Epidermolysis Bullosa News, 28/06/2024
Bởi Marisa Wexler
Tổng hợp 12 nghiên cứu báo cáo về kết quả điều trị của tế bào gốc từ tủy xương (Bone marrow-derived mesenchymal stem cell – BM-MSC), ghép tủy xương (Bone marrow transplant – BMT)
Ghép tủy xương và điều trị bằng tế bào gốc từ tủy xương đều có thể giúp giảm bớt các triệu chứng ở một số bệnh nhân mắc bệnh bong biểu bì bullosa (Epidermolysis Bullosa – EB) và ghép tủy xương mang lại ít rủi ro và an toàn hơn.
Đây là kết quả của một nghiên cứu đánh giá được công bố trên Pediatric Dermatology
Có tựa đề “Ghép tủy xương và liệu pháp tế bào gốc trung mô có nguồn gốc từ tủy xương trong bệnh bong biểu bì bullosa: Đánh giá có hệ thống”
EB là là một nhóm bệnh hiếm gặp có biểu hiện là làn da mỏng manh, dễ bị phồng rộp. Nguyên nhân là do các đột biến ảnh hưởng đến sự hình thành các lớp da.
Các tác giả viết: “Chăm sóc hỗ trợ là phương pháp điều trị chính cho tất cả các dạng EB nhằm ngăn ngừa hoặc đáp ứng với sự tiến triển của bệnh”.
Cho đến khi ghép tủy xương và liệu pháp tế bào gốc đã được nghiên cứu trong điều trị EB, với ý tưởng là cung cấp tế bào gốc khỏe mạnh có thể thúc đẩy các lớp da khỏe mạnh phát triển.
Tế bào gốc là những tế bào chuyên biệt có thể biệt hóa thành các loại tế bào khác và giúp điều phối các hoạt động sinh học như viêm và sửa chữa mô.
Các loại tế bào gốc khác nhau có thể được tìm thấy trong tủy xương, bao gồm tế bào gốc tạo máu, chịu trách nhiệm tạo ra các tế bào máu mới và tế bào gốc trung mô, có thể biệt hóa thành một số loại tế bào, bao gồm cả những tế bào tạo nên da.
Liệu pháp tế bào gốc đặc hiệu được sử dụng trong EB là ghép tủy xương (Bone marrow transplant – BMT) và liệu pháp tế bào gốc trung mô có nguồn gốc từ tủy xương (Bone marrow-derived mesenchymal stem cell – BM-MSC). BMT là một quá trình có tính xâm lấn cao liên quan đến việc thu thập các tế bào gốc tủy xương khỏe mạnh và đưa chúng vào máu của bệnh nhân sau khi điều trị bằng hóa trị và/hoặc xạ trị để quét sạch các tế bào gốc tủy xương hiện có. Liệu pháp BM-MSC là một thủ thuật ít xâm lấn hơn, trong đó tế bào gốc trung mô được truyền vào máu của bệnh nhân hoặc tiêm trực tiếp qua da.
Kết quả của phương pháp điều trị BMT, BM-MSC
Tại đây, các nhà khoa học ở Indonesia đã đánh giá có hệ thống các nghiên cứu báo cáo kết quả của liệu pháp BMT và BM-MSC ở những người mắc bệnh EB được công bố tính đến tháng 6 năm 2023. Có 12 nghiên cứu bao gồm 55 bệnh nhân đã được đưa vào phân tích cuối cùng. Hầu như tất cả các bệnh nhân đều mắc bệnh EB thể loạn dưỡng, trong khi đó có hai bệnh nhân mắc bệnh EB thể tiếp nối. Hầu hết các bệnh nhân (63,6%) được điều trị bằng BM-MSC, nhưng 08 bệnh nhân (14,5%) được điều trị bằng BMT. Và 12 bệnh nhân (21,8%) được thực hiện cả hai thủ thuật.
Kết quả cho thấy bệnh nhân có xu hướng giảm các triệu chứng bệnh sau BMT và/hoặc BM-MSC. Tuy nhiên, “tỷ lệ hồi phục và kết quả cuối cùng khác nhau” ở mỗi người, một số người thấy kết quả tốt hơn những người khác vì những lý do chưa rõ ràng.
Mặc dù kết quả về hiệu quả nhìn chung có xu hướng tích cực nhưng các nhà nghiên cứu lưu ý rằng BMT có liên quan đến tác dụng phụ. Tuy nhiên, có 5 bệnh nhân đã thất bại trong điều trị bằng BMT, riêng lẻ hoặc kết hợp với liệu pháp BM-MSC, nghĩa là các tế bào được cấy ghép không thể tồn tại trong cơ thể bệnh nhân. Ngoài ra, có năm trường hợp mắc bệnh mảnh ghép chống chủ, một biến chứng miễn dịch trong đó các tế bào được cấy ghép tấn công tế bào của chính bệnh nhân và năm trường hợp nhiễm trùng huyết, một tình trạng nhiễm trùng máu nghiêm trọng đối với BMT.
Hóa trị hoặc xạ trị trước BMT để tiêu diệt các tế bào gốc tủy xương có thể gây suy yếu hệ thống miễn dịch của cơ thể và làm tăng nguy cơ nhiễm trùng. Trong số những bệnh nhân nhóm BMT, hai bệnh nhân đã tử vong vì nhiễm trùng huyết và một bệnh nhân khác tử vong vì ngừng tim do nhiễm trùng phổi với tiền sử bệnh phổi mãn tính.
So với BMT, liệu pháp BM-MSC được dung nạp tốt hơn nhiều và không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào được báo cáo. Không có trường hợp tử vong nào được báo cáo trong nhóm điều trị BM-MSC. Hai bệnh nhân có mùi bất thường tạm thời liên quan đến phẫu thuật và hai bệnh nhân phát triển ung thư biểu mô tế bào vảy, một loại ung thư da phổ biến. Không rõ liệu việc điều trị có gây ra hoặc đẩy nhanh ung thư phát triển hay không.
“Mặc dù có những lợi ích tiềm năng đối với các dạng EB nghiêm trọng, nhưng ghép tủy xương là một phương thức điều trị có nguy cơ cao với nhiều tác dụng phụ khác nhau. Tuy nhiên, BM-MSC cho thấy kết quả đầy hứa hẹn và cải thiện tính an toàn của phương pháp điều trị bằng liệu pháp dựa trên tế bào cho bệnh EB,” các nhà nghiên cứu cho viết. Họ lưu ý rằng đánh giá của họ bị hạn chế bởi số lượng nghiên cứu nhỏ và có rất ít dữ liệu về tác động của phương pháp điều trị đối với chất lượng cuộc sống của bệnh nhân. “Cần nghiên cứu thêm về chi phí, khả năng tiếp cận và rủi ro lâu dài” của các liệu pháp này.
Nguồn: Epidermolysis Bullosa News
