Cartistem® Cord Blood-Derived Therapy for Knee Arthritis

Services

Latest News

News Medical Life Sciences, 12/02/2025 Với hơn 600 loại virus ở người mà chúng ta đã biết và nhiều loại mới đang xuất hiện, các chuyên gia nhấn mạnh việc biến đổi khí hậu, toàn cầu hóa và sự lây lan từ động vật sang người đang đẩy nhanh các mối đe dọa từ virus – chúng ta đã sẵn sàng cho đại dịch tiếp theo chưa? Trong một bài đánh giá gần đây được công bố trên tạp chí Virology, các nhà nghiên cứu đã xem xét sự đa dạng ngày càng tăng của các loại virus ở người, ý nghĩa dịch tễ học của chúng và các chiến lược phòng ngừa để giảm thiểu các mối đe dọa mới nổi. Tổng quan Bạn có biết rằng gần một nửa dân số thế giới có nguy cơ mắc virus sốt xuất huyết (DENV), một căn bệnh do muỗi truyền với số ca mắc được xác nhận tăng 1200% trong hai thập kỷ qua, từ 0,5 triệu ca năm 2000 lên 6,5 triệu ca năm 2023 không? Tuy nhiên, ước tính tỷ lệ mắc thực tế lên tới 400 triệu ca mỗi năm Các bệnh do virus đã định hình nên lịch sử loài người, với các đợt bùng phát gây ra sự tàn phá trên diện rộng, từ Cái chết đen đến đại dịch bệnh do virus corona 2019 (COVID-19). Trong khi một số loại virus, chẳng hạn như bệnh đậu mùa, đã được xóa sổ thông qua tiêm chủng, thì những loại khác vẫn tồn tại, thích nghi và tiếp tục gây ra các mối đe dọa đối với sức khỏe cộng đồng. Sự ra đời của các phân tích siêu gen đã phát hiện ra nhiều loại virus mới, nhưng khả năng gây bệnh của chúng vẫn còn phần lớn chưa được biết đến. Khả năng đột biến và nhảy giữa các loài của virus – thường được tạo điều kiện thuận lợi bởi toàn cầu hóa, biến đổi khí hậu và sự xâm lấn của con người vào môi trường sống của động vật hoang dã – đã dẫn đến sự xuất hiện liên tục của các mối đe dọa truyền nhiễm mới. Các loại virus do muỗi vằn truyền, bao gồm virus DENV và virus Zika (ZIKV), đã chứng minh sự lây lan nhanh chóng của các bệnh vector truyền do biến đổi khí hậu. Hơn nữa, các loại virus có nguồn gốc từ động vật, chẳng hạn như virus corona gây hội chứng hô hấp cấp tính nặng 2 (SARS-CoV-2), đã làm nổi bật bản chất không thể đoán trước của các sự kiện lan truyền virus. Đáng chú ý, dơi là vật chủ chính của một số loại virus lây truyền từ động vật sang người, bao gồm SARS-CoV-2, virus Ebola (EBOV), virus Marburg (MARV) và virus Nipah (NiV), trong khi các vật nuôi trung gian như lợn (virus NiV) và lạc đà (virus MERS-CoV) tạo điều kiện cho virus lây truyền sang người. Cần nghiên cứu thêm để dự đoán và giảm thiểu rủi ro liên quan đến các loại virus mới nổi trước khi chúng trở thành các cuộc khủng hoảng toàn cầu. Sự đa dạng và tiến hóa của virus ở người Trong thế kỷ qua, số lượng virus ở người đã tăng lên đáng kể. Hiện tại, hơn 600 loại virus trong 30 họ virus đã được xác định là tác nhân gây bệnh ở người, bao gồm arbovirus (virus lây truyền qua động vật chân đốt), virus lây truyền từ động vật sang người và virus thích nghi với con người. Arbovirus, chẳng hạn như virus chikungunya (CHIKV) và virus Tây sông Nile (WNV), chủ yếu lây lan qua vật chủ trung gian là muỗi, virus lây truyền từ động vật sang người gồm có virus Ebola (EBOV) và virus Lassa (LASV), có nguồn gốc từ vật chủ là động vật. Nhiều loại virus trong số này có khả năng thích nghi cao, cho phép chúng khai thác vật chủ và con đường lây truyền mới. Sự tiến hóa liên