FDA NEWS, 17/04/2023
Hôm nay, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Omisirge (omidubicel-onlv), một liệu pháp tế bào dựa trên tế bào gốc máu cuống rốn (của người hiến tặng) đã được sửa đổi đáng kể để tăng tốc độ phục hồi của bạch cầu trung tính (một tập hợp con của các tế bào bạch cầu) trong cơ thể và giảm nguy cơ nhiễm trùng. Sản phẩm này được chỉ định sử dụng cho người lớn và bệnh nhi từ 12 tuổi trở lên bị ung thư máu dự định cấy ghép máu cuống rốn theo chế độ điều trị suy tủy (điều trị như xạ trị hoặc hóa trị).
Peter Marks, M.D., Ph.D., giám đốc Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Sinh học của FDA cho biết: “Sự chấp thuận ngày hôm nay là một bước tiến quan trọng trong điều trị bằng liệu pháp tế bào ở bệnh nhân ung thư máu. Việc đẩy nhanh sự trở lại của các tế bào bạch cầu trong cơ thể có thể làm giảm khả năng nhiễm trùng nghiêm trọng hoặc quá nặng liên quan đến cấy ghép tế bào gốc. Sự chấp thuận này phản ánh cam kết liên tục của FDA trong việc hỗ trợ phát triển các liệu pháp cải tiến cho các bệnh ung thư đe dọa tính mạng.”
Ung thư máu là một dạng ung thư gây ra bởi sự phát triển không kiểm soát của các tế bào trong máu, làm gián đoạn khả năng thực hiện các chức năng bình thường của các tế bào máu. Sự phát triển tế bào bất thường này thường bắt đầu trong tủy xương, được tạo thành từ các tế bào gốc biệt hóa thành các loại tế bào máu khác nhau với các chức năng cụ thể trong cơ thể. Ung thư máu chiếm khoảng 10% tổng số trường hợp ung thư mỗi năm ở Hoa Kỳ. Ung thư máu có thể gây tử vong, với tỷ lệ sống sót khác nhau dựa trên nhiều yếu tố bao gồm loại ung thư máu cụ thể được chẩn đoán. Loại ung thư này cũng có thể gây ra những tác động nghiêm trọng gây tổn hại cho cơ thể và dẫn đến các triệu chứng như mệt mỏi, đau xương khớp, đổ mồ hôi ban đêm, nhiễm trùng, suy nhược, sụt cân và sốt.
Ghép tế bào gốc là phương pháp điều trị phổ biến cho bệnh ung thư máu. Nó liên quan đến việc đưa các tế bào gốc khỏe mạnh vào cơ thể để giúp khôi phục quá trình sản xuất và chức năng bình thường của các tế bào máu. Một nguồn tế bào gốc khỏe mạnh là máu cuống rốn. Thông thường, trước khi nhận loại cấy ghép này, bệnh nhân sẽ trải qua một đợt điều trị để loại bỏ tế bào gốc của chính họ và chuẩn bị cho cơ thể đón tế bào gốc mới. Quá trình này có thể bao gồm các liệu pháp như xạ trị hoặc hóa trị, cả hai đều có thể làm suy yếu hệ thống miễn dịch của cơ thể. Do đó, rủi ro thường xuyên và nghiêm trọng của phương pháp điều trị này là sự xuất hiện của các bệnh nhiễm trùng nặng và đôi khi gây tử vong.
Omisirge, được dùng dưới dạng một liều tiêm tĩnh mạch, bao gồm các tế bào gốc đồng loài của người từ máu cuống rốn được xử lý và nuôi cấy bằng nicotinamide (một dạng vitamin B3). Mỗi liều là chuyên biệt cho bệnh nhân, chứa các tế bào gốc khỏe mạnh từ một người hiến tặng được tiền sàng lọc đồng loài, nghĩa là nó đến từ một cá nhân khác thay vì sử dụng tế bào của chính bệnh nhân.
