nhà nghiên cứu đang tiến hành so sánh kết quả sống còn giữa những người mắc bệnh hồng cầu hình liềm được ghép tế bào tạo máu và những người không ghép, bao gồm cả các bệnh nhân được điều trị bằng các liệu pháp điều chỉnh tiến triển bệnh.
- Stenger cho biết rằng những hiểu biết bổ sung về các tác động muộn tiềm ẩn có thể đạt được thông qua các nghiên cứu trong tương lai với thời gian theo dõi dài hơn.
Tài liệu tham khảo
Nguồn: Medical Xpress
Link: https://medicalxpress.com/news/2025-12-term-outlook-positive-hematopoietic-cell.html
