Cynata Therapeutics Limited, 11/11/2020
MELBOURNE, Úc, ngày 11 tháng 11 năm 2020 (GLOBE NEWSWIRE) – Cynata Therapeutics Limited (ASX: “CYP”, “Cynata”, hoặc “Công ty”) là một công ty về công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng chuyên về trị liệu tế bào, rất vui mừng được thông báo rằng thử nghiệm giai đoạn 3 SCUlpTOR (“Stem Cells as a symptom- and strUcture-modifying Treatment for medial tibiofemoral OsteoaRthritis”) của sản phẩm Cymerus™ MSC (tên gọi CYP-004) để điều trị thoái hóa khớp đã bắt đầu khởi động.
Thử nghiệm này được bảo trợ bởi Đại học Sydney và được tài trợ bởi Quỹ tài trợ dự án cạnh tranh của Hội đồng Nghiên cứu Y tế và Sức khỏe Quốc gia của Chính phủ Úc (NHMRC). Thử nghiệm sẽ diễn ra tại các trung tâm nghiên cứu ở Sydney và Tasmania và việc điều trị sẽ khởi động với bốn bệnh nhân ban đầu từ cơ sở dữ liệu tình nguyện viên của trường Đại học, những người này sẽ được đánh giá trong bốn tuần, trước khi nghiên cứu mở rộng để đăng ký. Vào thời điểm này chưa tìm kiếm bổ sung thêm tình nguyện viên, do đó những bệnh nhân muốn tham gia thử nghiệm nên đợi cho đến khi thử nghiệm bắt đầu đăng ký rộng rãi hơn trước khi liên hệ với các trung tâm nghiên cứu, dự kiến sẽ diễn ra vào đầu năm 2021. Mục đích của thử nghiệm là đánh giá hiệu quả của Cymerus MSCs so với giả dược về kết quả lâm sàng và cấu trúc khớp gối trong thời gian hai năm, ở 440 bệnh nhân bị thoái hóa khớp gối.
Giáo sư David Hunter, Điều tra viên chính, chia sẻ:
“Không có phương pháp chữa khỏi bệnh thoái hóa khớp và các lựa chọn điều trị hiện tại chủ yếu tập trung vào việc giảm đau, thay vì điều chỉnh tiến triển của bệnh tiềm ẩn. Chúng tôi rất vui mừng được bắt đầu thử nghiệm này, thử nghiệm được thiết kế để đánh giá tiềm năng cải thiện bệnh của Cymerus MSCs. Chúng tôi tin rằng đây sẽ là thử nghiệm ngẫu nhiên có đối chứng lớn nhất về MSCs được thực hiện trên bệnh nhân thoái hóa khớp trên toàn thế giới. Do đó, chúng tôi dự đoán rằng đây sẽ là một thử nghiệm có ảnh hưởng to lớn, với tiềm năng thông báo các hướng dẫn thực hành lâm sàng trên toàn cầu”.
Tiến sĩ Kilian Kelly, Giám đốc Điều hành của Cynata, cho biết:
“Việc bắt đầu thử nghiệm SCUlpTOR là một thành tựu rất quan trọng. Thử nghiệm lâm sàng này nhằm mục đích xác định xem liệu công nghệ Cymerus MSC độc quyền của Cynata, đã được đánh giá trên nhiều mục tiêu bệnh tật, bao gồm bệnh ghép chống chủ (GvHD), nhiễm trùng huyết và các bệnh hô hấp như hội chứng suy hô hấp cấp tính (ARDS), có tác dụng trong việc điều trị thoái hóa khớp gối.
Công nghệ Cymerus độc đáo của chúng tôi cho phép sản xuất các MSC khỏe mạnh có thể tăng sinh, mà không có sự mâu thuẫn chức năng đáng kể như đã được quan sát thấy giữa các lô MSC được sản xuất bằng phương pháp thông thường. Chúng tôi mong muốn thúc đẩy thử nghiệm lâm sàng này để điều tra những lợi ích tiềm năng mà MSC của chúng tôi có thể có để điều trị cho những bệnh nhân thoái hóa khớp – một căn bệnh phổ biến và gây suy nhược này.”
Bản trình bày được đính kèm với thông báo này và cung cấp một cái nhìn tổng quan về bệnh thoái hóa khớp bao gồm cơ hội, nghiên cứu tiền lâm sàng và kế hoạch thử nghiệm lâm sàng.
