News Medical & Life Sciences, 10/11/2023
Đại học Khoa Thấp Khớp Hoa Kỳ
Nghiên cứu mới tại ACR Convergence 2023, cuộc họp thường niên của Trường Cao đẳng Khoa Thấp khớp Hoa Kỳ (ACR), cho thấy những bệnh nhân mắc bệnh xơ cứng bì hệ thống dai dẳng ở trẻ vị thành niên đã cải thiện đáng kể sau hai năm ghép tế bào gốc tự thân.
Bệnh xơ cứng bì hệ thống khởi phát ở tuổi vị thành niên (jSSc), còn được gọi là xơ cứng bì, là một rối loạn tự miễn dịch gây biến dạng, biểu hiện qua sự xơ cứng của da và các cơ quan nội tạng, bao gồm đường tiêu hóa, phổi, cơ xương khớp, thận và tim. Những ảnh hưởng về tâm lý và thể chất của căn bệnh này vẫn tồn tại đến tuổi trưởng thành và nhiều bệnh nhân bị rút ngắn tuổi thọ. Các phương pháp điều trị hiệu quả cho bệnh jSSc nặng vẫn còn hạn chế. Phương pháp điều trị chủ yếu là thuốc hóa trị cyclophosphamide, loại thuốc này có thể gây ra các tác dụng phụ nghiêm trọng. Các nghiên cứu ở Mỹ và Châu Âu báo cáo rằng những người trưởng thành mắc SSc và kháng lại các phương pháp điều trị tiêu chuẩn có hiểu quả điều trị trong việc cấy ghép tế bào gốc tự thân (ASCT), chính là sử dụng tế bào gốc tạo máu của chính bệnh nhân để tái lập lại hệ thống miễn dịch. Tuy nhiên, đối với bệnh nhân trẻ tuổi thì tính an toàn và hiệu quả khi sửa dụng phương pháp này vẫn chưa được hiểu rõ.
Khi thấy được hiệu quả của tế bào gốc tự thân khi điều trị thành công trên người lớn tuổi, Kathryn Torok, Bác sĩ Y khoa, Giám đốc Phòng khám Xơ cứng bì tại Đại học Pittsburgh, và các đồng nghiệp cảm thấy tự tin trong việc nghiên cứu một quy trình cấy ghép tế bào gốc tự thân cho thanh thiếu niên và thanh niên. Quá trình điều trị cũng ngắn hơn so với một số phương pháp khác, ít sử dụng phóng xạ hơn và hạn chế lượng cyclophosphamide, thay thế bằng thiotepa và alemtuzumab.
Nhóm đầu tiên của nghiên cứu bao gồm 5 bệnh nhân từ 15 đến 21 tuổi được chuyển đến Trung tâm xơ cứng bì nhi của Đại học Pittsburgh sau khi không đáp ứng với hơn ba liệu pháp ức chế miễn dịch. Tất cả đều đáp ứng các tiêu chí để ghép tế bào gốc tự thân do mức độ nghiêm trọng của các triệu chứng.
Kathryn Torok, Bác sĩ Y khoa, Giám đốc Phòng khám Xơ cứng bì tại Đại học Pittsburgh cho biết “Lựa chọn duy nhất cho hai bệnh nhân khởi phát vị thành niên đầu tiên tại trung tâm của chúng tôi đã trải qua cấy ghép tế bào gốc sẽ là ghép phổi nếu bệnh phổi kẽ (ILD) của họ tiếp tục tiến triển.”
