Sự kiện Cộng đồng Máu dây rốn 2025

Parent’s Guide to Cord Blood, 04/2025

Lịch trình sự kiện liên quan đến máu dây rốn năm nay sôi động hơn thường lệ, với các chương trình mới được khởi động và những chương trình cũ được thay đổi định dạng. Eurocord & CBA tại hội nghị EBMT 2025.

Eurocord & CBA tại EBMT 2025

Ngày 1 tháng 4 năm 2025, đã có một phiên họp mới về máu dây rốn tại Hội nghị lần thứ 51 của EBMT (European Society for Blood and Marrow Transplantation–Hiệp hội châu Âu về cấy ghép tủy và máu) tổ chức tại Florence, Ý. Hai tổ chức Eurocord và Hiệp hội máu dây rốn (Cord Blood Association–CBA) đã phối hợp tổ chức một phiên họp chuyên đề về nghiên cứu máu dây rốn. Chương trình bắt đầu với bài thuyết trình của bác sĩ Eliane Gluckman, tổng kết lịch sử của cấy ghép máu dây rốn. Bác sĩ Robert Wynn từ Bệnh viện Nhi Đại học Manchester (Vương quốc Anh) trình bày về kết quả cấy ghép máu dây rốn ở trẻ em. Cuối cùng, bác sĩ Beth Shaz (Đại học Duke) và bác sĩ Elizabeth J. Shpall (Trung tâm Ung thư MD Anderson) giới thiệu các ứng dụng mới của máu và mô dây rốn trong việc sản xuất sản phẩm y học trị liệu tế bào tiên tiến (Advanced therapy medicinal products  – ATMP).

Kết quả mới nhất về cấy ghép máu dây rốn

Bác sĩ Robert F. Wynn trình bày bằng chứng thuyết phục rằng máu dây rốn là nguồn ghép vượt trội cho cấy ghép tế bào gốc ở trẻ em^1,2. Máu dây rốn mang lại hiệu ứng Ghép chống bệnh bạch cầu (Graft versus Leukemia GvL) mạnh mẽ hơn mà không làm tăng nguy cơ mắc bệnh Ghép chống chủ mạn tính (cGVHD). Hiệu ứng GvL được tăng cường dẫn đến tỷ lệ tái phát thấp hơn, ngay cả ở những bệnh nhân có Bệnh tồn dư tối thiểu (MRD). Nhờ giảm tái phát và cGVHD thấp hơn, tỷ lệ sống toàn diện (Overall Survival – OS) của trẻ sau cấy ghép bằng máu dây rốn cao hơn các nguồn ghép khác.

Theo bác sĩ Wynn, lợi thế này là nhờ tế bào T trong máu dây rốn có hành vi sinh học khác biệt rõ rệt so với tế bào T từ nguồn người trưởng thành². Các ứng dụng tương lai của nghiên cứu này có thể được khám phá trong các thử nghiệm lâm sàng, chẳng hạn như mở rộng đơn vị máu dây rốn để điều trị cho người lớn hoặc sử dụng tế bào T như liệu pháp tế bào không cấy ghép. Tuy nhiên, ưu tiên đầu tiên nên là chiến dịch truyền thông để khuyến khích các bác sĩ ung thư nhi sử dụng máu dây rốn là lựa chọn đầu tiên khi cấy ghép.

Liệu pháp UC-MSC cho GVHD

Vào tháng 12 năm 2024, FDA Hoa Kỳ lần đầu tiên phê duyệt một sản phẩm trị liệu tế bào sử dụng tế bào gốc trung mô (MSC)³. Sản phẩm này do công ty Mesoblast phát triển từ tủy xương (BM-MSC) để điều trị GVHD kháng steroid.

Dù MSC đã được nghiên cứu lâm sàng trong GVHD từ rất lâu và đã sử dụng MSC từ nhiều nguồn^4–6. Nhưng đây là sản phẩm đầu tiên được FDA chấp thuận cho chỉ định này, các công ty khác đang nhanh chóng tiến hành thử nghiệm giai đoạn cuối  để xin phê duyệt cho các dòng MSC thay thế. MSC từ mô dây rốn (UC-MSC) có khả năng tăng sinh cao hơn và ít biến đổi giữa các người hiến so với các nguồn MSC từ tủy xương hoặc mô mỡ, chúng có tiềm năng như một liệu pháp có sẵn cho GVHD^7,8. Tại phiên họp đặc biệt ở EBMT, bác sĩ Elizabeth Shpall mô tả thử nghiệm lâm sàng pha 3 tại MD Anderson. Dự kiến các báo cáo từ các thử nghiệm hiện tại với UC-MSC cho GVHD sẽ được công bố trong những tháng tới.

Giải thưởng Eliane Gluckman lần thứ nhất

Tại hội nghị EBMT năm nay, Hiệp hội máu dây rốn (CBA) đã thiết lập giải thưởng mang tên bác sĩ Eliane Gluckman, người đã thực hiện ca ghép máu dây rốn đầu tiên trên thế giới vào ngày 6/10/1988^9,10.

