Science Daily, 29/09/2021
Một vài nghiên cứu được thực hiện trong thập kỷ qua đã kết luận rằng bệnh khô mắt (Dry Eye Disease, viết tắt là DED) ảnh hưởng đến 50% dân số Hoa Kỳ, tạo ra gánh nặng trách nhiệm đối với hệ thống chăm sóc sức khỏe của quốc gia ước tính vượt quá 50 tỷ đô la mỗi năm. Và mặc dù những phụ nữ và bệnh nhân đang có các rối loạn tự miễn cho thấy có xu hướng phát triển DED, bệnh này xuất hiện ở tất cả các sắc tộc và nhân khẩu học khi mọi người già đi.
Nhiều phương pháp điều trị DED hiện có sẵn, bao gồm thuốc bôi trơn mắt, thuốc kháng sinh cục bộ, corticosteroid cục bộ, kính áp tròng scleral được thiết kế để cải thiện thị lực và mang lại cảm giác thoải mái cho người khô mắt, và nhiều phương pháp khác. Bất chấp danh sách các lựa chọn điều trị DED này, Tiến sĩ Hironmoy Das, Giáo sư khoa học y dược tại Trung tâm Khoa học Y tế Đại học Công nghệ Texas (TTUHSC) Trường Y dược Jerry H. Hodge, cho biết rằng các bác sĩ lâm sàng và các nhà nghiên cứu vẫn tiếp tục thấy nhu cầu cần phát triển các lựa chọn điều trị an toàn và hiệu quả hơn.
Với ý nghĩ đó, Das đã phát triển một công nghệ lấy từ tế bào gốc biểu mô giác mạc để cải thiện kết quả cho bệnh nhân DED. Tế bào gốc biểu mô giác mạc được định vị và thu được duy nhất tại rìa giác mạc, là vùng của mắt nơi giao nhau giữa giác mạc và kết mạc. Kết quả thử nghiệm lâm sàng “Hiệu quả của nước nổi nuôi cấy tế bào gốc biểu mô giác mạc trong điều trị bệnh khô mắt” của họ, đã được công bố ngày 16 tháng 7 trên Tạp chí Clinical Ophthalmology.
Nhóm nghiên cứu cũng bao gồm Bác sĩ Sloan W. Rush từ Panhandle Eye Group ở Amarillo, Texas, người dẫn đầu thử nghiệm lâm sàng và Tiến sĩ Jennifer Chain từ Viện Máu Oklahoma ở Thành phố Oklahoma.
Ngoài một số phương pháp điều trị cần sử dụng phẫu thuật xâm lấn hoặc sử dụng vật liệu sinh học không dành riêng cho bề mặt mắt, hiện tại không có nghiên cứu nào trong đó báo cáo về một tác nhân sinh học điều trị an toàn và hiệu quả cho DED. Das cho biết, điều đó làm cho nghiên cứu lâm sàng của nhóm ông trở nên độc đáo vì đây là lần đầu tiên khám phá ra một phương pháp cục bộ mới, có nguồn gốc từ tế bào gốc biểu mô giác mạc được tăng sinh để điều trị DED nghiêm trọng ở người. Thông thường, tế bào gốc được tiêm vào bệnh nhân, nhưng trong trường hợp này, thay vì tiêm tế bào gốc, nhóm nghiên cứu của Das đã tạo ra một sản phẩm từ tế bào gốc được đưa vào giống như thuốc nhỏ mắt.
Das nói: “Thật là thú vị vì đây là lần đầu tiên nghiên cứu của tôi dẫn đến thử nghiệm lâm sàng. Các nhà nghiên cứu trong phòng thí nghiệm không thể thực hiện các thử nghiệm lâm sàng, vì vậy chúng tôi phụ thuộc vào các bác sĩ lâm sàng như Tiến sĩ Rush.”
Vì không có cơ sở Thực hành Sản xuất Tốt (GMP) nào ở khu vực Amarillo, Texas vào thời điểm nghiên cứu bắt đầu, Das và Rush đã hợp tác với Viện Máu Oklahoma. Các cơ sở GMP tuân thủ một hệ thống quy định cụ thể và chi tiết của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) được thiết kế để đảm bảo sản phẩm được sản xuất nhất quán và đáp ứng các tiêu chuẩn kiểm soát chất lượng nghiêm ngặt.
