Eli đã được chữa khỏi bệnh hồng cầu liềm bằng tế bào gốc của em trai mình

Parent’s Guide to Cord Blood, 12/2023

Vào năm 2010, Eli đã chào đời khiến cho bố mẹ cậu bé đã rất vui mừng vì cuối cùng họ cũng đã có một đứa con. Họ đã cố gắng thu thai trong nhiều năm và trải qua nhiều phương pháp điều trị hỗ trợ sinh sản. Nhưng khó khăn đã sớm đến với họ khi Eli được chẩn đoán mắc bệnh hồng cầu liềm ngay sau khi sinh. Bệnh hồng cầu liềm khiến cho hồng cầu có hình liềm và cứng thay vì hình tròn và dẻo. Các tế bào hình liềm không vận chuyển oxy tốt khiến cho người bệnh cảm thấy mệt mỏi dai dẳng. Đôi khi các tế bào hình liềm dính vào nhau và tạo thành khối huyết làm tắt nghẽn mạch máu, điều này gây tổn thương và nguy hiểm cho người bệnh tùy thuộc vào vị trí tắc nghẽn.

Có một quan niệm sai lầm cho rằng bệnh hồng cầu liềm chỉ có ở Châu Phi nhưng đây thật ra là một căn bệnh di truyển phổ biến nhất ở Hoa Kỳ.¹ Bệnh hồng cầu liềm do đột biến gen, khi bố mẹ đều là người mang gen bệnh thì có 25% khả năng con của họ sẽ có hai bản sao của đột biến này và mắc bệnh hồng cầu liềm. Hiện nay, Trung tâm kiểm soát dịch bệnh (Centers for Disease Control – CDC) ước tính rằng cứ 13 người Mỹ gốc Phi thì có 1 người mang mầm bệnh và cứ 365 trẻ sơ sinh người Mỹ gốc Phi thì có 1 bé bị mắc bệnh.² Bệnh hồng cầu hình liềm tác động đến các nhóm dân tộc khác và tổng cộng có 100.000 người mắc bệnh hồng cầu liềm ở Hoa Kỳ.² Ngoài ra, nhiều người không nhận ra bệnh hồng cầu liềm có ảnh hưởng đến chất lượng cuộc sống của họ như thế nào, như là liên quan đến sức khỏe của cả gia đình, đặc biệt là bố mẹ của trẻ mắc bệnh hồng cầu liềm.³

Eli mắc bệnh hồng cầu hình liềm nặng. Cậu bé thường xuyên bị thiếu máu do số lượng hồng cầu thấp. Eli dễ bị bệnh và bị đau khi mạch máu bị tắc nghẽn. Bố mẹ phải thường xuyên đưa cậu bé đến bệnh viện để cấp cứu và đôi lúc phải nhập viện để điều trị lâu dài. Bố mẹ Eli đã tham khảo ý kiến của bác sĩ chuyên môn tại Bệnh viện Nhi Boston và Viện Ung thư Dana-Farber để đưa ra kế hoạch điều trị giúp Eli có được cuộc sống bignh thường. Họ cho biết rằng cấy ghép tế bào gốc là phương pháp điều trị cho Eli và anh chị em ruột sẽ là người hiến tặng tốt nhất.

Sau khoảng thời gian đó, bố mẹ đã chào đón Gus – em trai của Eli và lưu giữ máu dây rốn của Gus khi cậu bé được sinh ra. Ngoài máu dây rốn, Gus còn phù hợp với Eli về mặt di truyền để trở thành người hiến tặng tủy xương. Lúc này đã là năm 2020, Eli đã gần 10 tuổi. Nhưng do đại dịch Covid – 19, đã làm cho ca cấy ghép tế bào gốc bị trì hoãn nhiều lần, cho đến tháng 5 năm 2021. Gia đình đã tận dụng mọi cơ hội có được và tiến hành cấy ghép kết hợp cả máu dây rốn và tủy xương của Gus.

Trong vòng một năm sau khi cấy ghép tế bào gốc, lương máu của Eli đã trở về bình thường và không có dấu hiệu nào của bệnh hồng cầu hình liềm. Eli không còn cảm thấy đau và không cần phải đến bệnh viện kể từ khi được cấy ghép.

“Sau ca cấy ghép, con tôi đã vượt qua đầy thành công và tốt đẹp. Các bác sĩ rất vui mừng khi mọi thứ diễn ra tốt đẹp. Và chúng tôi cảm thấy vô cùng hạnh phúc” – Mẹ của Eli cho biết

Tài liệu tham khảo:

1. Verter F. Role of Cord Blood Transplants to Treat Sickle Cell Anemia & Thalassemia in the Age of Gene Therapy. Parent’s Guide to Cord Blood Foundation newsletter published 2023-08
2. Centers for Disease Control. Data & Statistics on Sickle Cell Disease. Last reviewed 2023-07-06
3. Moody KL, Cain G, Worthy J. Poverty and the wellbeing of children with sickle cell disease: The mediating role of parenting stress. Pediatric Blood & Cancer 2023; online pub e30770

Nguồn: Parent’s Guide to Cord Blood

Link: https://parentsguidecordblood.org/en/news/eli-cured-sickle-cell-stem-cells-brother