tục của virus được thúc đẩy bởi sự tái tổ hợp gen, đột biến và áp lực chọn lọc. Ví dụ, sự xuất hiện của các chủng virus cúm A mới do sự thay đổi kháng nguyên đã dẫn đến nhiều đại dịch. Tương tự như vậy, sự tiến hóa nhanh chóng của SARS-CoV-2 đã dẫn đến các biến thể có khả năng lây truyền cao, gây khó khăn trong việc ngăn chặn. Sự tương tác giữa khả năng thích nghi của virus và khả năng miễn dịch của con người nhấn mạnh sự cần thiết của việc giám sát liên tục và phát triển vắc-xin. Con đường lây nhiễm và ảnh hưởng đến cá nhân, cộng đồng Virus ở người lây lan qua nhiều cơ chế khác nhau như tiếp xúc trực tiếp, lây truyền qua không khí, qua đường truyền qua véc tơ và lây lan từ động vật sang người. Virus đường hô hấp, chẳng hạn như virus sởi (MeV) và SARS-CoV, lây truyền qua các giọt bắn trong không khí, khiến chúng có khả năng lây nhiễm cao. Virus lây truyền qua đường máu như virus gây suy giảm miễn dịch ở người (HIV) và virus viêm gan B (HBV), gây ra rủi ro thông qua các hoạt động y tế không an toàn và quan hệ tình dục không được bảo vệ. Tác động xã hội và kinh tế của các đợt bùng phát virus là rất sâu sắc. Ngoài các tác động tức thời đến sức khỏe, cá nhân và cộng đồng phải đối mặt với hậu quả lâu dài, chẳng hạn như mất thu nhập, hệ thống chăm sóc sức khỏe quá tải và gián đoạn học tập và làm việc Virus do vector truyền, chẳng hạn như DENV và virus sốt vàng da (YFV), đã gây ra suy thoái kinh tế ở các khu vực bị ảnh hưởng vì gây cản trở du lịch và thương mại. Tương tự như vậy, đại dịch COVID-19 đã phơi bày những lỗ hổng trong chuỗi cung ứng toàn cầu và cơ sở hạ tầng chăm sóc sức khỏe, chứng minh hậu quả sâu rộng của các bệnh do virus. Ngoài ra, virus Oropouche (OROV), một loại arbovirus mới nổi, đã lây lan nhanh chóng ở Mỹ Latinh, với hơn 10.000 trường hợp được báo cáo kể từ tháng 12 năm 2023. Các đợt bùng phát gần đây của nó nhấn mạnh nhu cầu tăng cường giám sát và các chiến lược ứng phó chống lại các mối đe dọa do vector truyền mới nổi. Tác động đến sức khỏe toàn cầu và các mối đe dọa mới nổi Các dịch bệnh và đại dịch do virus gây ra gánh nặng đáng kể cho các hệ thống chăm sóc sức khỏe và nền kinh tế. Đại dịch COVID-19, đã khiến hơn bảy triệu người tử vong trên toàn cầu, nhấn mạnh tác động tàn phá của các loại virus mới. Tương tự như vậy, sự tái phát của DENV, hiện đang đe dọa gần một nửa dân số thế giới, làm nổi bật thách thức trong việc kiểm soát các bệnh do véc tơ truyền. Ngoài các tác động tức thời đến sức khỏe, các loại virus mới nổi còn gây ra hậu quả lâu dài, bao gồm bệnh mãn tính và bất ổn kinh tế. Một số loại virus gây ung thư, bao gồm virus u nhú ở người (HPV), virus Epstein-Barr (EBV), virus viêm gan B (HBV), virus viêm gan C (HCV) và virus lympho T ở người 1 (HTLV-1), được biết là gây ra các loại ung thư như ung thư cổ tử cung, ung thư gan và bệnh bạch cầu tế bào T ở người lớn. Việc kiểm soát bộ gen, can thiệp y tế công cộng và hợp tác toàn cầu là rất quan trọng để giảm thiểu các mối đe dọa do virus trong tương lai. Frank Macfarlane Burnet, người đoạt giải Nobel và là nhà virus học tiên phong, đã mô tả virus như sau: “Virus không phải là một sinh vật riêng lẻ theo nghĩa thông thường của thuật ngữ này, mà là thứ gần như có thể được gọi là một dòng các mô hình sinh học.” Chiến lược phòng ngừa và kiểm soát Các chiến