Medical Xpress, 02/06/2023
Nghiên cứu ở Thụy Điển do Đại học Uppsala dẫn đầu đã xem xét việc sử dụng tế bào mô đệm trung mô để ngăn chặn sự tiến triển của bệnh tiểu đường tuýp 1 mới được chẩn đoán. Trong bài báo, “Các tế bào trung mô có nguồn gốc từ dây rốn bảo tồn việc sản xuất insulin nội sinh ở bệnh tiểu đường tuýp 1: Thử nghiệm đối chứng giả dược mù đôi ngẫu nhiên giai đoạn I/II,” được công bố trên tạp chí Diabetologia, các nhà nghiên cứu trình bày chi tiết về phương pháp và kết quả của một nghiên cứu gồm 24 người tham gia.
Các nhà nghiên cứu đã sử dụng các tế bào gốc trung mô (MSC) có nguồn gốc từ Wharton’s Jelly không được lấy từ các bệnh nhân trong nghiên cứu (ghép allogeneic- ghép đồng loài).
Wharton’s Jelly (WJ) là mô giống như chất nhầy sền sệt bao quanh nguồn cung cấp máu của dây rốn giữa thai nhi đang phát triển và nhau thai. MSC có nguồn gốc từ Wharton’s Jelly có khả năng tái tạo, khả năng biệt hóa có giới hạn, đặc tính tự làm mới và truyền tín hiệu với các tế bào khác dẫn đến điều hòa miễn dịch. Các đặc tính điều hòa miễn dịch của các MSC này cho phép chúng được sử dụng trong các liệu pháp ghép đồng loài vì cơ thể không đào thải chúng như mô lạ.
Quy trình chọn lọc có tên ProTrans đã được áp dụng để thu thập các MSC được sử dụng. Quy trình chọn lọc ProTrans được tạo ra bởi NextCell, một công ty dược phẩm sinh học Thụy Điển liên kết với một số nhà nghiên cứu tham gia nghiên cứu.
Các nhà nghiên cứu đã tiến hành thử nghiệm kết hợp giai đoạn I/II, bao gồm việc tăng liều, thí nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi, đối chứng giả dược. Điều trị bằng MSC đồng loài ProTrans được so sánh với giả dược ở người lớn mắc bệnh tiểu đường tuýp 1 mới được chẩn đoán.
Nghiên cứu được thiết kế để kiểm tra những thay đổi về nồng độ C-peptide trong thử nghiệm dung nạp bữa ăn hỗn hợp vào một năm sau khi truyền ProTrans/giả dược so với hiệu suất cơ bản trước khi điều trị.
Nồng độ C-peptide ở những người được điều trị bằng giả dược giảm 47%, trong khi đó ở những người được điều trị bằng ProTrans chỉ giảm 10%. Tương tự, nhu cầu insulin tăng ở những người được điều trị bằng giả dược với mức trung bình là 10 U/ngày, trong khi nhu cầu insulin của những người được điều trị bằng ProTrans không thay đổi trong thời gian theo dõi 12 tháng.
Các nhà nghiên cứu kết luận rằng ProTrans, chứa MSC từ WJ, an toàn trong phạm vi liều thử nghiệm là 25–200 triệu tế bào khi tiêm tĩnh mạch và người lớn được chẩn đoán mắc bệnh tiểu đường tuýp 1 khi điều trị với 200 triệu tế bào sẽ giúp duy trì lượng insulin nội sinh của họ trong ít nhất một năm. Việc theo dõi lâu dài đang được tiến hành để nghiên cứu tính an toàn, hiệu quả và để xác định xem có cần điều trị lặp lại bằng ProTrans để duy trì sản xuất insulin nội sinh hay không, từ đó làm chậm sự tiến triển của bệnh và giảm nguy cơ biến chứng liên quan đến bệnh tiểu đường tuýp 1.
Không có phương pháp điều trị nào khác trên thị trường hoặc trong các thử nghiệm lâm sàng cho thấy khả năng ngăn chặn sự tiến triển của bệnh tiểu đường.
Thử nghiệm mù đôi
Một nghiên cứu mù đôi được thiết kế để những người tham gia và nhà nghiên cứu không biết liệu phương pháp điều trị hay giả dược đang được sử dụng. Mặc dù các nghiên cứu mù đôi giúp loại bỏ sai lệch thực nghiệm nhưng chúng có thể được coi là quan trọng về độ tin cậy của kết quả đối với các nhà nghiên cứu hoặc nghiên cứu đang được tiến hành liên kết với một công ty có lợi ích tài chính. Thiết kế nghiên cứu hiện tại đưa ra một ví dụ tuyệt vời về các bước có thể được thực hiện để đảm bảo loại bỏ một số dạng sai lệch.
Việc thực hiện ngẫu nhiên bằng mã hóa ngẫu nhiên dựa trên web được tạo trước khi bắt đầu nghiên cứu, với những người tham gia chọn ngẫu nhiên một trong hai phương pháp điều trị bằng ProTrans hoặc giả dược. Các phong bì chứa mã phân công phù hợp được giữ trong phòng có khóa tại phòng khám, nhân viên nghiên cứu sẽ mở phong bì vào các lần thăm khám cơ bản. Bằng cách này, những người tham gia đã được chọn ngẫu nhiên trước khi gặp nhân viên nghiên cứu và không thể xảy ra sai lệch trong phân công.
Tất cả những người tham gia và nhân viên nghiên cứu đều không biết việc phân công nhóm và loại điều trị. Chỉ sau khi tất cả dữ liệu được thu thập và phân tích thì việc ngẫu nhiên hóa mới được giải mã và kết quả được Đơn vị Thống kê Y tế, Viện Karolinska xem xét.
Nguồn: Medical Xpress
Link: https://medicalxpress.com/news/2023-06-wharton-jelly-halt-diabetes-phase.html
