NewScientist, 09/06/2022
Một bé gái mắc chứng rối loạn hiếm gặp hiện có thể thở dễ dàng hơn sau khi được truyền dịch lỏng thu nhận từ quá trình nuôi cấy tế bào gốc cuống rốn của em gái cô ấy.
Một bé gái bị bệnh nặng do suy tim đang tiến triển tốt sau khi được điều trị thử nghiệm từ tế bào gốc cuống rốn, đây là trường hợp đầu tiên thuộc loại này.
Bé gái đến từ Đức mắc chứng tăng huyết áp động mạch phổi di truyền hay còn gọi là huyết áp cao trong động mạch phổi. Nguyên nhân của căn bệnh này là do dị dạng các mạch máu trong phổi, dẫn đến suy tim tiến triển và thường gây tử vong. Lúc này 6 tuổi, các bác sĩ đã đề nghị cô bé được ghép phổi khi mới 3 tuổi, một thủ thuật thường được thực hiện đối với những đứa trẻ còn sống dưới một năm.
Thay vào đó, cô được thực hiện phương pháp điều trị thử nghiệm, trong đó Georg Hansmann tại Trường Y Hannover ở Đức và các đồng nghiệp của ông đã thu nhận tế bào gốc từ cuống rốn của em gái mà cha mẹ cô đã gửi lưu trữ đông lạnh.
Các tế bào được nuôi cấy phát triển trong đĩa thí nghiệm. Định kỳ, môi trường nuôi cấy được thay và dịch nuôi cấy cũ được lưu trữ. Ba năm trước, khi lượng dịch lỏng đã được thu đủ, chúng sẽ được truyền vào các mạch máu trong phổi và tim của cô bé trong hơn sáu tháng.
Trước đó cô bé bị khó thở khi nghỉ ngơi và chỉ có thể đi bộ chậm rãi, dần dần cô đã cải thiện trong những tháng sau đó. Bây giờ cô đã không còn bị giới hạn trong khả năng tập thể dục của mình. Cô bé cũng cao thêm 10cm trong vòng ba tháng đầu điều trị, trong những năm trước đó cô hầu như không tăng trưởng chiều cao hay cân nặng.
Nhiều kết quả đo chức năng tim và phổi của cô bé cũng đã cho thấy sự cải thiện. Tuy nhiên, cô bé vẫn bị huyết áp cao trong phổi và có thể cần điều trị thêm, Hansmann nói.
Tế bào gốc có tiềm năng phát triển thành các loại mô khác nhau và đang được thử nghiệm trong nhiều phương pháp điều trị, ví dụ như đối với bệnh suy thận hoặc gan. Chúng có thể được thu nhận với số lượng nhỏ từ các bộ phận khác nhau của cơ thể và được tạo ra trong phòng thí nghiệm từ các tế bào da bình thường.
Phương pháp điều trị tế bào gốc thường liên quan đến việc đưa các tế bào vào cơ thể của một người nào đó, điều này có thể gây ra các phản ứng miễn dịch. Trong trường hợp của cô bé, các tế bào không được cấy ghép mà được nuôi trong đĩa thí nghiệm, nơi chúng giải phóng các chất hóa sinh vào môi trường dinh dưỡng nuôi chúng. Chính những chất hóa sinh này dường như thúc đẩy quá trình chữa lành các mô khác.
Phương pháp điều trị của cô bé sử dụng tế bào gốc trung mô, có liên quan đến việc tạo và sửa chữa các mô xương. Các tế bào này trước đây đã được thử nghiệm như một cách để sửa chữa cơ tim bị tổn thương do các cơn đau tim, nhưng không mang lại lợi ích lâu dài và các nghiên cứu không tìm thấy dấu vết của các tế bào được cấy ghép trong cơ tim.
Tuy nhiên một số người nhận cấy ghép đã có những cải thiện trong thời gian ngắn, cho thấy rằng các tế bào tiết ra các chất truyền tín hiệu để thúc đẩy quá trình chữa bệnh, một ý tưởng được hỗ trợ từ các nghiên cứu trên động vật khác nhau.
Nhóm nghiên cứu điều trị cho cô bé vẫn chưa thực hiện các quy trình chụp ảnh để hình dung các mạch máu trong phổi của cô bé. Những thủ tục này có thể rủi ro, đặc biệt là với tình trạng bệnh của cô bé.
Cô bé cũng nhận được hai loại thuốc tiêu chuẩn cho tình trạng bệnh của mình trước khi điều trị bằng tế bào gốc, điều này có thể đã góp phần cải thiện tình trạng của cô ấy, Martin Wilkins tại Đại học Imperial College London cho biết.
Khi nhóm của Hansmann nghiên cứu các mẫu dịch lỏng tế bào gốc mà cô bé nhận được, họ đã tìm thấy hàm lượng cao của một số chất hóa sinh được cho là có tác dụng thúc đẩy quá trình chữa lành và tái tạo, đồng thời ngăn chặn phản ứng viêm, bao gồm cả prostaglandin E2.
Wilkins cho biết chất hóa sinh này có xu hướng nhanh chóng bị phá vỡ trong cơ thể, vì vậy các hợp chất chưa biết khác có thể có ảnh hưởng. Ông nói: “Đây không phải là một phương pháp điều trị mà chúng tôi có thể áp dụng cho những bệnh nhân khác cho đến khi chúng tôi hiểu rõ hơn về cơ chế.”
“Có vẻ như đã có sự cải thiện cả về [các phép đo] sinh hóa và năng lực chức năng của cô bé. Thật hợp lý khi cho rằng có điều gì đó đang diễn ra ở đây đáng quan tâm.”
Tài liệu tham khảo: Nature Cardiovascular Research, DOI: 10.1038/s44161-022-00083-z
Nguồn: NewScientist