lược phòng ngừa virus hiệu quả bao gồm tiêm chủng, kiểm soát véc tơ, các biện pháp y tế công cộng và hệ thống phát hiện sớm. Tiêm chủng vẫn là nền tảng của công tác phòng ngừa bệnh do virus, với các chương trình thành công đã loại trừ bệnh đậu mùa và giảm lây truyền virus bại liệt. Tuy nhiên, những khoảng cách trong phạm vi tiêm chủng, sự do dự tiêm vắc-xin và những thách thức về hậu cần cản trở các nỗ lực tiêm chủng ở nhiều khu vực. Ví dụ, vắc-xin sốt xuất huyết (Dengvaxia) chỉ được khuyến cáo cho những người đã tiếp xúc với DENV, hạn chế việc sử dụng rộng rãi. Các biện pháp kiểm soát vectơ, chẳng hạn như loại bỏ nơi sinh sản của muỗi và triển khai muỗi biến đổi gen, đã cho thấy triển vọng trong việc hạn chế lây truyền virus arbovirus. Đối với virus lây truyền từ động vật sang người, giám sát động vật hoang dã và cải thiện các biện pháp an toàn sinh học trong chăn nuôi là rất quan trọng. Các biện pháp bảo vệ cá nhân, chẳng hạn như vệ sinh tay, đeo khẩu trang và thực hành tình dục an toàn, có thể làm giảm đáng kể sự lây lan của virus . Hợp tác quốc tế là điều cần thiết để chuẩn bị ứng phó với đại dịch. Tổ chức Y tế Thế giới (WHO) đã ưu tiên các tác nhân gây bệnh có nguy cơ cao, bao gồm Bệnh X (mối đe dọa đại dịch trong tương lai chưa xác định), nhấn mạnh nhu cầu nghiên cứu chủ động và các chiến lược ứng phó. Việc tăng cường cơ sở hạ tầng y tế, nâng cao năng lực chẩn đoán và đầu tư vào phát triển thuốc kháng virus là điều bắt buộc để chống lại các mối đe dọa do virus gây ra. Michael Osterholm, Giám đốc Trung tâm Nghiên cứu và Chính sách Bệnh truyền nhiễm, đã nhấn mạnh tính khó lường của bệnh cúm gia cầm: “Điều thực sự quan trọng là phải hiểu rằng không ai – ý tôi là không ai – biết virus cúm H5N1 sẽ gây ra hậu quả gì cho con người”. Kết luận Virus ở người là một thách thức ngày càng lớn do sự tiến hóa nhanh chóng, các con đường lây truyền đa dạng và tác động đến sức khỏe toàn cầu. Sự tương tác giữa con người và ổ chứa virus ngày càng tăng, do biến đổi khí hậu, đô thị hóa và du lịch quốc tế thúc đẩy, đã làm tăng nguy cơ xuất hiện các bệnh truyền nhiễm mới nổi.// Sự phát triển nhanh chóng của các loại virus truyền qua vectơ và động vật đòi hỏi phải tăng cường giám sát, các chiến lược phòng ngừa và hợp tác toàn cầu để giảm thiểu các đợt bùng phát trong tương lai. Tiêm chủng, kiểm soát vectơ và các biện pháp can thiệp y tế công cộng vẫn đóng vai trò quan trọng trong việc giảm gánh nặng của các bệnh do virus. Tuy nhiên, các đột biến virus mới nổi và tình trạng hạn chế về vắc-xin cho một số loại virus nhất định, chẳng hạn như arbovirus và coronavirus, đặt ra những thách thức liên tục. Đại dịch COVID-19 đã chứng minh sự cần thiết của việc chủ động chuẩn bị ứng phó với đại dịch, bao gồm kiểm soát bộ gen và các khuôn khổ ứng phó nhanh. “Virus là một mảnh xấu được bọc trong protein.” – Peter Medawar, nhà miễn dịch học người Anh và là người đoạt giải Nobel. Tài liệu tham khảo He, M., He, C., & Ding, N. (2025). Human viruses: An ever-increasing list. Virology, 604, 110445. DOI: 10.1016/j.virol.2025.110445, https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0042682225000571 Nguồn: News Medical Life Sciences Link: https://www.news-medical.net/news/20250212/The-growing-list-of-human-viruses-Are-we-prepared-for-the-next-outbreak.aspx

