Ở những bệnh nhân mắc bệnh đa xơ cứng (multiple sclerosis – MS) tiến triển thứ phát hoạt động, cấy ghép tế bào gốc tạo máu có thể làm chậm tình trạng khuyết tật lâu hơn một vài phương pháp trị liệu MS khác, theo như một nghiên cứu mới được công bố vào ngày 21/12/2022 trên tạp chí y khoa điện tử Neurology – tạp chí y học của Học viện Thần kinh Hoa Kỳ. Nghiên cứu này có liên quan đến việc cấy ghép các tế bào gốc tạo máu tự thân, nghĩa là sử dụng các tế bào gốc máu khỏe mạnh từ chính cơ thể người bệnh để thay thế cho các tế bào bị bệnh.
Science Daily, 21/12/2022
Ở hầu hết những người mắc bệnh MS được chẩn đoán đầu tiên tái phát- thuyên giảm MS, được đánh dấu bằng các đợt bùng phát triệu chứng theo sau đó là giai đoạn thuyên giảm, nhiều người trải qua giai đoạn tái phát- thuyên giảm cuối cùng chuyển sang MS tiến triển thứ phát, các triệu chứng không có sự thay đổi nhiều, thay vào đó bệnh tiến triển chậm và đều đặn hơn.
Tác giả nghiên cứu Matilde Inglese, bác sĩ, tiến sĩ trường đại học Genoa của Ý và là thành viên của Học viện Thần kinh Hoa Kỳ phát biểu “Cấy ghép tế bào gốc tạo máu trước đây cho thấy có khả năng trì hoãn tình trạng khuyết tật của người bệnh mắc MS tái phát- thuyên giảm, nhưng rất ít người biết rằng liệu những ca cấy ghép này có thể giúp làm chậm tình trạng bệnh trong suốt giai đoạn nặng hơn của bệnh hay không. Các kết quả của chúng tôi rất đáng khích lệ bởi vì mặc dù các liệu pháp trị liệu hiện tại cho bệnh nhân MS tiến triển thứ phát có những lợi ích nhỏ và khiêm tốn, tuy nhiên nghiên cứu của chúng tôi đã tìm ra rằng cấy ghép tế bào gốc không những trì hoãn các triệu chứng khuyết tật lâu hơn một số phương pháp trị liệu MS khác, chúng còn có thể mang đến cải thiện nhỏ cho các triệu chứng.”
Nghiên cứu trước đây được thực hiện trên 79 bệnh nhân mắc MS tiến triển thứ phát hoạt động được tiến hành cấy ghép tế bào gốc tạo máu và 1975 bệnh nhân mắc MS ở Ý- những người được nhận điều trị bằng thuốc. Tất cả bệnh nhân được nhận liệu pháp điều trị sau khi được chẩn đoán MS tiến triển thứ phát hoạt động. Hai nhóm bệnh nhân được đối chiếu về tuổi, giới tính và mức độ bệnh. Các loại thuốc bao gồm beta-interferons, azathioprine, glatiramer acetate, mitoxantrone, fingolimod,natalizumab, methotrexate, teriflunomide, cyclophosphamide, dimethyl fumarate và alemtuzumab.
Mức độ khuyết tật của người người tham gia được đo bằng thang Trạng thái khuyết tật mở rộng (Expanded Disability Status Scale), là phương pháp chung để đánh giá tính trạng khuyết tật với thang điểm từ 0 đến 10, trong đó 0 có nghĩa là không triệu chứng hoặc bình thường, mức 10 là tử vong gây ra bởi MS. Những người tham gia được đánh giá ở những thời điểm khác nhau trong vòng 10 năm.
Tại thời điểm bắt đầu nghiên cứu, những người tham gia có điểm trung vị là 6.5 ở cả hai nhóm, nhóm được nhận cấy ghép và nhóm nhận điều trị bằng thuốc. Điểm 6.0 được xác định là điểm cần sử dụng gậy hoặc nẹp ở cả hai bên để có thể đi bộ khoảng 20 m không nghỉ.
Ở giai đoạn 5 năm trong nghiên cứu, các nhà nghiên cứu đã thấy rằng 62% bệnh nhân được nhận cấy ghép tế bào gốc không bị tình trạng khuyết tât MS nặng hơn so với 46% ở nhóm nhận điều trị bằng thuốc.
Ngoài ra, trong 5 năm, các nhà nghiên cứu thấy rằng những bệnh nhân nhận cấy ghép tế bào gốc có sự cải thiện lâu dài theo thời gian, với 19% số bệnh nhân ít bị khuyết tật hơn so với trước khi bắt đầu nghiên cứu so với chỉ 4% ở nhóm bệnh nhân điều trị bằng thuốc.
Sau 10 năm, điểm khuyết tật của các bệnh nhân đã được nhận cấy ghép tế bào gốc đã giảm trung bình 0.01 điểm mỗi năm, cho thấy ít khuyết tật hơn, trong khi đó, điểm trung bình của nhóm bệnh nhân điều trị bằng thuốc tăng 0.16 điểm mỗi năm, tăng các khuyết tật nhiều hơn.
Inglese phát biểu “Nghiên cứu của chúng tôi cho thấy rằng việc cấy ghép tế bào gốc tạo máu có liên hệ với việc tiến triển khuyết tật chậm hơn và có sự cải thiện khuyết tật cao hơn so với các phương pháp trị liệu khác. Với những kết quả đáng khích lệ, chúng không chỉ được áp dụng cho những bệnh nhân mắc tiến triển thứ phát MS- những người không có các dấu hiệu hoạt động bệnh viêm nhiễm, cần nhiều nghiên cứu hơn trên các nhóm bệnh nhân lớn hơn để kiểm chứng phát hiện của chúng tôi.”
Giới hạn của nghiên cứu là nó mang tính hồi cứu và quan sát, không thể chỉ ra nguyên nhân và kết quả. Nó chỉ là gợi ý của hiệp hội. Nghiên cứu cũng không bao gồm những người dùng thuốc MS siponimod, cladribine, ocrelizumab, ofatumumab hoặc rituximab.
Nghiên cứu được tài trợ bởi Tổ chức Đa xơ cứng Ý.
Tài liệu tham khảo:
Giacomo Boffa et al. Hematopoietic Stem Cell Transplantation in People With Active Secondary Progressive Multiple Sclerosis. Neurology, 2022 DOI: 10.1212/WNL.0000000000206750
Nguồn: Học viện Thần kinh Hoa Kỳ
Link: https://www.sciencedaily.com/releases/2022/12/221221165109.htm
