ScienceDirect, 05/2025
Một nghiên cứu mới được công bố trên tạp chí Transplant Immunology (2025) đã báo cáo thành công trong việc điều trị một bệnh nhân trưởng thành mắc suy tủy xương rất nặng (VSAA – Very Severe Aplastic Anemia) và có kháng thể kháng HLA đặc hiệu với người hiến (DSA – Donor-Specific Antibody) bằng phương pháp ghép đôi máu dây rốn không cùng huyết thống (dUCBT – double unrelated umbilical cord blood transplantation).
Bối cảnh lâm sàng
Bệnh nhân được chẩn đoán mắc VSAA, một tình trạng suy giảm nghiêm trọng chức năng tạo máu của tủy xương. Trước khi ghép, bệnh nhân có sự hiện diện của DSA, điều này thường làm tăng nguy cơ thải ghép và thất bại trong việc cấy ghép.
Phương pháp điều trị
- Liệu pháp giải mẫn cảm trước ghép:
Để giảm nồng độ DSA và nguy cơ thải ghép, bệnh nhân được điều trị bằng:
- Rituximab: Kháng thể đơn dòng chống CD20, giúp giảm số lượng tế bào B sản xuất kháng thể.
- Truyền tĩnh mạch globulin miễn dịch (IVIG – Intravenous Immunoglobulin): Cung cấp kháng thể đa dòng để trung hòa DSA.
- Thay huyết tương (PE – Plasma Exchange): Loại bỏ trực tiếp kháng thể DSA khỏi tuần hoàn.
Sau liệu pháp này, nồng độ DSA giảm đáng kể, tạo điều kiện thuận lợi cho việc ghép.
- Ghép đôi máu cuống rốn không cùng huyết thống (dUCBT):
Bệnh nhân được ghép hai đơn vị máu cuống rốn không cùng huyết thống để đảm bảo đủ liều lượng tế bào gốc cần thiết.
- Phác đồ điều trị chuẩn bị trước ghép:
Bệnh nhân được điều trị bằng phác đồ chuẩn bị bao gồm:
- Fludarabine: 30 mg/m² mỗi ngày trong 6 ngày.
- Cyclophosphamide: 50 mg/kg mỗi ngày trong 4 ngày.
Phác đồ này nhằm ức chế hệ miễn dịch của bệnh nhân, giảm nguy cơ thải ghép và tạo điều kiện cho tế bào gốc từ máu dây rốn phát triển.
Kết quả điều trị
- Bệnh nhân đạt được phục hồi hoàn toàn chức năng tạo máu.
- Không có dấu hiệu của bệnh ghép chống chủ (GVHD – Graft-versus-Host Disease).
- Duy trì tình trạng ổn định trong hơn một năm sau ghép.
Ý nghĩa lâm sàng
Nghiên cứu này cho thấy rằng ghép đôi máu dây rốn không cùng huyết thống, kết hợp với liệu pháp giải mẫn cảm, là một lựa chọn điều trị hiệu quả cho bệnh nhân VSAA có DSA, đặc biệt khi không có người cho phù hợp.
Tài liệu tham khảo
Bài viết được dịch và tóm tắt từ bài báo: Lu, M., Leng, J. Y., Xu, C. Y., Lv, C. R., Qian, Z., Zhou, Y., … & Qian, J. (2025). Successful treatment of very severe aplastic anemia with double unrelated umbilical cord blood transplantation in a donor-specific antigen positive adult patient: A case report and review. Transplant Immunology, 102241.
Nguồn: ScienceDirect
Link:https://www.sciencedirect.com/science/article/abs/pii/S0966327425000693?via%3Dihub
