FDA lần đầu tiên chấp thuận liệu pháp tế bào gốc trung mô để điều trị bệnh ghép chống chủ cấp tính kháng steroid

Nội Dung Bài Viết

FDA News, 18/12/2024

Hôm nay, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã phê duyệt Ryoncil (remestemcel-L-rknd), một liệu pháp tế bào gốc trung mô (mesenchymal stromal cell – MSC) có nguồn gốc từ tủy xương đồng loại (của người hiến) được chỉ định để điều trị bệnh ghép chống chủ cấp tính kháng steroid (steroid-refractory acute graft-versus-host disease – SR-aGVHD) ở bệnh nhi từ 2 tháng tuổi trở lên.

Ryoncil là liệu pháp MSC đầu tiên được FDA chấp thuận. Liệu pháp này chứa MSC, một loại tế bào có thể đảm nhiệm nhiều vai trò khác nhau trong cơ thể và có thể biệt hóa thành nhiều loại tế bào khác. Các MSC này được phân lập từ tủy xương của người hiến là người trưởng thành khỏe mạnh.

Tiến sĩ Peter Marks, Giám đốc Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Sinh học (CBER) của FDA cho biết: “Sự công nhận ngày hôm nay đánh dấu một cột mốc quan trọng trong việc sử dụng các liệu pháp dựa trên tế bào tiên tiến để điều trị các bệnh nguy hiểm đến tính mạng có tác động tàn phá đến bệnh nhân, đặc biệt là trẻ em”. “Việc phê duyệt liệu pháp tế bào gốc trung mô đầu tiên này chứng tỏ cam kết của FDA trong việc hỗ trợ phát triển các sản phẩm an toàn và hiệu quả có thể cải thiện chất lượng cuộc sống cho những bệnh nhân không đáp ứng với các liệu pháp khác.”

Bệnh ghép chống chủ cấp tính kháng steroid là một tình trạng nghiêm trọng và đe dọa tính mạng có thể xảy ra như một biến chứng của ghép tế bào gốc tạo máu đồng loại (allo-HSCT). Trong allo-HSCT, bệnh nhân nhận tế bào gốc tạo máu từ người hiến khỏe mạnh để thay thế tế bào gốc của chính họ và tạo ra các tế bào máu mới, một thủ thuật thường được thực hiện như một phần của quá trình điều trị một số loại ung thư máu, rối loạn máu hoặc rối loạn hệ thống miễn dịch. Bác sĩ Nicole Verdun, Giám đốc Văn phòng Sản phẩm Trị liệu tại CBER cho biết. “Bệnh ghép chống chủ cấp tính kháng steroid có thể gây ra hậu quả đáng kể, ảnh hưởng hoàn toàn sức khỏe, như tổn thương nhiều cơ quan, giảm chất lượng cuộc sống và có nguy cơ tử vong”, “FDA đã giúp giải quyết các nhu cầu cấp thiết chưa được đáp ứng của những cá nhân mắc bệnh suy nhược và có nguy cơ tử vong, và sự chấp thuận ngày hôm nay là một bước quan trọng trong nỗ lực đó”.

Tính an toàn và hiệu quả của Ryoncil đã được đánh giá trong một nghiên cứu đa trung tâm, một nhóm đối tượng ở 54 người tham gia nghiên cứu nhi khoa mắc SR-aGVHD sau khi trải qua allo-HSCT. Những người tham gia nghiên cứu được truyền tĩnh mạch Ryoncil hai lần một tuần trong bốn tuần liên tiếp, tổng cộng là tám lần truyền. Tình trạng của mỗi người tham gia nghiên cứu khi bắt đầu được phân tích bằng Tiêu chí chỉ số mức độ nghiêm trọng của Cơ quan đăng ký cấy ghép máu và tủy quốc tế (International Blood and Marrow Transplantation Registry Severity Index Criteria – IBMTR) để đánh giá những cơ quan nào bị ảnh hưởng và mức độ nghiêm trọng chung của bệnh.

Hiệu quả của Ryoncil chủ yếu dựa trên tỷ lệ và thời gian đáp ứng với điều trị 28 ngày sau khi bắt đầu dùng Ryoncil. Những người tham gia nghiên cứu có đáp ứng một phần hoặc hỗn hợp với điều trị – có nghĩa là tình trạng được cải thiện ở một cơ quan mà không có thay đổi (một phần) hoặc tình trạng xấu đi (hỗn hợp) ở cơ quan khác – được truyền thêm 1 lần một tuần kéo dài bốn tuần. 16 người tham gia nghiên cứu (30%) có đáp ứng hoàn toàn với điều trị 28 ngày sau khi dùng Ryoncil, trong khi 22 người tham gia nghiên cứu (41%) có đáp ứng một phần.

Quá trình truyền Ryoncil phải được bác sĩ điều trị theo dõi và phải ngừng truyền nếu có bất kỳ dấu hiệu nào về phản ứng, bao gồm khó thở, hạ huyết áp, sốt, nhịp thở nhanh, tím tái (da, môi hoặc móng tay chuyển sang màu xanh) và thiếu oxy (máu thiếu oxy).

Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất ở những người tham gia nghiên cứu đã dùng Ryoncil là nhiễm trùng, sốt, xuất huyết, phù nề, đau bụng và tăng huyết áp. Các biến chứng như quá mẫn và phản ứng truyền cấp tính, lây truyền bệnh truyền nhiễm hoặc tác nhân và hình thành mô lạc chỗ có thể xảy ra sau khi điều trị bằng Ryoncil.

Ryoncil chống chỉ định ở những bệnh nhân có tiền sử quá mẫn với dimethyl sulfoxide hoặc protein lợn và bò. Bệnh nhân nên được dùng corticosteroid và thuốc kháng histamin trước khi truyền và theo dõi các phản ứng quá mẫn trong quá trình điều trị bằng Ryoncil.

Đơn đăng ký đã nhận được chuyển đến Orphan Drug, Fast Track và Priority Review bởi FDA.

FDA đã cấp phép Ryoncil cho Mesoblast, Inc.

Nguồn: FDA News

Link: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host  

Leave a Comment

Email của bạn sẽ không được hiển thị công khai. Các trường bắt buộc được đánh dấu *

Bài Viết Liên Quan