Thử nghiệm lâm sàng điều trị thoái hóa khớp giai đoạn 3 do Đại học Sydney tài trợ
Thử nghiệm được dẫn đầu bởi Giáo sư David Hunter – Chủ tịch Florance and Cope của Khoa thấp khớp, Giáo sư Y khoa tại Đại học Sydney và đã từng là Điều tra viên trưởng của nhiều thử nghiệm lâm sàng về bệnh thoái hóa khớp. Ông có hơn 500 ấn phẩm trên các tạp chí có tác động lớn (high-impact journals), bao gồm Tạp chí Y học New England, Tạp chí Hiệp hội Y khoa Hoa Kỳ và Tạp chí Y khoa Anh.
Nhóm nghiên cứu còn có Giáo sư Changhai Ding (Đại học Tasmania), Giáo sư Stefan Lohmander (Đại học Lund, Thụy Điển), Tiến sĩ Rachel O’Connell (Đại học Sydney) và Tiến sĩ Xia Wang (Đại học Sydney), cũng như nhiều nhà nghiên cứu hợp tác khác.
Giới thiệu về thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 trong điều trị bệnh thoái hóa khớp (thử nghiệm SCUlpTOR)
Thử nghiệm lâm sàng, mang tên “Tế bào gốc như một phương pháp điều trị triệu chứng và điều chỉnh cấu trúc đối với bệnh thoái hóa khớp: một thử nghiệm ngẫu nhiên có đối chứng với giả dược”, được tài trợ bởi Quỹ tài trợ của Dự án NHMRC của Chính phủ Úc, ngoài sự đóng góp bằng hiện vật của các tổ chức tham gia. Cynata sẽ cung cấp Cymerus ™ MSCs để sử dụng trong quá trình thử nghiệm và sẽ không bắt buộc phải đóng góp bất kỳ khoản tiền mặt nào để tài trợ cho dự án.
Thử nghiệm sẽ là một thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi có đối chứng với giả dược. Để hoàn thành tốt giai đoạn đầu của nghiên cứu ở bốn đối tượng sẽ được đánh giá trong thời gian bốn tuần (hai người sẽ được nhận giả dược và hai người sẽ nhận Cymerus MSCs), thử nghiệm sẽ tìm cách thu nhận 440 bệnh nhân bị thoái hóa khớp gối. Những người tham gia sẽ được tiêm Cymerus MSCs hoặc giả dược vào trong khớp ba lần trong khoảng thời gian một năm và sẽ được theo dõi tổng cộng hai năm kể từ khi tham gia thử nghiệm. Các tiêu chí hàng đầu là: (i) tỷ lệ người tham gia đạt được trạng thái chấp nhận được (PASS) đối với chứng đau đầu gối ở thời điểm 24 tháng; và (ii) mất sụn khớp trung tâm (cMFT) từ lúc ban đầu đến thời điểm 24 tháng. Các thước đo kết quả thứ cấp sẽ bao gồm đánh giá về cơn đau, các triệu chứng khác, chức năng thể chất, chất lượng cuộc sống.
Giới thiệu về Cynata Therapeutics (ASX: CYP)
Cynata Therapeutics Limited (ASX: CYP) là một công ty y học tái tạo và tế bào gốc giai đoạn lâm sàng của Úc tập trung vào việc phát triển các liệu pháp dựa trên Cymerus ™, một công nghệ nền tảng tế bào gốc trị liệu độc quyền. Cymerus ™ vượt qua những thách thức của các phương pháp sản xuất khác bằng cách sử dụng tế bào gốc đa năng cảm ứng (iPSCs) và tế bào tiền thân được gọi là nguyên bào trung mô (MCA) để đạt được sản xuất kinh tế các sản phẩm trị liệu tế bào, bao gồm tế bào gốc trung mô (MSC), ở quy mô thương mại mà không bị hạn chế về người hiến tặng.
Ứng cử viên sản phẩm hàng đầu của Cynata là CYP-001 đã đáp ứng tất cả các tiêu chí lâm sàng và chứng minh dữ liệu tích cực về tính an toàn và hiệu quả trong điều trị bệnh ghép chống chủ cấp tính kháng steroid (GvHD) trong thử nghiệm giai đoạn 1. Cynata có kế hoạch đưa Cymerus ™ MSCs của mình vào thử nghiệm giai đoạn 2 đối với các biến chứng nghiêm trọng phát sinh do COVID-19, GvHD, thiếu máu cục bộ ở chi nghiêm trọng và thử nghiệm giai đoạn 3 trong bệnh thoái hóa khớp. Ngoài ra, Cynata đã chứng minh tính tiện ích của công nghệ Cymerus ™ MSC trong các mô hình tiền lâm sàng về bệnh hen suyễn, vết thương do tiểu đường, đau tim, nhiễm trùng huyết, hội chứng suy hô hấp cấp (ARDS) và hội chứng giải phóng cytokine.
Nguồn: Cynata Therapeutics Limited