Chính bác sĩ Gluckman đã trao giải thưởng đầu tiên cho người học trò và đồng nghiệp lâu năm – Tiến sĩ, Bác sĩ Vanderson Geraldo Rocha, hiện đang công tác tại Bệnh viện Saint-Louis, Paris. Bà xúc động chia sẻ kỷ niệm ngày bác sĩ Rocha đến Paris với tư cách là bác sĩ trẻ vừa hoàn tất chuyên ngành huyết học tại Đại học Liên bang Minas Gerais (Brazil). Ông Rocha sau đó còn lấy bằng Tiến sĩ Công nghệ sinh học trị liệu tại Đại học Paris. Trong suốt sự nghiệp lừng lẫy của mình, Bác sĩ Rocha là tác giả của hơn 400 bài báo y khoa, nhiều bài đăng trên tạp chí có sức ảnh hưởng cao^11,12. Ông đã từng là Giám đốc khoa học của Eurocord trong 25 năm¹³. Ông còn là thành viên các tổ chức lớn như Hiệp hội châu Âu về cấy ghép tủy và máu – EBMT, Trung tâm nghiên cứu ghép tủy và máu quốc tế – CIBMTR, Đại học Oxford. Từ năm 2016, ông là giáo sư huyết học tại Đại học São Paulo và chủ tịch Quỹ Pró-Sangue, một trong năm ngân hàng máu lớn nhất Mỹ Latin^14,15.

Lễ trao giải được tổ chức tại Palazzo Borghese di Firenze, một cung điện Baroque lộng lẫy ở Florence được xây từ thế kỷ 15 và hiện là địa điểm tổ chức sự kiện^16,17.

2025 Cord Blood Connect

Tin tức mới nhất: Hiệp hội Máu dây rốn đã thành lập liên minh với AABB (Hiệp hội vì sự tiến bộ về Máu và Liệu pháp sinh học). Cuộc họp thường niên năm 2025 của CBA, được gọi là Cord Blood Connect, sẽ là một phần của cuộc họp thường niên của AABB, diễn ra tại San Diego, Hoa Kỳ từ ngày 25 đến ngày 28 tháng 10. Sẽ có thêm nhiều thông báo từ cả CBA và AABB

Tài liệu tham khảo

1. Horgan C, Mullanfiroze K, Rauthan A, Patrick K, Butt NA, Mirci-Danicar O, … Wynn RF. T-cell replete cord transplants give superior outcomes in high-risk and relapsed/refractory pediatric myeloid malignancy. Blood Advances 2023; 7(10):2155-2165.
2. Borrill R, Poulton K, Wynn R. Immunology of cord blood T-cells favors augmented disease response during clinical pediatric stem cell transplantation for acute leukemia. Frontiers Pediatrics. 2023; 11:1232281.
3. US Food & Drug Administration (FDA). FDA Approves First Mesenchymal Stromal Cell Therapy to Treat Steroid-refractory Acute Graft-versus-host Disease. News Release. Published 2024-12-18
4. Kebriaei P, Robinson S. Treatment of graft-versus-host-disease with mesenchymal stromal cells. Cytotherapy. 2011; 13(3):262-268.
5. Couto PS, Shatirishvili G, Bersenev A, Verter F. First Decade of Clinical Trials and Published Studies with Mesenchymal Stromal Cells from Umbilical Cord Tissue. Regenerative Medicine. 2019; 14(4):309–319.
6. Hashmi S, Ahmed M, Murad MH, Litzow, MR, Adams RH, Ball LM, Prasad VK, Kebriaei P, Ringden O. Survival after mesenchymal stromal cell therapy in steroid-refractory acute graft-versus-host disease: systematic review and meta-analysis. Lancet. 2016; 3(1):e45-e52.
7. Galipeau J. The mesenchymal stromal cells dilemma – does a negative phase III trial of random donor mesenchymal stromal cells in steroid-resistant graft-versus-host disease represent a death knell or a bump in the road? Cytotherapy. 2013; 15(1):2–8.
8. Couto PS, Stibbs DJ, Rotondi MC, Khalife R, Wolf D, Takeuchi Y, Rafiq QA. Biological differences between adult and perinatal human mesenchymal stromal cells and their impact on the manufacturing processes. Cytotherapy. 2024; 26(11):1429-1441.
9. Gluckman E, Broxmeyer HE, Auerbach AD, … Boyse EA. Hematopoietic Reconstitution in a Patient with Fanconi’s Anemia by Means of Umbilical-Cord Blood from an HLA-Identical Sibling. NEJM 1989; 321:1174-1178.
10. Verter F. Catching up with Matt Farrow in 2023. Parent’s Guide to Cord Blood Foundation Newsletter Published 2023-07
11. Search on Vanderson Rocha leads to 434 hits.
12. Vanderson Rocha. Accessed 2025-04-08
13. Vanderson Rocha, MD, PhD. Who we are. Accessed 2025-04-08
14. Hospitais Brasil. Clínica São Vicente elege hematologista para liderar unidade de Transplante de Medula e Terapia Celular. Newsletter. Published 2022-01-13
15. De médico a paciente. @recordtvjapan. Published 2024-12-06
16. Borghese Palace (Florence). Accessed 2025-04-08
17. Palazzo Borghese. Event venue. Accessed 2025-04-08
18. Cord Blood Association. A Message from President Kurtzberg about Cord Blood Connect 2025. CBA Newsletter. Published 2025-04

Nguồn: Parent’s Guide to Cord Blood

Link: https://parentsguidecordblood.org/en/news/cord-blood-community-events-2025