Stem Cells Portal, 17/05/2021
Nghiên cứu được công bố trên tạp chí New England Journal of Medicine cho thấy các mô hình thử nghiệm về liệu pháp tế bào gốc và liệu pháp gen đã điều trị được 48 trên 50 trẻ sinh ra mắc bệnh chết người mang tên là ADA-SCID.
Các trẻ em bị mắc ADA-SCID (severe combined immunodeficiency due to adenosine deaminase deficiency – suy giảm miễn dịch kết hợp nghiêm trọng do thiếu hụt adenosine deaminase) thiếu một loại enzyme quan trọng thiết yếu cho sức khỏe, có chức năng trong hệ thông miễn dịch. Và kết quả là, chỉ cần bị nhiễm trùng đơn giản cũng có khả năng gây tử vong cho những đứa trẻ này, hầu như trong một hai năm đầu đời.
Trong nghiên cứu này, các nhà nghiên cứu tại Đại học California Los Angeles (UCLA) và bệnh viện Great Ormond Street (GOSH) ở London đã thu nhận các tế bào gốc tạo máu của một vài trẻ và mang về phòng thí nghiệm, tiến hành chỉnh sửa đột biến di truyền gây nên ADA-SCID. Sau đó, họ đưa những tế bào gốc đã chỉnh sửa vào lại những đứa trẻ này. Hy vọng qua thời gian những tế bào gốc đã được chỉnh sửa này tạo nên máu mới và sửa chữa hệ thống miễn dịch.
Các nhà nghiên cứu đã báo cáo kết quả từ những trẻ em sau hai và ba năm điều trị.
Bác sĩ DonKohn, một giáo sư xuất sắc về vi sinh vật học, miễn dịch học và di truyền học phân tử tại Trường Y dược David Geffen tại UCLA và là thành viên của Trung tâm Y học Tái tạo và Nghiên cứu tế bào gốc Eli and Edythe Broad tại UCLA, cho biết: “Trong tất cả 3 lần thử nghiệm lâm sàng, 50 bệnh nhân đã được điều trị, kết quả nhìn chung đã rất khả quan.”
“Tất cả bệnh nhân đều sống khỏe mạnh, hơn 95% trong tổng số bệnh nhân cho thấy liệu pháp có vẻ đã chỉnh sửa các vấn đề trong hệ thống miễn dịch tiềm ẩn của họ.”
Có hai trong số những đứa trẻ đã không đáp ứng với liệu pháp và chúng đã quay lại với liệu pháp chăm sóc chuẩn hiện tại. Một trẻ đã trải qua việc cấy ghép tủy xương. Không trẻ nào trong nghiên cứu gặp phải các tác dụng phụ nghiêm trọng.
Tài liệu tham khảo:
DB Kohn, C Booth et al. Autologous ex vivo lentiviral gene therapy for adenosine deaminase deficiency. New England Journal of Medicine. 2021 DOI: 10.1056/NEJMoa2027675.
