Science Daily, 08/06/2022
Các nhà nghiên cứu đã phát triển một phương pháp điều trị mà họ nói rằng tránh được các phản ứng dị ứng nghiêm trọng gây ra cho các phiên bản trước trong khi vẫn duy trì hoạt động điều trị của nó. Chìa khóa của khám phá này là việc sử dụng một phiên bản tương tự có màng bao bọc – tế bào gốc được phân phối trong các chất mang nano lipid đã được thiết kế.
Vài năm trước, một liệu pháp đầy hứa hẹn sử dụng yếu tố tế bào gốc (SCF) đã xuất hiện có khả năng điều trị nhiều loại bệnh, chẳng hạn như thiếu máu cục bộ, đau tim, đột quỵ và phơi nhiễm bức xạ. Tuy nhiên, trong quá trình thử nghiệm lâm sàng, nhiều bệnh nhân bị phản ứng dị ứng nghiêm trọng và sự phát triển của phương pháp điều trị dựa trên SCF đã ngừng phát triển.
Một nhóm nghiên cứu do các kỹ sư tại Đại học Texas ở Austin dẫn đầu đã phát triển một phương pháp điều trị liên quan mà họ nói rằng tránh được những phản ứng dị ứng nghiêm trọng này trong khi vẫn duy trì hoạt động điều trị của nó. Chìa khóa của khám phá, được công bố gần đây trên tạp chí Nature Communications, là việc sử dụng một phiên bản tương tự, có màng bao bọc của SCF được phân phối trong các chất mang nano lipid đã được thiết kế.
Aaron Baker, một giáo sư tại Khoa Kỹ thuật Y sinh của Trường Kỹ thuật Cockrell, và là một trong các nhà lãnh đạo dự án, cho biết: “Chúng tôi hình dung đây là thứ bạn có thể tiêm vào nơi thiếu máu và nó có thể khiến mạch máu phát triển ở khu vực đó.”
Yếu tố tế bào gốc là một cytokine, một loại protein hòa tan có thể kích thích sự tái tạo trong cơ thể và sự phát triển của tế bào gốc. Khả năng giúp tế bào gốc phát triển, đặc biệt là ở những nơi quan trọng như tủy xương, khiến nó rất có triển vọng cho nhiều ứng dụng điều trị. Nhưng khi được đưa vào cơ thể trong các thử nghiệm lâm sàng liên quan đến đột quỵ, nó gây ra sự tăng trưởng tế bào mast, kích hoạt hệ thống miễn dịch phòng thủ và dẫn đến các phản ứng dị ứng.
Phương pháp điều trị mới sử dụng yếu tố tế bào gốc xuyên màng, một phiên bản của cytokine gắn với màng tế bào. Trong cơ thể, dạng xuyên màng có thể được phân tách thành dạng hòa tan, đi khắp cơ thể.
Eri Takematsu, cựu thành viên phòng thí nghiệm của Baker, hiện là nhà nghiên cứu sau tiến sĩ tại Stanford và là tác giả đầu của bài báo cho biết: “Chúng tôi nhận thấy yếu tố tế bào gốc xuyên màng này có tất cả các đặc tính điều trị cần thiết và không kích hoạt hệ thống miễn dịch và gây ra phản ứng dị ứng.”
Vấn đề lớn với SCF xuyên màng là vì nó không hòa tan, nó có xu hướng chỉ kết tụ lại với nhau trong dung dịch. Vì vậy, nhóm đã phát triển các chất mang nano lipid để giúp nó hoạt động trong dung dịch và điều chỉnh hoạt động của nó đối với các loại tế bào khác nhau. Họ đã xem xét cụ thể việc sử dụng liposome (bong bóng lipid) và các đĩa nano lipid làm chất mang cho SCF xuyên màng.
Baker nói: “Loại đĩa nano này là thứ mà người ta chưa khám phá nhiều về việc phát triển phương pháp điều trị trước đây. Nó tạo ra một đảo nhỏ lipid bao quanh SC xuyên màng và giữ nó lại trong một vòng protein, giống như một vòng đệm.”
Các nhà nghiên cứu đã được cấp bằng sáng chế cho phương pháp của họ và bước tiếp theo sẽ là thử nghiệm lâm sàng. Tuy nhiên, để làm được điều đó, họ cần được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ phê duyệt để phân loại liệu pháp này là một loại thuốc mới nghiên cứu. Ngoài ra, họ đang tiếp tục tinh chỉnh các chi tiết quan trọng như liều lượng chính xác cho bệnh nhân.
Các thành viên khác trong dự án bao gồm Miles Massidda, Jeff Auster, Po-Chih Chen, ByungGee Im, Sanjana Srinath, Sophia Canga, Aditya Singh, Marjan Majid và Andrew Dunn từ Khoa Kỹ thuật Y sinh; Michael Sherman từ Khoa Hóa sinh & Sinh học Phân tử, Nhánh Y khoa Đại học Texas, Galveston; và Annette Graham và Patricia Martin thuộc Khoa Sinh học và Y sinh tại Đại học Glasgow Caledonian ở Scotland. Nghiên cứu được tài trợ thông qua các khoản tài trợ từ Hiệp hội Tim mạch Hoa Kỳ, Viện Y tế Quốc gia và Chương trình Nghiên cứu Y tế Chỉ đạo Quốc hội của Bộ Quốc phòng Hoa Kỳ.
Tài liệu tham khảo:
Eri Takematsu, Miles Massidda, Jeff Auster, Po-Chih Chen, ByungGee Im, Sanjana Srinath, Sophia Canga, Aditya Singh, Marjan Majid, Michael Sherman, Andrew Dunn, Annette Graham, Patricia Martin, Aaron B. Baker. Transmembrane stem cell factor protein therapeutics enhance revascularization in ischemia without mast cell activation. Nature Communications, 2022; 13 (1) DOI: 10.1038/s41467-022-30103-2