Nhóm nghiên cứu đã thực hiện theo quy trình tiêu chuẩn để cấy ghép tế bào gốc: Tăng sinh số lượng tế bào gốc, được thu nhận, chọn lọc thông qua phương pháp phân tích chọn lọc CD34 , đông lạnh và hóa trị cường độ cao trong 5 ngày để tiêu diệt các tế bào trong tủy xương. Sau đó, bệnh nhân được truyền tế bào gốc của chính họ, tế bào này bắt đầu phát triển và hình thành các tế bào mới khỏe mạnh trong tủy xương từ 10 đến 20 ngày. Thời gian nhập viện cho toàn bộ quá trình điều trị là từ ba đến bốn tuần. Bệnh nhân sau đó được xuất viện và ở trong các căn hộ của Tổ chức từ thiện Ronald McDonald House với các chuyên gia để tiếp tục theo dõi
Kết quả lâm sàng và đánh giá do bệnh nhân báo cáo được thu thập vào thời điểm ban đầu và tối đa 24 tháng sau khi cấy ghép. Kết quả cho thấy sự cải thiện bệnh tổng thể là 75%, với mức cải thiện trung bình là 87% về độ dày của da. Có 4 bệnh nhân đã cải thiện 55% các triệu chứng đường ruột và 3 bệnh nhân giảm 67% chứng ợ nóng, một vấn đề thường gặp ở bệnh xơ cứng bì. Có sự cải thiện từ 5% đến hơn 10% chức năng phổi ở một số bệnh nhân. Bảng câu hỏi Đánh giá Sức khỏe Trẻ em cho thấy mức giảm trung bình đáng kể ở tất cả các bệnh nhân sau 6 tháng, trong khi điểm chức năng Cấy ghép Tủy Xương tăng từ mức trung bình 68 lên 86, cả hai đều biểu thị sự cải thiện rõ rệt về chức năng.
Torok nói: “Tôi rất ngạc nhiên với kết quả”. “Về mặt thể chất, các bệnh nhân có thể làm được những việc mà họ đã không thể làm trong nhiều năm. Ví dụ, bệnh nhân đầu tiên từ chỗ chỉ có thể giúp mẹ mình 10 phút để sơn căn phòng trong nhà cho đến có thể sơn toàn bộ căn phòng mà không cần nghỉ ngơi hoặc cảm thấy kiệt sức hay hoàn toàn cứng đơ. Anh ấy trở nên tự lập hơn, học Đại học, kiếm việc làm và đi du lịch. Bệnh nhân thứ hai đã rất vui mừng khi có thể đi xe đạp mà không phải khó thở đây là lần đầu tiên sau nhiều năm. Đây là những những khoảnh khắc thay đổi cuộc đời của những bệnh nhân này.”
Torok đang trong quá trình cấy ghép cho nhiều bệnh nhân hơn và nhóm của cô đang phát triển các hướng dẫn chung để giới thiệu bệnh nhân đến cấy ghép tế bào gốc.
Cô nói: “Mục tiêu cuối cùng là chúng tôi không phải chờ đợi vài năm và thất bại trong nhiều loại thuốc rồi mới cấy ghép tế bào gốc tự thân mà là can thiệp sớm hơn khi tính an toàn và hiệu quả đã được chứng minh bằng nghiên cứu hiện tại của chúng tôi, cho đến nay nó vẫn như vậy. Một trong những vấn đề thực tế mà chúng tôi gặp phải là phê duyệt bảo hiểm. Trung bình, phải mất khoảng 12 tháng kể từ khi trung tâm của chúng tôi chỉ định một bệnh nhân thích hợp để cấy ghép tế bào gốc cho đến thời điểm họ được chấp thuận.”
Torok nói, bất chấp mọi rào cản, “Ghép tế bào gốc tự thân là một biện pháp can thiệp thực sự cứu sống những bệnh nhân mắc bệnh xơ cứng bì hệ thống khởi phát ở tuổi vị thành niên. Đây là liệu pháp tốt nhất cho bệnh nặng hoặc khó chữa hiện nay. Mọi thứ có thể thay đổi trong tương lai, nhưng hiện tại đây là liệu pháp tốt nhất.”
Nguồn: Đại học Khoa Thấp khớp Hoa Kỳ
Nguồn: News Medical & Life Sciences
