Science Daily, 17/03/2021
Một sự hợp tác quốc tế giữa Bệnh viện Great Ormond Street, Viện Sức khỏe Trẻ em UCL GOS và Trường Y Harvard đã chỉ ra rằng lợi ích của liệu pháp gen có thể được nhìn thấy hàng thập kỷ sau khi những tế bào gốc máu được cấy ghép đã bị đào thải hoàn toàn bởi cơ thể.
Nhóm nghiên cứu đã theo dõi 5 bệnh nhân đã được chữa khỏi thành công SCID-X1 (hội chứng suy giảm miễn dịch kết hợp nghiêm trọng) bằng liệu pháp gen tại GOSH. Trong 3-18 năm, máu của bệnh nhân được phân tích thường xuyên để phát hiện loại tế bào nào và các hóa chất đánh dấu sinh học hiện diện trong máu của họ. Kết quả cho thấy mặc dù các tế bào gốc được cấy ghép như một phần của liệu pháp gen đã bị cơ thể bệnh nhân đào thải hoàn toàn, tuy nhiên tất cả các tế bào miễn dịch đã được chỉnh sửa gen quan trọng, được gọi là tế bào T, vẫn đang được tạo ra.
Liệu pháp gen được thực hiện bằng cách đầu tiên thu thập một số tế bào gốc tạo máu của bệnh nhân, là loại tế bào tạo ra tất cả các loại tế bào máu và tế bào miễn dịch. Tiếp theo trong phòng thí nghiệm, một vector virus được sử dụng để đưa một bản sao mới của gen bị lỗi vào DNA của tế bào gốc tạo máu của bệnh nhân vừa thu thập. Các tế bào gốc đã được chỉnh sửa này sau đó được đưa trở lại vào cơ thể bệnh nhân bằng một phương pháp gọi là ‘cấy ghép tự thân’, nơi chúng tiếp tục tạo ra nguồn cung cấp liên tục các tế bào miễn dịch khỏe mạnh có khả năng chống lại nhiễm trùng.
Trong liệu pháp gen cho SCID-X1, các tế bào gốc đã được chỉnh sửa cuối cùng đã bị cơ thể loại bỏ nhưng bệnh nhân vẫn được chữa khỏi bệnh của họ. Nhóm các nhà nghiên cứu cho rằng ‘cách chữa trị’ là do cơ thể vẫn có thể liên tục sản sinh ra các tế bào T đã được chỉnh gen mới – một phần quan trọng của hệ thống miễn dịch của cơ thể.
Họ đã sử dụng công nghệ theo dõi gen hiện đại và nhiều thử nghiệm để đưa ra các chi tiết chưa từng có về tế bào T ở bệnh nhân SCID-X1 trong nhiều thập kỷ sau liệu pháp gen.
Nhóm nghiên cứu tin rằng liệu pháp gen này đã tạo ra điều kiện lý tưởng cho tuyến ức của người (phần cơ thể nơi tế bào T phát triển) có thể lưu trữ lâu dài loại tế bào tiền thân chính xác có thể hình thành tế bào T mới. Nghiên cứu sâu hơn về cách mà điều này xảy ra và cách có thể khai thác nó là rất quan trọng cho sự phát triển của liệu pháp gen thế hệ tiếp theo và phương pháp tiếp cận liệu pháp miễn dịch ung thư.
Tài liệu tham khảo:
Natalia Izotova, Christine Rivat, Cristina Baricordi, Elena Blanco, Danilo Pellin, Eleanor Watt, Athina S. Gkazi, Stuart Adams, Kimberly Gilmour, Jinhua Bayford, Claire Booth, H. Bobby Gaspar, Adrian J. Thrasher, Luca Biasco. Long-term lymphoid progenitors independently sustain naïve T and NK cell production in humans. Nature Communications, 2021; 12 (1) DOI: 10.1038/s41467-021-21834-9
Nguồn: University College London