14/03/2025

Innovative brain tumor model offers hope for personalized cancer treatments

10/03/2025

Novel MSC-based therapy provides hope for ocular GVHD treatment

07/03/2025

Contact Us

Parent’s Guide to Cord Blood, January, 2025

Medipost is a South Korean company that has developed a pipeline of cell therapy products in which the active cells are allogeneic Mesenchymal Stromal Cells (MSC) derived from cord blood¹. This approach is a bit unusual. During the first dozen years (2005-2017) of clinical trials with MSC from perinatal sources, most of the trials sourced their cells from birth tissues, with only 14% of trials using MSC sourced from blood². But Medipost adopted their technology platform early, and has diligently pursued clinical trials of their products since 2009³.

The Medipost strategy paid off in January 2012 when their Cartistem® product was approved by the South Korea Ministry of Food and Drug Safety (MFDS) for the treatment of knee cartilage defects caused by osteoarthritis degeneration or by repetitive trauma⁴. This approval made Cartistem® the first regenerative medicine product manufactured from cord blood to achieve approval anywhere in the world. Cartistem® is surgically administered as injections into the knee at a target dose of 2.5 x 10⁶ cells/500uL/cm². Specifically, Cartistem® is approved for grade IV cartilage defects in which the cartilage is torn and exposes the subchondral bone⁵. Worldwide, 365 million people had knee arthritis in 2019, and the global numbers keep increasing as populations age^6,7. Orthopedic doctors employ a variety of strategies to treat knee cartilage defects, with osteochondral allografts reserved for the bigger and deeper lesions^5,8. Studies disagree on the exact prevalence of grade IV chondral defects, but approximately 5-10 % of people over age 40 have high grade chondral lesions⁸.

The publicly traded company Medipost has experienced great success providing Cartistem® to patients with severe knee osteoarthritis. In 2022, a publication about the 5-year follow-up of patients treated with Cartistem® received the annual award for best original research from the journal of the American Orthopaedic Society for Sports Medicine (AOSSM)⁹. By June of 2024, the number of patients treated with Cartistem® had surpassed 30,000¹⁰. The Korea Biomedical review reports that “Cartistem sales have grown at an annual growth rate of 36 percent through 2023, becoming the first Korean stem cell therapy to exceed 20 billion won ($14.4 million) in annual sales”¹⁰. Medipost is a full spectrum cell therapy company with activities that range from biobanking to clinical research and development. Medipost operates one of the largest hybrid cord blood banks in South Korea, under the brand name CellTree. As of October 2024, their net inventory was 319 thousand cord blood units, and they had released 563 transplants (468 unrelated)¹¹.

Medipost is seeking to grow their therapeutic market by getting approval of Cartistem® for additional orthopedic indications. In December of 2024, Korean regulators rejected a request to approve Cartistem® for the treatment of ankle joint talar cartilage and osteochondral defects¹². The verdict was that the phase 2 trial data showing clinical efficacy of Cartistem® for this indication were not strong enough. Medipost intends to try again with a phase 3 trial12. Meanwhile, Medipost has also developed a second-generation version of Cartistem®, currently known as SMUP-1A-01, which combines small (SM) cell selection with their proprietary culture method to produce an ultra-potent (UP) cell therapy¹³. According to Medipost, this second-generation version of cord blood-derived MSC can be manufactured with higher efficiency and lower cost. The SMUP-1A-01 product is in a phase 2 clinical trial in South Korea which employs intra-articular injections to treat and prevent damage from osteoarthritis¹³. Medipost is also seeking to grow their therapeutic market by leveraging their success in South Korea to obtain market approvals in additional countries. Medipost is currently running clinical trials to obtain approvals for Cartistem® as a knee therapy in Japan and in North America.

In Japan, Medipost launched a phase 2 clinical trial in December 2019 that would have evaluated the efficacy of Cartistem® in combination with High Tibial Osteotomy (HTO). However, the Coronavirus pandemic hindered enrollment in that trial. In February of 2024, Medipost received permission from Japan’s Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) to withdraw the phase 2 trial and focus instead on a phase 3 trial of Cartistem® alone¹⁴. That phase 3 trial had achieved 90% enrollment by June 2024¹⁰. Cartistem® is manufactured in Japan by the company Evastem, a joint venture between Medipost and the Japanese pharmaceutical company VICX therapeutics¹⁵.

In Canada, Medipost invested CAD 90 million in May 2022 to partner with OmniaBio Inc., a subsidiary of Canada’s Centre for Commercialization of Regenerative Medicine (CCRM)¹⁶. Together, Medipost and OmniaBio have built a new contract development and manufacturing organization (CDMO) in Hamilton, Ontario, Canada¹⁷. As reported by Business Korea, “OmniaBio now boasts a total production space of 11,200 m2, making it the largest specialized CDMO company for cell and gene therapies in Canada”¹⁷. Meanwhile, Medipost has completed a phase 1/2 clinical trial of Cartistem® in the United States¹⁰. They are skipping phase 2 and are preparing the Investigational New Drug (IND) application for a phase 3 clinical trial, with product manufacturing conducted by OmniaBio^10,17. Medipost’s end goal is to achieve US FDA market approval for Cartistem®. With that end in mind, Medipost has recently hired an executive team to manage their North America operations¹⁸.

