Parent’s Guide to Cord Blood, 10/2020
Tiến sĩ Frances Verter
Cộng đồng máu dây rốn có sự lạc quan rằng các đơn vị máu dây rốn có thể được sử dụng làm nguồn nguyên liệu để phát triển các liệu pháp miễn dịch tế bào, tạo nên một ứng dụng mới cho máu dây rốn. Liệu pháp miễn dịch là một lĩnh vực y học tương đối mới, trong đó các tế bào gốc của hệ thống miễn dịch được nhân lên hoặc biến đổi để chúng hoạt động tốt hơn trong việc chống lại ung thư hoặc vi rút. Nó đã trở thành thông lệ cho mỗi hội nghị về máu dây rốn bao gồm một diễn giả đang nghiên cứu trên tế bào T có nguồn gốc từ máu dây rốn và một diễn giả khác đang nghiên cứu trên tế bào NK cũng có nguồn gốc từ máu dây rốn.
Tuy nhiên liệu pháp miễn dịch sử dụng các tế bào thu nhận từ máu dây rốn phổ biến đến mức nào? Mục đích của bài viết này là mong muốn cung cấp một cái nhìn tổng quan về lĩnh vực đang phát triển nhanh chóng này.
Như Tiến sĩ Kurtzberg thường nói, một đơn vị máu dây rốn “không chỉ là một túi tế bào gốc”. Cụ thể, máu dây rốn chứa nhiều hơn các tế bào gốc tạo máu. Có nhiều loại tế bào máu và hệ thống tế bào miễn dịch khác hiện diện trong máu dây rốn hoặc có thể được thu thập từ một đơn vị máu dây rốn, bao gồm:
- tế bào T điều hòa (T-regs),
- tế bào T đặc hiệu với vi rút (VST),
- tế bào lympho T gây độc tế bào (CTL),
- tế bào T biến đổi thụ thể kháng nguyên chimeric (CAR-T), cùng với
- tế bào giết tự nhiên (NK) và tế bào CAR-NK.
Trong thập kỷ qua, một số công ty đã phát triển mở rộng các sản phẩm máu dây rốn có thể cấy ghép nhanh hơn trong một quá trình cấy ghép tế bào gốc. Một số ít trong số các công ty này đã nhận được các bản phê duyệt nhanh và gần đây chúng tôi đã giới thiệu một câu chuyện về việc hoàn thành thử nghiệm giai đoạn 3 sản phẩm Omidubicel của công ty Gamida Cell.
Ngoài ra, cũng có thể nuôi cấy tế bào gốc trung mô (MSC) từ máu dây rốn và một số công ty có kênh cung cấp sản phẩm dựa trên phương pháp này, đáng chú ý nhất là sản phẩm Cartistem® của Medipost đã được phê duyệt ở Hàn Quốc cho điều trị bệnh viêm khớp gối.
Tại hội nghị Cord Blood Connect vào tháng 09/2019, Tiến sĩ Krishna Komanduri đã báo cáo một bản thuyết trình khá hình tượng một đơn vị máu dây rốn như một chiếc bánh hamburger với: phần máu dây rốn chưa qua xử lý chính là burger và các phần trên là nhiều sản phẩm bổ sung có thể được thu nhận từ một đơn vị máu dây rốn (không phải tất cả từ cùng một đơn vị).
Trong hội nghị Cord Blood Connect năm nay vào tháng 09/2020, Tiến sĩ Verter của Tổ chức Parent’s Guide to Cord Blood đã lặp lại hình ảnh này và nêu rõ tỷ lệ phần trăm các thử nghiệm máu dây rốn hiện đang tuyển chọn có sử dụng thành phần đó. Dữ liệu có nguồn gốc từ cổng thông tin của Tổ chức về các thử nghiệm máu dây rốn hiện đang tuyển chọn bệnh nhân, trong đó có 123 thử nghiệm máu dây rốn tính đến ngày 30/04/2020.
Chúng tôi nhận thấy rằng 41% các thử nghiệm máu dây rốn đang tuyển chọn hiện nay sử dụng một sản phẩm tế bào chuyên biệt có nguồn gốc từ máu dây rốn, chứ không chỉ là tế bào máu dây rốn chưa qua xử lý.
Điều này không thể hiện trong hình ảnh, nhưng trong số 59% thử nghiệm sử dụng máu dây rốn không qua xử lý, có 37% thực hiện cấy ghép máu dây rốn truyền thống và 22% đang sử dụng máu dây rốn cho y học tái tạo.
Một cách khác để tìm các thử nghiệm liệu pháp miễn dịch sử dụng thành phần có nguồn gốc từ máu dây rốn: chúng không phải là một phần của các thử nghiệm máu dây rốn, mà là một phần của các thử nghiệm liệu pháp miễn dịch. Hiện nay, liệu pháp miễn dịch CAR là dạng điều trị tế bào phổ biến nhất và số lượng các thử nghiệm CAR (với bất kỳ loại tế bào nào, CAR-T hoặc CAR-NK) đã tăng gấp 25 lần trong thập kỷ qua. Các thử nghiệm CAR-T sớm nhất đã thu nhận tế bào từ bệnh nhân và biến đổi chúng trong phòng thí nghiệm suốt nhiều tuần, một quá trình vừa rủi ro vừa rất tốn kém. Sự đổi mới lớn nhất trong lĩnh vực liệu pháp miễn dịch CAR là sự phát triển của liệu pháp cấy ghép đồng loài có sẵn từ người hiến tặng trên toàn cầu. Trong dữ liệu của nhóm nghiên cứu thuộc CellTrials.org về liệu pháp miễn dịch CAR đồng loài, nhóm đã phát hiện ra rằng 7% trong số các thử nghiệm lâm sàng về liệu pháp miễn dịch CAR năm 2019 sử dụng rõ ràng một dòng tế bào hiến tặng và tính đến tháng 03/2020, 20% công ty nghiên cứu liệu pháp miễn dịch CAR đang phát triển các sản phẩm từ nguồn hiến tặng trên toàn cầu.
Hiện tại, cổng thông tin tuyển chọn cho thử nghiệm máu dây rốn của chúng tôi chỉ tổ chức một thử nghiệm lâm sàng duy nhất sử dụng tế bào CAR-T có nguồn gốc từ máu dây rốn. Con số này đại diện cho 1% các thử nghiệm máu dây rốn đang tuyển chọn tính đến tháng 04/2020 nhưng chỉ khoảng 0,1% các thử nghiệm liệu pháp miễn dịch CAR đang tuyển chọn tính đến tháng 06/2020.
Mặc dù hiện tại các tế bào có nguồn gốc từ máu dây rốn chỉ đóng góp một phần nhỏ vào lĩnh vực liệu pháp miễn dịch, chúng tôi tin rằng ứng dụng lâm sàng này đang trên đà phát triển nhanh chóng. Có một số công ty đang phát triển các sản phẩm liệu pháp miễn dịch tế bào có nguồn gốc từ máu dây rốn. Một số ví dụ như Cellenkos ở Hoa Kỳ, Glycostem ở Hà Lan và Takeda ở Nhật Bản. Một số sản phẩm liệu pháp miễn dịch từ các nguồn chu sinh (perinatal) đang được thử nghiệm liệu pháp tế bào đối với COVID-19. Hy vọng rằng tất cả những nỗ lực nghiên cứu và phát triển này sẽ làm tăng tỷ lệ phần trăm các liệu pháp miễn dịch tế bào hiến tặng phổ biến có nguồn gốc từ máu dây rốn.
Nguồn: Parent’s Guide to Cord Blood