International Journal of Hematology, 15/07/2025
Bối cảnh
Hội chứng viêm phổi vô căn (IPS – Idiopathic Pneumonia Syndrome) là biến chứng hiếm nhưng nguy kịch sau ghép tế bào gốc tạo máu (HSCT – hematopoietic stem cell transplantation), với tỷ lệ tử vong cao và đáp ứng hạn chế với corticosteroid. Các phương pháp điều trị hiện tại chưa đủ hiệu quả, đòi hỏi những hướng tiếp cận mới.
HLC-001 là chế phẩm tế bào gốc trung mô (MSC – Mesenchymal stromal cells) từ dây rốn người hiến, sản xuất theo tiêu chuẩn GMP, đã chứng minh khả năng kháng viêm và điều hòa miễn dịch ở các bệnh phổi liên quan ghép tủy.
Thiết kế nghiên cứu
- Loại nghiên cứu: Thử nghiệm pha II, đa trung tâm, một nhánh, không nhóm chứng.
- Địa điểm: 7 bệnh viện tại Nhật Bản.
- Đối tượng: 7 bệnh nhân IPS kháng hoặc phụ thuộc steroid sau HSCT (tuổi trung bình 43,3; nam chiếm đa số).
- Phác đồ điều trị: Truyền tĩnh mạch HLC-001 liều 2 × 106 tế bào/kg, hai lần mỗi tuần, tối đa 4 tuần.
- Tiêu chí chính: Tỷ lệ sống sau 56 ngày.
- Tiêu chí phụ: Sống đến ngày 100, giảm liều steroid, cải thiện chức năng hô hấp, hình ảnh phổi, chỉ số hoạt động thang điểm đánh giá thể chất và khả năng hoạt động của bệnh nhân (ECOG-PS – Eastern Cooperative Oncology Group – Performance Status) và biomarker phổi.
Kết quả
- Tỷ lệ sống sót: 71,4% (5/7 bệnh nhân) ở ngày 56 và duy trì đến ngày 100.
- Hỗ trợ hô hấp: 6/7 bệnh nhân không cần thở máy trong suốt thời gian theo dõi.
- Giảm liều steroid: 83,3% (5/6 bệnh nhân còn sống) giảm liều prednisone xuống <1 mg/kg/ngày.
- Cải thiện hình ảnh học: 60% bệnh nhân cải thiện X-quang ngực; 71% cải thiện CT phổi.
- Biomarker phổi (SP-D, KL-6): Xu hướng giảm ở nhiều bệnh nhân, gợi ý giảm tổn thương phổi.
- An toàn: Ghi nhận 57 biến cố bất lợi ở tất cả bệnh nhân, hầu hết nhẹ–trung bình, không có biến cố tử vong liên quan trực tiếp đến HLC-001.
Kết luận
HLC-001 cho thấy:
- Hiệu quả tiềm năng trong cải thiện tỷ lệ sống ở bệnh nhân IPS nặng.
- Khả năng giảm nhu cầu steroid và hỗ trợ hồi phục chức năng phổi.
- Hồ sơ an toàn chấp nhận được.
Tác giả khuyến nghị cần nghiên cứu pha III với số lượng bệnh nhân lớn hơn và nhóm chứng để xác nhận hiệu quả, đồng thời theo dõi lâu dài.
Tài liệu tham khảo
Bài viết được dịch và tóm tắt từ bài báo (nếu có): Doki, N., Fujii, N., Kako, S., Sakaida, E., & Kanda, Y. (2025). Intravenous umbilical cord-derived mesenchymal stromal cell therapy may improve overall survival in Japanese patients with idiopathic pneumonia syndrome after hematopoietic stem cell transplantation: a multicenter, single-arm, phase II trial. International Journal of Hematology, 1-11.
Nguồn: International Journal of Hematology
Link: https://link.springer.com/article/10.1007/s12185-025-04024-x#citeas
