EMA, 20/06/2025
Zemcelpro mang đến một lựa chọn điều trị cho các bệnh nhân ung thư máu cần ghép tế bào gốc tạo máu nhưng không có người hiến phù hợp.
Cơ quan Dược phẩm châu Âu (EMA – European Medicines Agency) đã khuyến nghị cấp giấy phép lưu hành có điều kiện tại Liên minh châu Âu (EU – European Union) cho thuốc Zemcelpro (chứa dorocubicel và các tế bào máu dây rốn chưa mở rộng) để điều trị cho người lớn mắc các bệnh ác tính về huyết học (ung thư tế bào máu). Zemcelpro có thể được sử dụng cho bệnh nhân cần ghép tế bào gốc tạo máu đồng loài (allo-HSCT – allogeneic haematopoietic stem cell transplantation – ghép tế bào gốc từ người hiến tặng) sau khi đã trải qua điều trị điều kiện hóa tiêu tủy (hóa trị và/hoặc xạ trị), nhưng không có sẵn nguồn tế bào hiến tặng phù hợp khác.
Các bệnh ác tính về huyết học là ung thư tế bào máu, được phân loại dựa vào nơi xuất hiện đầu tiên, bao gồm: bệnh bạch cầu (máu), u lympho (hạch bạch huyết), hội chứng loạn sản tủy và u tủy (tủy xương). Đây là những loại ung thư phổ biến, và trong một số trường hợp, phương pháp điều trị duy nhất có khả năng chữa khỏi là allo-HSCT. Phương pháp này sử dụng tế bào gốc từ người hiến để thay thế tế bào tủy xương của người nhận, nhằm tạo ra tủy xương mới sản xuất tế bào máu khỏe mạnh.
Tế bào gốc dùng trong ghép thường được lấy từ người hiến phù hợp, có thể là anh/chị/em ruột hoặc người không cùng huyết thống nhưng tương thích. Trong trường hợp không tìm được nguồn hiến phù hợp, tế bào máu dây rốn có thể được sử dụng. Tuy nhiên, số lượng tế bào gốc trong máu dây rốn thường thấp, dẫn đến sự chậm trễ trong quá trình mọc ghép (engraftment) – tức là việc các tế bào gốc của người hiến định cư và phát triển thành công trong tủy xương người nhận.
Zemcelpro là một liệu pháp tế bào, chứa các tế bào gốc lấy từ máu dây rốn người hiến, trong đó một phần đã được nuôi cấy và nhân lên (dorocubicel). Việc gia tăng số lượng tế bào giúp tăng hiệu quả của đơn vị máu dây rốn nhỏ.
Zemcelpro đã nhận được hỗ trợ thông qua chương trình PRIME của EMA – cung cấp hỗ trợ khoa học và quản lý sớm, tăng cường cho các loại thuốc có tiềm năng cao trong việc giải quyết nhu cầu y tế chưa được đáp ứng.
Khuyến nghị của EMA chủ yếu dựa trên phân tích tổng hợp từ hai nghiên cứu đơn nhánh, nhãn mở, với 25 bệnh nhân. Trong số đó, 21/25 (84%) bệnh nhân đạt được mọc ghép bạch cầu trung tính (neutrophil) – một loại tế bào bạch cầu – trong thời gian trung bình là 20 ngày và 17 bệnh nhân (68%) đạt được mọc ghép tiểu cầu trong thời gian bình là 40 ngày.
Tác dụng phụ phổ biến nhất ghi nhận ở nhóm 116 bệnh nhân dùng Zemcelpro là: giảm số lượng các loại tế bào máu và kháng thể chống nhiễm trùng, tăng huyết áp, nhiễm trùng và hội chứng mọc ghép (một phản ứng viêm sau ghép tế bào gốc). Bệnh ghép chống chủ (GvHD) cấp tính – khi tế bào ghép tấn công cơ thể – xảy ra trong vòng 100 ngày sau ghép được ghi nhận ở 60% bệnh nhân; GvHD mạn tính (xuất hiện trong vòng một năm) ở 13% bệnh nhân. Các biện pháp theo dõi và giảm nhẹ tác dụng phụ này đã được mô tả trong thông tin sản phẩm và kế hoạch quản lý rủi ro.
Trong đánh giá tổng thể, Ủy ban Liệu pháp Tiên tiến (CAT – Committee for Advanced Therapies) của EMA – chuyên về thuốc tế bào và gen – kết luận rằng lợi ích của Zemcelpro vượt trội so với nguy cơ ở nhóm bệnh nhân ung thư huyết học cần allo-HSCT nhưng không có nguồn tế bào hiến phù hợp. Ủy ban các sản phẩm thuốc dùng cho người (CHMP – Committee for Medicinal Products for Human Use) của EMA đồng ý với đánh giá và ý kiến tích cực của CAT, và khuyến nghị phê duyệt loại thuốc này.
Zemcelpro được đề xuất cấp phép lưu hành có điều kiện – một cơ chế quản lý của EU giúp tiếp cận sớm với thuốc trong trường hợp chưa có đủ dữ liệu nhưng lợi ích từ việc cung cấp sớm cho bệnh nhân vượt trội hơn rủi ro do thiếu dữ liệu đầy đủ.
Để xác nhận tính an toàn và hiệu quả lâu dài của Zemcelpro, công ty sản xuất được yêu cầu nộp kết quả theo dõi dài hạn của các nghiên cứu đơn nhánh, thực hiện nghiên cứu đối chứng ngẫu nhiên và một nghiên cứu dựa trên dữ liệu từ hệ thống ghi nhận bệnh nhân.
Ý kiến của CHMP là một bước trung gian trong quá trình đưa Zemcelpro đến với bệnh nhân. Ý kiến này sẽ được trình lên Ủy ban châu Âu để đưa ra quyết định về việc cấp phép lưu hành trên toàn EU. Sau khi được cấp phép, việc quyết định giá và hoàn trả chi phí thuốc sẽ được thực hiện riêng tại từng quốc gia thành viên, tùy theo vai trò và vị trí của thuốc trong hệ thống y tế quốc gia đó.
Nguồn: EMA
Link: https://www.ema.europa.eu/en/news/new-stem-cell-therapy-treat-patients-blood-cancers
