FDA News, 08/12/2025
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) hôm nay thông báo đã phê duyệt Omisirge (omidubicel-onlv), liệu pháp ghép tế bào gốc tạo máu (HSCT) đầu tiên dùng để điều trị cho bệnh nhân thiếu máu bất sản nặng (SAA). Trước đó, Omisirge được chỉ định cho người lớn và bệnh nhi từ 12 tuổi trở lên mắc các bệnh huyết học ác tính, và nay đã được phê duyệt mở rộng cho người lớn và trẻ em từ 6 tuổi trở lên mắc SAA, sau phác đồ điều kiện hóa cường độ giảm (reduced-intensity conditioning), trong trường hợp không có người hiến tương thích.
“Việc phê duyệt này mang tính cách mạng trong bối cảnh điều trị và làm thay đổi căn bản cách chúng ta tiếp cận điều trị SAA, nơi mà việc can thiệp sớm có tiềm năng làm thay đổi tiến trình cuộc sống của người bệnh,” Vinay Prasad, MD, MPH, Giám đốc Y khoa và Khoa học kiêm Giám đốc Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Sinh học (CBER) của FDA, cho biết. “Thiếu máu bất sản nặng là một rối loạn máu hiếm gặp và có thể gây tử vong, và FDA vẫn cam kết mở rộng các lựa chọn điều trị cho bệnh nhân mắc căn bệnh này.”
Thiếu máu bất sản nặng (SAA) là một rối loạn máu hiếm gặp, đe dọa tính mạng, trong đó tủy xương không sản xuất đủ hồng cầu, bạch cầu và tiểu cầu. Việc điều trị SAA phụ thuộc vào độ tuổi của bệnh nhân và thường bao gồm liệu pháp ức chế miễn dịch và/hoặc ghép tế bào gốc tạo máu, ưu tiên từ anh/chị/em ruột phù hợp hoặc người hiến có quan hệ huyết thống tương thích. Trong trường hợp không có người hiến phù hợp, bác sĩ có thể cân nhắc ghép máu dây rốn để điều trị SAA. Tuy nhiên, ghép máu dây rốn thường tồn tại các hạn chế, bao gồm phục hồi tạo máu chậm và tăng nguy cơ nhiễm trùng.
Omisirge là một liệu pháp tế bào gốc, trong đó tế bào gốc từ máu dây rốn hiến tặng được tăng cường bằng xử lý hóa học với nicotinamide (một dạng vitamin B3), sau đó được truyền cho bệnh nhân nhằm khôi phục hệ tạo máu và hệ miễn dịch.
Omisirge khắc phục các hạn chế của máu dây rốn (UCB) khi được sử dụng làm nguồn ghép, bao gồm tình trạng chậm phục hồi tạo máu và nguy cơ nhiễm trùng gia tăng, đồng thời mở rộng thêm lựa chọn mảnh ghép cho bệnh nhân thiếu máu bất sản nặng (SAA) có nhu cầu ghép tế bào gốc tạo máu (HSCT).
“Omisirge là một sản phẩm tế bào gốc mới có nguồn gốc từ máu dây rốn, có thể mang đến một lựa chọn điều trị cho bệnh nhân thiếu máu bất sản nặng, những người có rất ít lựa chọn ghép tế bào gốc,” Megha Kaushal, MD, MS, Quyền Phó Giám đốc Văn phòng Sản phẩm Điều trị thuộc CBER và là bác sĩ huyết học nhi khoa, cho biết. “Omisirge giúp rút ngắn thời gian phục hồi bạch cầu trung tính, từ đó giảm thời gian hồi phục sau ghép và có thể cải thiện tỷ lệ nhiễm trùng ở nhóm bệnh nhân này.”
Tính an toàn và hiệu quả của Omisirge được đánh giá dựa trên một nghiên cứu đang tiếp diễn, nhãn mở, tiến cứu, một nhánh, khảo sát việc sử dụng Omisirge ở bệnh nhân từ 6 tuổi trở lên mắc thiếu máu bất sản nặng. Omisirge cho thấy có sự ghép mảnh bạch cầu trung tính sớm và bền vững ở 12/14 bệnh nhân trong quần thể phân tích hiệu quả, với thời gian trung vị phục hồi bạch cầu trung tính là 11 ngày (dao động từ 7–20 ngày).
Các tác dụng phụ thường gặp nhất liên quan đến Omisirge bao gồm giảm bạch cầu trung tính kèm sốt, nhiễm trùng do virus và vi khuẩn, tăng đường huyết, giảm tiểu cầu miễn dịch và viêm phổi. Các tình trạng giảm tế bào máu tự miễn đã được ghi nhận ở 25% bệnh nhân.
Đơn đăng ký đã nhận được chuyển đến Orphan Drug và Priority Review bởi FDA.
FDA đã phê duyệt Omisirge cho công ty Gamida Cell Ltd.
Tài liệu tham khảo
Nguồn: FDA News
