University of Louisville Foundation, 06/08/2026
Thử nghiệm đa trung tâm về tế bào gốc trưởng thành có nguồn gốc từ dây rốn hiến tặng là thử nghiệm đầu tiên tại Hoa Kỳ đánh giá liệu pháp này và phương pháp truyền tĩnh mạch để điều trị suy tim; đồng thời là thử nghiệm đầu tiên trên thế giới đánh giá việc sử dụng nhiều liều tế bào.
Tác giả: Betty Coffman
Một liệu pháp tế bào gốc mới dành cho bệnh suy tim đang được thử nghiệm trên bệnh nhân tại Đại học Louisville (UofL) và UofL Health.
Thử nghiệm này là thử nghiệm đầu tiên tại Hoa Kỳ đánh giá tế bào gốc có nguồn gốc từ dây rốn ở bệnh nhân suy tim, đồng thời là thử nghiệm đầu tiên sử dụng đường truyền tĩnh mạch (IV) để đưa liệu pháp tế bào vào điều trị suy tim. Đây cũng là thử nghiệm đầu tiên trên thế giới đánh giá việc sử dụng nhiều liều liệu pháp tế bào gốc cho bệnh suy tim mạn tính.
Roberto Bolli, giáo sư y khoa của UofL, Giám đốc Viện Tim mạch Phân tử UofL và Bác sĩ tim mạch của UofL Health, là người đứng đầu nghiên cứu. Thử nghiệm đang tuyển bệnh nhân tham gia tại UofL, University of Miami và Texas Heart Institute. UofL Health hiện là hệ thống y tế duy nhất tại bang Kentucky cung cấp các liệu pháp tế bào cho bệnh suy tim trong khuôn khổ các thử nghiệm lâm sàng.
Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II, được gọi là thử nghiệm CATO, bao gồm những bệnh nhân mắc bệnh cơ tim thiếu máu cục bộ (ischemic cardiomyopathy), tức những người từng bị nhồi máu cơ tim dẫn đến hình thành sẹo và suy tim. Khoản tài trợ 8 triệu USD từ Bộ Quốc phòng Hoa Kỳ cho UofL đang hỗ trợ thử nghiệm đa trung tâm kéo dài 4 năm này. Mục tiêu của nghiên cứu là xác định liệu một hoặc nhiều liều tế bào gốc có thể cải thiện sức khỏe và chất lượng cuộc sống của bệnh nhân suy tim hay không.
“Nếu những tế bào này được chứng minh là có hiệu quả, những tác động mang lại sẽ vô cùng to lớn. Chúng có tiềm năng đáng kể trong việc cải thiện chất lượng cuộc sống của bệnh nhân suy tim và tạo ra một sự thay đổi mô hình trong điều trị suy tim,” Bolli cho biết.
Liệu pháp sử dụng tế bào gốc trung mô có nguồn gốc từ dây rốn
Liệu pháp mới sử dụng các tế bào gốc trung mô (UC-MSC), được sản xuất từ dây rốn hiến tặng và được xem là các tế bào gốc trưởng thành.
Các tế bào gốc được phân lập từ dây rốn hiến tặng và được tăng sinh tại phòng thí nghiệm sản xuất tế bào của Interdisciplinary Stem Cell Institute thuộc University of Miami.
Mỗi dây rốn tạo ra gần 4–5 tỷ tế bào MSC, tương đương 40–50 liều, với mỗi liều chứa 100 triệu tế bào.
UC-MSC được biết đến với đặc tính chống viêm và trước đây đã được thử nghiệm trong điều trị viêm loét đại tràng, bệnh Crohn, COVID-19, bệnh ghép chống chủ (graft-versus-host disease) và các bệnh lý khác.
Đây là thử nghiệm đầu tiên tại Hoa Kỳ trong đó các tế bào này được đánh giá để điều trị bệnh tim.
Phương thức đưa tế bào ít xâm lấn hơn và tiết kiệm chi phí hơn
Liệu pháp tế bào mới có một số đổi mới có thể giúp giảm chi phí và những rào cản đang hạn chế khả năng tiếp cận điều trị bằng tế bào gốc cho bệnh suy tim.
