Science Daily, 03/09/2024
Các nhà nghiên cứu tại Melbourne đã có bước đột phá đầu tiên trên thế giới trong việc tạo ra các tế bào gốc máu gần giống với các tế bào trong cơ thể người. Và khám phá này có thể sớm đưa ra các phương pháp điều trị cá nhân hóa cho trẻ em mắc bệnh bạch cầu và các rối loạn suy tủy xương.
Nghiên cứu do Viện nghiên cứu trẻ em Murdoch (Murdoch Children’s Research Institute–MCRI) dẫn đầu và được công bố trên tạp chí Nature Biotechnology đã vượt qua một rào cản lớn trong việc sản xuất tế bào gốc máu người, có thể tạo ra các tế bào hồng cầu, bạch cầu và tiểu cầu, gần giống với các tế bào trong phôi người.
Phó Giáo sư Elizabeth Ng của MCRI cho biết nhóm nghiên cứu đã có một khám phá quan trọng trong quá trình phát triển tế bào gốc máu người, mở đường cho việc sử dụng các tế bào nuôi cấy phòng thí nghiệm này trong cấy ghép tế bào gốc máu và tủy xương.
“Khả năng lấy bất kỳ tế bào nào từ bệnh nhân, lập trình lại thành tế bào gốc và sau đó biến chúng thành các tế bào máu phù hợp đặc hiệu để cấy ghép sẽ có tác động lớn đến cuộc sống của những bệnh nhân dễ bị tổn thương này”, bà cho biết.
“Trước nghiên cứu này, việc phát triển tế bào gốc máu người trong phòng thí nghiệm có khả năng cấy ghép vào mô hình động vật bị suy tủy xương để tạo ra được tế bào máu khỏe mạnh là điều không thể thực hiện được. Chúng tôi đã phát triển một quy trình tạo ra các tế bào gốc máu có thể cấy ghép được, gần giống với các tế bào trong phôi người.”
“Điều quan trọng là các tế bào người này có thể được tạo ra ở quy mô và độ tinh sạch cần thiết cho mục đích sử dụng lâm sàng.”
Trong nghiên cứu, những con chuột bị suy giảm miễn dịch đã được tiêm tế bào gốc máu người được tạo ra trong phòng thí nghiệm. Nghiên cứu phát hiện ra rằng các tế bào gốc máu trở thành tế bào gốc tủy xương có chức năng ở mức độ tương tự như trong cấy ghép tế bào máu dây rốn, đã được chứng minh thành công.
Nghiên cứu cũng phát hiện ra rằng các tế bào gốc được nuôi trong phòng thí nghiệm có thể được đông lạnh trước khi được cấy ghép thành công vào chuột. Điều này mô phỏng quá trình bảo quản tế bào gốc máu của người hiến tặng trước khi được cấy ghép vào bệnh nhân.
Giáo sư Ed Stanley của MCRI cho biết những phát hiện này có thể dẫn đến các phương pháp điều trị mới cho một loạt các rối loạn về máu.
“Các tế bào hồng cầu rất quan trọng đối với việc vận chuyển oxy và các tế bào bạch cầu là hàng rào phòng thủ miễn dịch của chúng ta, trong khi tiểu cầu gây ra quá trình đông máu để ngăn chúng ta chảy máu”, ông nói. Hiểu được cách các tế bào này phát triển và hoạt động giống như giải mã một câu đố phức tạp.
“Bằng cách hoàn thiện các phương pháp tế bào gốc mô phỏng sự phát triển của các tế bào gốc máu bình thường có trong cơ thể, ta có thể hiểu và phát triển các phương pháp điều trị cá nhân hóa cho một loạt các bệnh về máu, bao gồm bệnh bạch cầu và suy tủy xương.”
Giáo sư Andrew Elefanty của MCRI cho biết trong khi ghép tế bào gốc máu thường là một phần quan trọng trong phương pháp điều trị cứu sống các bệnh về máu ở trẻ em, không phải tất cả trẻ em đều tìm được người hiến tặng phù hợp.
“Các tế bào miễn dịch của người hiến tặng không phù hợp từ ca ghép có thể tấn công các mô của chính người nhận, dẫn đến bệnh nặng hoặc tử vong”, ông cho biết.
“Việc phát triển các tế bào gốc máu cá nhân hóa, dành riêng cho bệnh nhân sẽ ngăn ngừa các biến chứng này, giải quyết tình trạng thiếu hụt người hiến tặng và cùng với việc chỉnh sửa bộ gen, giúp điều chỉnh các nguyên nhân cơ bản gây ra các bệnh về máu”
Giáo sư Elefanty cho biết giai đoạn tiếp theo, có thể diễn ra trong khoảng năm năm với nguồn tài trợ của Chính phủ, tiến hành thử nghiệm lâm sàng giai đoạn một để kiểm tra tính an toàn của việc sử dụng các tế bào máu nuôi cấy trong phòng thí nghiệm này ở người. Giáo sư Elefanty, Giáo sư Stanley và Phó Giáo sư Ng cũng là nhà nghiên cứu chính tại Melbourne của Trung tâm Y học tế bào gốc Novo Nordisk Foundation (reNEW), một tập đoàn toàn cầu, có mục tiêu mở đường cho các phương pháp điều trị dựa trên tế bào gốc trong tương lai.
Các nhà nghiên cứu từ Đại học Melbourne, Trung tâm Ung thư Peter MacCallum, Đại học California Los Angeles, University College London và Đại học Birmingham cũng đóng góp vào các phát hiện này.
Tài liệu tham khảo
Elizabeth S. Ng, Gulcan Sarila, Jacky Y. Li, Hasindu S. Edirisinghe, Ritika Saxena, Shicheng Sun, Freya F. Bruveris, Tanya Labonne, Nerida Sleebs, Alexander Maytum, Raymond Y. Yow, Chantelle Inguanti, Ali Motazedian, Vincenzo Calvanese, Sandra Capellera-Garcia, Feiyang Ma, Hieu T. Nim, Mirana Ramialison, Constanze Bonifer, Hanna K. A. Mikkola, Edouard G. Stanley, Andrew G. Elefanty. Long-term engrafting multilineage hematopoietic cells differentiated from human induced pluripotent stem cells. Nature Biotechnology, 2024; DOI: 10.1038/s41587-024-02360-7
Nguồn: Science Daily
Link: https://www.sciencedaily.com/releases/2024/09/240902111756.htm