Tính an toàn và hiệu quả của Omisirge được chứng minh bởi một nghiên cứu ngẫu nhiên, đa trung tâm so sánh việc cấy ghép Omisirge với cấy ghép máu cuống rốn, ở các bệnh nhân trong độ tuổi từ 12 đến 65 tuổi. Nghiên cứu tuyển chọn tổng cộng 125 bệnh nhân. Tất cả các bệnh nhân trong nghiên cứu đã được xác nhận mắc ung thư máu. Hiệu quả của Omisirge dựa trên khoảng thời gian cần thiết để phục hồi bạch cầu trung tính của bệnh nhân (một loại tế bào bạch cầu giúp bảo vệ cơ thể khỏi nhiễm trùng) và tỷ lệ nhiễm trùng sau khi cấy ghép.
87% bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên để nhận Omisirge đã đạt được mức phục hồi bạch cầu trung tính trung bình là 12 ngày sau khi điều trị với sản phẩm, so với 83% bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên để nhận cấy ghép máu cuống rốn và đạt được mức phục hồi bạch cầu trung tính trung bình là 22 ngày. Nhiễm trùng do vi khuẩn hoặc nấm trong 100 ngày sau khi cấy ghép đã được quan sát thấy ở 39% bệnh nhân nhận Omisirge so với 60% bệnh nhân trong nhóm đối chứng nhận máu cuống rốn.
Điều trị bằng Omisirge có khả năng gây ra tác dụng phụ nghiêm trọng, phải được xem xét khi đánh giá rủi ro và lợi ích của việc sử dụng sản phẩm này. Tương tự như tất cả các sản phẩm cuống rốn đã được phê duyệt (https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapyproducts/approved-cellular-and-gene-therapyproducts), nhãn này có Hộp Cảnh báo đối với các phản ứng truyền dịch, bệnh mảnh ghép so với vật chủ (GvHD – một tình trạng xảy ra khi tủy xương của người hiến tặng hoặc tế bào gốc tấn công người nhận mảnh ghép), hội chứng cấy ghép (đặc trưng bởi sốt và phát ban không do nhiễm trùng) và thất bại mảnh ghép (xảy ra khi các tế bào mới không sản xuất bạch cầu, hồng cầu và tiểu cầu).
Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất liên quan đến Omisirge bao gồm nhiễm trùng, GvHD và phản ứng truyền dịch. Bệnh nhân dùng Omisirge nên được theo dõi các dấu hiệu và triệu chứng của phản ứng truyền dịch, GvHD, hội chứng cấy ghép, thất bại ghép, lây truyền nhiễm trùng nghiêm trọng hoặc các bệnh di truyền hiếm gặp từ các tế bào của người hiến tặng, cũng như suốt đời đối với các khối u ác tính thứ phát (ung thư có thể lây lan từ vị trí ban đầu hoặc xuất hiện sau khi điều trị).
Đơn đăng ký này đã nhận được Priority Review (https://www.fda.gov/ Patients/fast-trackbreakbreak-therapy-accelerated-approval-priority-review/priority-review), Breakthrough Therapy (https://www.fda.gov /patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval- priority-review/breakthrough-therapy) và Orphan (https://www.fda.gov/industry/developing-products-rare-diseases-conditions/designatingorphan-product-drugs-and-biological-products) designations.
FDA đã cấp phép thường xuyên Omisirge cho Gamida Cell Ltd.
FDA là một cơ quan thuộc Bộ Y tế và Dịch vụ Nhân sinh Hoa Kỳ, bảo vệ sức khỏe cộng đồng bằng cách đảm bảo tính an toàn, hiệu quả và an ninh của thuốc dùng cho người và thú y, vắc-xin và các sản phẩm sinh học khác dùng cho người cũng như các thiết bị y tế. Cơ quan này cũng chịu trách nhiệm về sự an toàn và an ninh của nguồn cung cấp thực phẩm, mỹ phẩm, thực phẩm chức năng, các sản phẩm phát ra bức xạ điện tử và quản lý các sản phẩm thuốc lá của quốc gia.
Nguồn: FDA NEWS