Là một cơ sở đạt tiêu chuẩn GMP, Viện máu Oklahoma có thể phân lập và tăng sinh các tế bào người như tế bào gốc sau đó có thể được cấy ghép vào người, hoặc trong trường hợp này, được sử dụng để tạo ra một loại thuốc sử dụng cục bộ. Tế bào gốc biểu mô giác mạc sử dụng trong y học được lấy từ các mô của người hiến tặng từ ngân hàng mắt.
Đối với thử nghiệm lâm sàng, Rush đã xác định 17 bệnh nhân bị DED nghiêm trọng, được xác định bằng điểm 14 trong bảng câu hỏi chuẩn hóa: Đánh giá bệnh nhân về chứng khô mắt (SPEED™) và điểm 40 trong Chỉ số bệnh bề mặt mắt (OSDI©). Tất cả các bệnh nhân trong thử nghiệm lâm sàng cũng đã ghi nhận nỗ lực điều trị DED của họ bằng cách sử dụng ít nhất 6, và nhiều nhất là 14 liệu pháp trị khô mắt thông thường khác.
“Không có gì giúp được họ, họ đang trong tình trạng rất nặng”, Das nói. “Một số người trong số họ chỉ có thể ra ngoài trời tối vì tình trạng viêm của họ quá nặng khiến ánh sáng mặt trời có thể làm bỏng mắt họ.”
Trong quá trình thử nghiệm lâm sàng, mỗi bệnh nhân tự sử dụng sản phẩm có nguồn gốc từ tế bào gốc biểu mô giác mạc của nhóm nghiên cứu Das 4 lần/ ngày cho cả hai mắt trong 12 tuần. Vào thời điểm đó, các phép đo kết quả do bệnh nhân báo cáo được xác định chủ yếu thông qua bảng câu hỏi SPEED™, điểm OSDI© và điểm tương tự hình ảnh được tạo ra bằng cách sử dụng Thang điểm quản lý khô mắt của Đại học Bắc Carolina©.
Khi so sánh với điểm cơ bản của mỗi bệnh nhân, kết quả trong 12 tuần cho thấy điểm của bảng câu hỏi SPEED™ được cải thiện trung bình 4,7 điểm, tương đương 23% và điểm OSDI© được cải thiện trung bình 10,9 điểm, hay 17,1%. Ngoài ra, điểm số tương tự hình ảnh được cải thiện trung bình 1,1 điểm (14%).
Không có bệnh nhân nào trong số các bệnh nhân thử nghiệm lâm sàng báo cáo bất kỳ phản ứng bất lợi hoặc tác dụng phụ đáng kể nào, và mặc dù không được phép cho đến khi FDA phê duyệt sản phẩm, tất cả đều được yêu cầu tiếp tục sử dụng khi thử nghiệm kéo dài 12 tuần kết thúc.
Das cho biết thành công của sản phẩm trong thử nghiệm lâm sàng có thể là do sản phẩm làm được hai việc đồng thời: tái tạo mô bị tổn thương trong mắt và giảm viêm.
Das nhấn mạnh: “Hầu hết những bệnh nhân mắc bệnh khô mắt sẽ được hưởng lợi. Các loại thuốc chữa bệnh khô mắt hiện tại không tái tạo bất kỳ mô mắt nào đang bị tổn thương. Tế bào gốc có khả năng tái tạo các mô và chúng cũng có thể làm giảm tình trạng viêm, vốn là nguồn gốc của bệnh đau mắt.”
Das cho biết trường đại học đã nộp đơn xin cấp bằng sáng chế ở Hoa Kỳ và Châu Âu; và thuốc nhỏ mắt hiện đang được bên thứ ba xác nhận trong một nghiên cứu mù đôi để đưa sản phẩm đến gần hơn với thị trường.
Reference:
Sloan W Rush, Jennifer Chain, Hiranmoy Das. Corneal Epithelial Stem Cell Supernatant in the Treatment of Severe Dry Eye Disease: A Pilot Study. Clinical Ophthalmology, 2021; Volume 15: 3097 DOI: 10.2147/opth.s322079
Nguồn: Texas Tech University Health Sciences Center
