Parent’s Guide to Cord Blood, June 2025
Zara là đứa trẻ đầu tiên tại Úc được điều trị bại não bằng liệu pháp máu dây rốn ngoài khuôn khổ thử nghiệm lâm sàng.Vào tháng 4 năm 2025, Zara đã được truyền máu dây rốn của chính mình dưới sự giám sát của Tiến sĩ Michael Fahey, bác sĩ thần kinh nhi tại Bệnh viện Nhi Monash.
Con đường pháp lý giúp điều trị của Zara trở thành hiện thực được gọi chính thức là Chương trình Tiếp cận Đặc biệt (Special Access Scheme – SAS) loại B của Cơ quan Quản lý Dược phẩm (TGA– Therapeutic Goods Administration). Đây là một con đường tiếp cận nhân đạo cho phép các bác sĩ nộp đơn thay mặt bệnh nhân. Nếu đơn đăng ký được chấp thuận – điều này được đánh giá riêng cho từng trường hợp – trẻ em bị bại não có thể được điều trị bằng máu dây rốn tại một cơ sở y tế gần nơi cư trú. Chi phí điều trị thường được chi trả bởi hệ thống y tế quốc gia.
Liên minh Bại não Úc (Cerebral Palsy Alliance – CPA), một tổ chức cung cấp dịch vụ cho người khuyết tật đồng thời tiến hành nghiên cứu và dẫn đầu các nỗ lực vận động trong lĩnh vực bại não, đã đóng vai trò then chốt trong việc đạt được cột mốc này. Hiện tại, CPA đang hỗ trợ việc tiếp cận điều trị bằng cách phổ biến thông tin về bằng chứng nghiên cứu liên quan đến máu dây rốn và giúp các gia đình cũng như bác sĩ hiểu rõ hơn về phương pháp điều trị này [1,2]. Trong nhiều năm, các nhà khoa học tại CPA đã công bố nhiều nghiên cứu phân tích tính an toàn và hiệu quả của các liệu pháp tế bào đối với bệnh bại não. Vào tháng 4 năm 2025, họ dẫn đầu một dự án hợp tác đa quốc gia và công bố một bài báo trên tạp chí danh tiếng Pediatrics, chứng minh rằng liệu pháp máu dây rốn mang lại lợi ích lớn đối với kỹ năng vận động ở một số trẻ bị bại não.
Tiến sĩ Megan Finch-Edmondson, tác giả chính của nghiên cứu, giải thích ngắn gọn: “Máu dây rốn thật tuyệt vời vì hiện nay đã có bằng chứng khoa học mạnh mẽ chứng minh rằng nó không chỉ an toàn, mà còn mang lại lợi ích thực sự cho trẻ em sống chung với bại não.” Liệu pháp này hoạt động như thế nào? “Các tế bào trong máu dây rốn có thể giải phóng các yếu tố hỗ trợ, giúp sửa chữa tổn thương não – và như chúng ta đã biết, chính tổn thương não là nguyên nhân gây ra bại não.”
Liên minh Bại não (CPA) đã tạo một trang thông tin riêng trên trang web của họ để hỗ trợ các gia đình và bác sĩ tận dụng chương trình này [3]. Theo CPA: “Chúng tôi đã và đang làm việc cùng các gia đình để tìm được nhóm chuyên gia phù hợp hỗ trợ việc tiếp cận điều trị nhân đạo bằng máu dây rốn tại địa phương, đồng thời tiếp tục công bố các bằng chứng khoa học nền tảng nhằm tổng hợp và phát triển tri thức trong lĩnh vực này.”
Hiện tại, việc tiếp cận nhân đạo với liệu pháp máu dây rốn cho bệnh bại não ở Úc mới chỉ được thực hiện trong trường hợp duy nhất của Zara. Trong tương lai, các phương pháp điều trị này chỉ được áp dụng cho công dân Úc, vì chi phí điều trị được chi trả bởi hệ thống y tế quốc gia. Một hạn chế bổ sung là các gia đình muốn sử dụng liệu pháp máu dây rốn cho bại não phải có sẵn máu dây rốn đã được lưu trữ hoặc từ chính đứa trẻ cần điều trị, hoặc từ anh/chị/em ruột có kiểu gen HLA phù hợp. Yêu cầu này xuất phát từ các quy định về cách sử dụng các đơn vị máu dây rốn tại các ngân hàng máu công của Úc. Hy vọng rằng chính sách này có thể được thay đổi, bởi vì phần lớn nghiên cứu ủng hộ hiệu quả của máu dây rốn trong điều trị bại não đều dựa vào các đơn vị máu dây rốn hiến tặng từ ngân hàng công [2].
Tại Úc, có khoảng 34.000 người bị bại não, và có một sự quan tâm rất lớn đến việc khám phá các liệu pháp mới giúp cải thiện kỹ năng vận động thô và chất lượng cuộc sống [3]. Thông tin về trường hợp của Zara đã mang lại hy vọng cho nhiều gia đình có con nhỏ bị bại não – những người có thể đáp ứng tốt với liệu pháp máu dây rốn. CPA phát biểu: “Cùng nhau, những đột phá này đánh dấu một bước ngoặt: đây không còn là khoa học đang nổi – mà là vấn đề về khả năng tiếp cận. CPA đang dẫn đầu trong việc thúc đẩy sự thay đổi này.”
Tài liệu tham khảo
- 1 Verter F. Cord Blood Proven Effective for Cerebral Palsy. Parent’s Guide to Cord Blood Foundation Newsletter Published 2025-04
- 2 Finch-Edmondson M, Paton M, Webb A, Ashrafi M, Blatch-Williams R, Cox CJ, … Novak I. Cord Blood Treatment for Children With Cerebral Palsy: Individual Participant Data Meta-Analysis. Pediatrics. 2025; 155(5):e2024068999.
- 3 Cerebral Palsy Alliance. Umbilical cord blood and cerebral palsy. Advocacy. Published 2025-05-22
Nguồn: Parent’s Guide to Cord Blood