It is impossible to write an article about the success of Cartistem® without reflecting on the relative speed of cell therapy product approvals in the East versus the West. Cartistem® is one of a class of cell therapies that are manufactured by isolating and expanding specific cells derived from cord blood³. While Cartistem® was approved in South Korea in January 2012, it took 11 years, until April 2023, before the second approval of an expanded cord blood product. The second approval came when the US FDA approved Omisirge (formerly known as Omidubicel, and before that as NiCord) from Gamida Cell¹⁹. Whereas it took Cartistem® three years of clinical trials to gain approval in South Korea, Omisirge had been in multi-national trials for 16 years (since 2007) before it was finally approved^3,19. Admittedly, Cartistem® is a regenerative medicine therapy for the prevalent condition arthritis, whereas Omisirge is designed to speed the engraftment of cord blood transplants, and consequently the trials of Omisirge involved sicker patients and had slower accrual. The approval of Omisirge came too late to prevent the bankruptcy of Gamida Cell in 2024²⁰. One cannot help wonder if patients today would have routine access to expanded cord blood transplants if Omisirge, and other similar products, had gone to market first in an Asian country. Thanks to the rapid uptake of Cartistem® in South Korea, the company is well positioned to get product approvals in other countries, so that in the near future with severe knee arthritis may have access to a biologic therapy derived from cord blood.

References

Products. First-Generation of Stem Cell Products.
Verter F, Silva Couto P, Bersenev A. A Dozen Years of Clinical Trials Performing Advanced Cell Therapy with Perinatal Cells. Future Science 2018; 4(10):FSO351.
Verter F, Bersenev A, Silva Couto P. Clinical Trials of Expanded Cord Blood. Parent’s Guide to Cord Blood Foundation Newsletter Published 2018-05
South Korea Ministry of Food & Drug Safety. Biological Products. CARTISTEM® Last updated 2016-03-24
International Cartilage Repair Society (ICRS). Cartilage Repair Techniques. Accessed 2024-12-31
World Health Organization (WHO). Osteoarthritis. Published 2023-07-14
GBD 2021 Osteoarthritis Collaborators. Global, regional, and national burden of osteoarthritis, 1990–2020 and projections to 2050: a systematic analysis for the Global Burden of Disease Study 2021. Lancet Rhematology 2023; 5(9):e508-e522.
Watts E, McCulloch PC. Articular Cartilage Defects of Knee. Ortho Bullets. Last updated 2024-12-06
MEDIPOST’s 5-year follow-up of phase 3 clinical trial patients receives 2021 OJSM award. Stem Cell Therapeutic. Press Release. Published 2022-07-18
Kim C-H. Number of patients getting Cartistem tops 30,000: Medipost. Korea Biomedical Review. Published 2024-06-24
Business. CELLTREE®.
Sung JJ. Medipost’s ‘Cartistem’ ankle treatment additional indication rejected by Ministry of Food and Drug Safety, plans to re-challenge for Phase 3 clinical trial. THE BIO. Published 2024-12-26
Products.Second-Generation of Stem Cell Products.
Kim C-H. Medipost withdraws Japanese p2 trial for stem cell therapy. Korea Biomedical Review. Published 2024-02-05
Lee H-S. Japan OKs Medipost’s P2 trial of stem cell-serviced osteoarthritis treatment. Korea Biomedical Review. Published 2019-12-09
OmniaBio Inc. announces private investor. Press Release. Published 2022-05-31
Choi M-H. Medipost’s OmniaBio Launches Largest CGT CDMO Facility in Canada. Business Korea. Published 2024-10-21
MEDIPOST, Inc. Expands U.S. Presence with Key Executive Appointments, advances toward Phase III clinical trial of CARTISTEM® in North America. Press Release. Published 2024-12-03
Verter F. 1st FDA Approval Omisirge Expanded Cord Blood. Parent’s Guide to Cord Blood Foundation Newsletter Published 2023-05
Cooley LLP. Gamida Cell Completes International Restructuring. Press Release. Published 2024-06-21