Trong thử nghiệm này, các tế bào được đưa vào cơ thể thông qua đường truyền tĩnh mạch (IV). Đây là một thủ thuật tiết kiệm chi phí hơn đáng kể và ít xâm lấn hơn so với đặt catheter, vốn cần thiết để đưa vào cơ thể một số liệu pháp tế bào gốc khác.
Thủ thuật truyền tĩnh mạch có thể được thực hiện ngoại trú tại phòng khám bác sĩ, phòng khám truyền IV hoặc bệnh viện, giúp liệu pháp trở nên dễ tiếp cận hơn đối với những người ở các khu vực còn thiếu thốn dịch vụ y tế hoặc những người không thể đến các trung tâm y tế tuyến chuyên sâu để điều trị.
Việc đưa tế bào qua đường tĩnh mạch cũng giúp có thể thực hiện nhiều liều điều trị, điều không khả thi với phương pháp đặt catheter.
Khả năng cung cấp tế bào “sẵn có”
Ngoài ra, các tế bào có thể được sản xuất và bảo quản đông lạnh, sẵn sàng cung cấp cho bệnh nhân khi cần.
Đây là một lợi thế đáng kể so với các liệu pháp tế bào khác, trong đó tế bào phải được sản xuất từ mô của chính bệnh nhân, làm tăng chi phí và thời gian chuẩn bị cho điều trị.
Bệnh tim là một vấn đề sức khỏe nghiêm trọng
Bệnh tim là một vấn đề sức khỏe lớn trên toàn thế giới, trong đó có Hoa Kỳ, nơi suy tim ảnh hưởng đến hơn 6 triệu người Mỹ và chiếm 1 trong mỗi 5 ca tử vong, theo CDC.
Các lựa chọn điều trị hiện nay dành cho người mắc suy tim chủ yếu giới hạn ở thuốc, thay đổi lối sống, và trong những trường hợp nghiêm trọng là ghép tim hoặc sử dụng các thiết bị hỗ trợ tim.
“Tỷ lệ sống sót sau 5 năm của những bệnh nhân nhập viện vì suy tim là 50%,” Bolli cho biết. “Có rất nhiều loại thuốc được sử dụng để điều trị bệnh tim, nhưng do tiên lượng rất xấu, chúng ta cần cải thiện phương pháp điều trị. Nếu những tế bào này chứng minh được hiệu quả, tôi hy vọng chúng sẽ trở thành một lựa chọn điều trị bổ sung cho bệnh suy tim, nhằm giảm tỷ lệ mắc bệnh và tử vong do căn bệnh này.”
Cùng với Bolli, các nhà nghiên cứu tham gia thử nghiệm gồm Joshua M. Hare, Giáo sư Louis Lemberg về Y khoa tại Miller School of Medicine, University of Miami; Aisha Khan, giám đốc điều hành phòng thí nghiệm sản xuất tế bào thuộc Interdisciplinary Stem Cell Institute tại University of Miami, nơi sẽ sản xuất các tế bào từ mô dây rốn của người hiến tặng; Emerson Perin, giám đốc y khoa của Texas Heart Institute; và Joao Lima, giám đốc chẩn đoán hình ảnh tim mạch tại Johns Hopkins Hospital, người sẽ đánh giá các kết quả MRI thu được từ tất cả những người tham gia.
Chi tiết nghiên cứu
Các nhà nghiên cứu của thử nghiệm CATO – một thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược – dự kiến tuyển 60 bệnh nhân tại ba trung tâm: UofL, University of Miami và Texas Heart Institute. Johns Hopkins sẽ thực hiện đánh giá MRI cho tất cả những người tham gia thử nghiệm.
Những người tham gia sẽ nhận 4 lần truyền tĩnh mạch, mỗi lần cách nhau khoảng 2 tháng, tại một phòng khám ngoại trú.
Bệnh nhân sẽ được phân ngẫu nhiên vào một trong ba nhóm:
- 4 lần điều trị bằng tế bào;
- 1 lần điều trị bằng tế bào và 3 lần điều trị bằng giả dược;
- 4 lần điều trị bằng giả dược.
Các nhà nghiên cứu sẽ theo dõi bệnh nhân trong 1 năm để đánh giá tình trạng tim, khả năng gắng sức, chất lượng cuộc sống, kích thước tim và mức độ hình thành sẹo thông qua MRI và các xét nghiệm máu.
Tài liệu tham khảo
Nguồn: University of Louisville Foundation
