Targeted Oncology, 13/02/2025
Những phát hiện từ Nghiên cứu giai đoạn 2 (NCT00719888) được trình bày tại Cuộc họp Tandem năm 2025 cho thấy rằng ghép máu dây rốn không liên quan (umbilical cord blood transplantation – UCBT) có hiệu quả đối với những bệnh nhân mắc bệnh ác tính về huyết học sau ung thư biểu mô phần phụ vi nang (microcystic adnexal carcinoma – MAC).1
Trong số những bệnh nhân được điều trị trong nghiên cứu (n = 132), tỷ lệ sống sót chung (overall survival – OS) sau 2 năm là 74% (95% CI, 65%-80%) trong nhóm dân số này, với tỷ lệ sống sót không tiến triển (PFS) sau 2 năm được báo cáo là 70% (95% CI, 61%-77%). Hơn nữa, tỷ lệ tái phát sau 2 năm là 16% (95% CI, 10%-23%) và tỷ lệ tử vong không tái phát (non-relapse mortality – NRM) là 14% (95% CI, 9%-21%).
Ở những bệnh nhân nhi được điều trị bằng UCBT (n = 71), người ta quan sát thấy lợi ích lớn hơn đối với OS và PFS sau 2 năm. Tỷ lệ OS sau 2 năm là 81% (95% CI, 69%-89%) và tỷ lệ PFS sau 2 năm là 78% (65%-86%). Ngoài ra, tỷ lệ tái phát sau 2 năm và tỷ lệ NRM lần lượt là 13% (95% CI, 6%-22%) và 9% (95% CI, 4%-18%).
Người ta cũng quan sát thấy lợi ích đặc biệt ở những bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu cấp tính và tình trạng bệnh còn lại tối thiểu (minimal residual disease – MRD) dương tính (n = 33) so với những bệnh nhân có bệnh âm tính với MRD (n = 81). Ước tính OS và PFS sau 2 năm đối với bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu cấp tính dương tính với MRD là 67% (95% CI, 46%-81%) và 63% (95% CI, 42%-78%), với tỷ lệ tái phát sau 2 năm và tỷ lệ NRM là 11% (95% CI, 3%-26%) và 26% (95% CI, 11%-43%).
Tỷ lệ chênh lệch (OR) đối với OS trong nhóm MRD dương tính so với nhóm MRD âm tính là 2,10 (95% CI, 1,02-4,35; P = 0,04). OR cho PFS, tỷ lệ tái phát và tỷ lệ NRM lần lượt là 1,79 (95% CI, 0,89-3,59; P = 0,10), 0,92 (95% CI, 0,31-2,78; P = 0,89) và 3,38 (95% CI, 1,27-9,03; P = 0,01).
Tiến sĩ John Colgan, Nghiên cứu sinh về ghép tủy xương và liệu pháp miễn dịch nhi khoa tại Trung tâm Ung thư Fred Hutchinson, cho biết trong bài thuyết trình1 “Dữ liệu từ thử nghiệm triển vọng này chứng minh kết quả tuyệt vời đối với những người nhận ghép máu dây rốn đang được điều trị ức chế tủy ở cả nhóm cường độ cao và trung bình”, “Điều quan trọng là nghiên cứu này xác nhận, theo hướng triển vọng, rằng trái ngược với các nguồn tế bào gốc khác, [UCBT] chứng minh tỷ lệ tái phát thấp ở [những bệnh nhân mắc] bệnh bạch cầu cấp tính có MRD trước khi ghép, phù hợp với các tài liệu đang phát triển trong lĩnh vực này. Nhìn chung, nghiên cứu này nhấn mạnh vai trò của máu dây rốn như một nguồn hiến tặng có lợi duy nhất trong ghép tạng cho [bệnh nhân mắc bệnh ác tính về huyết học].”
Nghiên cứu giai đoạn 2 một nhóm đã tuyển chọn tổng cộng 132 bệnh nhân người lớn và trẻ em mắc bệnh ác tính về huyết học đang trải qua UCBT sau MAC. Bệnh nhân được chỉ định dùng phác đồ cường độ cao hoặc cường độ trung bình.
Bệnh nhân đang áp dụng phác đồ cường độ cao được tiêm tĩnh mạch 25 mg/m2 fludarabine trong 30 phút từ 8 đến 6 ngày trước khi điều trị UCBT và tiêm tĩnh mạch 60 mg/kg cyclophosphamide trong 30 phút vào ngày 6 và ngày 7 trước khi điều trị UCBT. Ngoài ra, chiếu xạ toàn thân (TBI) ở mức 165 cGy được thực hiện hai lần mỗi ngày từ 4 đến 1 ngày trước khi điều trị UCBT.
Bệnh nhân trong nhóm phác đồ cường độ trung bình được tiêm tĩnh mạch 30 mg/m2 fludarabine trong 30 đến 60 phút vào ngày 6 đến ngày 3 trước khi điều trị UCBT và trong 30 phút vào ngày 2 trước khi điều trị. Ngoài ra, tiêm tĩnh mạch cyclophosphamide trong 30 phút vào ngày 6 trước khi điều trị và tiêm tĩnh mạch 5 mg/kg thiotepa trong 2 đến 4 giờ từ 4 đến 5 ngày trước khi bắt đầu điều trị UCBT. TBI được dùng liều 200 cGY một lần mỗi ngày vào 2 đến 1 ngày trước UCBT. Bệnh nhân trong thử nghiệm có độ tuổi trung bình là 20 (dao động từ 0-63) và có thời gian theo dõi trung bình là 3,5 năm (dao động từ 0,2-16,2); 43% là nữ. Tổng cộng 43% bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu tủy cấp tính (AML), 36% mắc bệnh bạch cầu lymphocytic cấp tính (ALL) và 7% mắc hội chứng loạn sản tủy (MDS). Tổng cộng 29% bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu cấp tính dương tính với MRD và 31% có tình trạng CR2 dương tính. Lưu ý, 79% và 21% bệnh nhân được chỉ định dùng phác đồ cường độ cao và cường độ trung bình.
Điểm cuối đầu tiên của nghiên cứu là tỷ lệ sống sót sau 1 năm. Các điểm cuối thứ cấp bao gồm tỷ lệ tử vong liên quan đến ghép (TRM) sau 6 tháng, tỷ lệ sống không có bệnh (DFS) sau 1 và 2 năm, tái phát sau 1 và 2 năm, ghép bạch cầu trung tính vào ngày 42 và ghép tiểu cầu sau 6 tháng.2
Tài liệu tham khảo
Colgan J, Gooley TA, Hadland B, et al. Results from a prospective phase II clinical study: high vs medium-intensity regimens in patients undergoing cord blood transplantation. Presented at: 2025 Transplantation and Cellular Therapy Meetings; February 12-15, 2025; Honolulu, HI. Abstract 12
Umbilical cord blood transplant, cyclophosphamide, fludarabine, and total-body irradiation in treating patients with hematologic disease. ClinicalTrials.gov. Updated January 5, 2025. Accessed February 13, 2025. https://tinyurl.com/7drpa7p7
Nguồn: Targeted Oncology,
Link: https://www.targetedonc.com/view/umbilical-cord-blood-transplant-effective-in-patients-with-blood-cancer
