Phân tích tổng hợp về máu dây rốn trong điều trị bệnh bại não

Parents Guide Cord Blood, 11/2023

Tiến sĩ Megan Finch-Edmondson thay mặt nhóm nghiên cứu

Giới thiệu về bệnh bại não

Bại não là một thuật ngữ mô tả sự rối loạn ảnh hưởng đến vận động và tư thế của một người. Bại não là một tình trạng bệnh lý kéo dài suốt đời, phát sinh do tổn thương não trong quá trình phát triển, thường là trước, trong hoặc ngay sau khi sinh. Bại não là căn bệnh rất đa dạng. Các triệu chứng của bệnh là sự khó khăn khi đi lại, kiểm soát vận động, ăn và nói hoặc hoạt động của mắt. Bệnh bại não khác nhau về các ảnh hưởng đến chuyển động của một cá thể, bộ phận cơ thể và mức độ nghiêm trọng của các triệu chứng, có thể được đo bằng hệ thống phân loại chức năng vận động tổng thể (GMFCS) . Ngoài ra, người bị bại não gặp các tình trạng suy yếu khác nhau hoặc các bệnh lý xảy ra đồng thời như động kinh, rối loạn hành vi hoặc suy giảm thị lực hoặc thính giác.

Phương pháp điều trị hiện nay?

Hiện có nhiều biện pháp can thiệp giúp người bại não phát triển và duy trì các kỹ năng cũng như giảm các triệu chứng bại não. Chúng bao gồm các biện pháp can thiệp y tế và phục hồi chức năng khác nhau như vật lý trị liệu, hành động, ngôn ngữ, cũng như tiêm botox, baclofen đường uống hoặc nội tủy mạc và thậm chí cả phẫu thuật để kiểm soát tình trạng cứng và co rút cơ¹. Hiện tại không có phương pháp điều trị nào nhắm trực tiếp vào sự tiềm ẩn của chấn thương não để cải thiện chức năng và chất lượng cuộc sống.

Tại sao phải dùng liệu pháp tế bào?

Các nghiên cứu hiện nay đặc biệt quan tâm đến liệu pháp tế bào như máu dây rốn để điều trị bệnh bại não. Điều này là do máu dây rốn chứa nhiều loại tế bào gốc và tế bào tiền thân đã được chứng minh hiệu quả sau chấn thương não được nghiên cứu trong phòng thí nghiệm. Hiệu quả bao gồm giảm viêm và chết tế bào, đồng thời thúc đẩy quá trình sửa chữa sau chấn thương não, chủ yếu thông qua việc giải phóng các yếu tố cận tiết (“cơ chế dinh dưỡng”). Điều này có thể giúp giảm kích thước hoặc mức độ nghiêm trọng của chấn thương và/hoặc cải thiện các liên kết trong não .

Dùng máu dây rốn cho bệnh bại não

Truyền máu dây rốn được báo cáo sớm nhất cho bệnh bại não đã có từ gần 20 năm trước. Điều này đã được công bố trong bài báo của Sun và cộng sự, năm 2010, trong đó 140 trẻ bại não được truyền máu dây rốn tự thân (của chính mình) từ tháng 3 năm 2004 đến tháng 12 năm 2009³. Kể từ đó, nhiều nghiên cứu đã được công bố, với một đánh giá năm 2021 cho thấy gần 800 người bị bại não đã được điều trị bằng máu dây rốn trong các pha của nghiên cứu lâm sàng, bao gồm sáu thử nghiệm ngẫu nhiên có đối chứng giả dược cỡ mẫu trung bình, lớn⁴. Một đánh giá năm 2016 đã kết luận rằng điều trị bằng máu dây rốn an toàn và hiệu quả hơn việc chỉ phục hồi chức năng vận động thô⁵.  Tuy nhiên, máu dây rốn không được bất kỳ cơ quan quản lý nào trên thế giới chấp thuận để điều trị bệnh bại não.

Những thách thức với bằng chứng nghiên cứu cho đến nay

Có một số điều không chắc chắn về việc liệu máu dây rốn có thực sự hiệu quả trong điều trị bệnh bại não hay không. Điều này có thể một phần là do sự khác biệt giữa các nghiên cứu đã hoàn thành cho đến nay. Sự khác biệt này xuất phát từ sự tham gia của những người tham gia ở mọi lứa tuổi, loại bại não và mức độ nghiêm trọng, cũng như sự khác biệt trong cách cung cấp tế bào máu dây rốn, sự khác biệt lớn về số lượng tế bào (liều lượng), thời gian sau khi điều trị của những người tham gia được theo dõi và thử nghiệm nào được sử dụng để kiểm tra các thay đổi. Tất cả những yếu tố này và nhiều yếu tố khác ảnh hưởng đến hiệu quả sử dụng máu dây rốn trong điều trị bệnh bại não. Một thách thức với các thử nghiệm lâm sàng cỡ mẫu nhỏ trong các nghiên cứu riêng lẻ dẫn đến thiếu “sức mạnh” để trả lời một cách thuyết phục các câu hỏi về liệu phương pháp điều trị có hiệu quả hay không, cũng như nghiên cứu cỡ mẫu nhỏ cho các dữ liệu khác nhau. Chỉ khi một lĩnh vực đạt đến một mức độ chắc chắn, với đủ dữ liệu sẵn có thì điều này mới có thể trở nên hiện thực

Giải pháp nghiên cứu

Hiện nay, với một số thử nghiệm ngẫu nhiên có đối chứng cỡ mẫu lớn được công bố, các nhà nghiên cứu từ Viện Nghiên cứu Hiệp hội Bệnh Bại não cảm thấy rằng đây là thời điểm thích hợp để tiến hành Phân tích tổng hợp dữ liệu người tham gia (IPDMA). IPDMA là một loại đánh giá hệ thống cụ thể lấy dữ liệu ban đầu của từng người tham gia thử nghiệm trực tiếp từ nhóm chịu trách nhiệm cho nghiên cứu đó. Những dữ liệu này sau đó có thể được kết hợp và phân tích tập trung để đặt câu hỏi bổ sung về dữ liệu.

Các nhà nghiên cứu đã tìm thấy gì?

Đối với IPDMA này, các nhà nghiên cứu đã có đủ dữ liệu để phân tích tác động của việc điều trị máu dây rốn đối với chức năng vận động thô. Do đó, câu hỏi mà nhóm muốn trả lời nhất là: 1) Tác dụng điều trị chính của máu dây rốn trong việc cải thiện chức năng vận động thô ở những người bị bại não là gì và 2) Liều lượng tế bào dây rốn có tác dụng gì đối với sự cải thiện này? Những phát hiện ban đầu của nghiên cứu IPDMA này đã được trình bày tại Hội nghị Kết nối Máu dây rốn năm 2023 ở Miami⁶ .

Một tin vui, nghiên cứu IPDMA sơ bộ này cho thấy rằng điều trị máu dây rốn ở trẻ bại não đã cải thiện các kỹ năng vận động thô nhiều hơn so với nhóm chứng và liều tế bào cao hơn có hiệu quả hơn, với dữ liệu được trình bày trong 6 tháng theo dõi.

Nhóm hiện đang thực hiện nhiều phân tích hơn bao gồm xem xét các thời điểm bổ sung, ngoài việc xem xét một số yếu tố đáp ứng điều trị. Nghiên cứu này thể hiện sự chung tay hợp tác đáng kinh ngạc giữa nhiều nhóm nghiên cứu làm việc trong lĩnh vực này. Những phát hiện từ nghiên cứu này có thể giúp cung cấp thông tin cho các thử nghiệm trong tương lai và đảm bảo rằng máu dây rốn được ứng dụng một cách hiệu quả nhất – cho trẻ bị bại não. Hãy theo dõi để biết kết quả đầy đủ dự kiến ​​​​vào năm tới

Nơi hợp tác nghiên cứu bao gồm:

• Viện Nghiên cứu Liên minh Bệnh Bại não, Đại học Sydney, Sydney, Úc: Megan Finch-Edmondson, Madison CB Paton, Annabel Webb, Remy K Blatch-Williams, Alexandra R Griffin
• Trung tâm Y tế Trẻ em, Đại học Khoa học Y tế Tehran, Tehran, Iran: Mahmoudreza Ashrafi
• Trường Y McGovern, Trung tâm Khoa học Y tế Đại học Texas, Houston, Hoa Kỳ: Charles S Cox, Jnr, Steven Kosmach Viện Nghiên cứu Trẻ em Murdoch, Bệnh viện Nhi đồng Hoàng gia Melbourne,
• Đại học Melbourne, Melbourne, Úc: Kylie Crompton
• Trung tâm Y tế CHA Bundang, Trường Y Đại học CHA, Seongnam, Hàn Quốc: MinYoung Kim
• Trung tâm Chữa bệnh Tế bào Marcus, Trường Y Đại học Duke, Durham, Hoa Kỳ: Joanne Kurtzberg, Jessica Sun
• Công nghệ tế bào gốc Royan, Tehran, Iran: Masoumeh Nouri, Morteza Zarrabi
• Khoa Y và Sức khỏe, Đại học Sydney, Sydney, Úc: Iona Novak

Tài liệu tham khảo

1. Novak I, Morgan C, Fahey M, Finch-Edmondson M, Galea C, Hines A, et al. State of the Evidence Traffic Lights 2019: Systematic Review of Interventions for Preventing and Treating Children with Cerebral Palsy. Current Neurology and Neuroscience Reports. 2020;20(2):3.
2. Nguyen T, Purcell E, Smith MJ, Penny TR, Paton MCB, Zhou L, et al. Umbilical Cord Blood-Derived Cell Therapy for Perinatal Brain Injury: A Systematic Review & Meta-Analysis of Preclinical Studies. International Journal of Molecular Sciences. 2023;24(5):4351.
3. Sun J, Allison J, McLaughlin C, Sledge L, Waters-Pick B, Wease S, et al. Differences in quality between privately and publicly banked umbilical cord blood units: a pilot study of autologous cord blood infusion in children with acquired neurologic disorders. 2010;50(9):1980-7.
4. Paton MCB, Finch-Edmondson M, Fahey MC, London J, Badawi N, Novak I. Fifteen years of human research using stem cells for cerebral palsy: A review of the research landscape. J Paediatr Child Health. 2021;57(2):295-6.
5. Novak I, Walker K, Hunt RW, Wallace EM, Fahey M, Badawi N. Concise Review: Stem Cell Interventions for People With Cerebral Palsy: Systematic Review With Meta-Analysis. Stem Cells Translational Medicine. 2016;5(8):1014-25.
6. Finch-Edmondson M, Paton M, Webb A, Ashrafi M, Blatch-Williams R, Cox J, Charles, et al. Abstract 5 Umbilical Cord Blood Treatment to Improve Gross Motor Function in Individuals with Cerebral Palsy: Results from an Individual Participant Data Meta-Analysis. Stem Cells Translational Medicine. 2023;12(Supplement_1):S6-S.

Nguồn: Parents Guide Cord Blood

Link: https://parentsguidecordblood.org/en/news/meta-analysis-cord-blood-cerebral-palsy