Liệu pháp máu cuống rốn anh chị em ruột điều trị bệnh bại não cho Brodie

Nội Dung Bài Viết

Parent’s Guide to Cord Blood, 02/2022

Nếu bạn hỏi Brodie làm thế nào mà cậu bé khỏe mạnh đến vậy, cậu bé sẽ trả lời là: “máu của Zoey”. Máu cuống rốn của em gái cậu bé mang lại cho cậu bé một cuộc sống mới.

Vào tháng 12 năm 2018, Brodie trở thành một trong những đứa trẻ đầu tiên ở Úc được nhận máu cuống rốn của chính anh chị em mình để điều trị chứng bại não. Cậu bé đã tham gia vào thử nghiệm lâm sàng ACTRN12616000403437 được thực hiện dưới sự hợp tác giữa Hội bệnh nhân bại não phi lợi nhuận và Ngân hàng máu cuống rốn gia đình Cell Care. Một video thể hiện phản ứng của Brodie đối với liệu pháp đã được phát hành vào năm 2019. Kể từ đó, Brodie đã được Studio 10 giới thiệu trên TV và gần đây nhất là chia sẻ trên Sky News vào tháng 1 năm 2022.

Bại não là tình trạng khuyết tật về thể chất ở trẻ em phổ biến nhất trên thế giới, cứ 1.000 trẻ sinh ra thì có 2 trẻ mắc bệnh. Nó có thể ảnh hưởng đến chuyển động, trương lực cơ và sự phối hợp vận động. Tình trạng bệnh này vẫn chưa có cách chữa khỏi, nhưng người ta hy vọng rằng các thử nghiệm lâm sàng sử dụng tế bào gốc từ máu cuống rốn sẽ cải thiện kết quả của bệnh nhân.

Theo bà Brenda (mẹ cậu bé), Brodie đã trải qua tất cả các cột mốc quan trọng của mình trong quá trình trưởng thành, nhưng cha mẹ cậu bé nhận thấy một số bất thường trong chuyển động của cậu bé. “Cậu bé sử dụng tay phải nhiều hơn để di chuyển về phía trước, và cánh tay trái sẽ chỉ xoay vòng theo đúng nghĩa đen, nhưng không bao giờ có chút sức lực nào.”

Sau nhiều lần thăm khám bác sĩ, cuối cùng gia đình Brodie cũng biết được rằng cậu bé đã trải qua một cơn đột quỵ khi còn trong bụng mẹ. Chụp MRI não của Brodie cho thấy khu vực bị đột quỵ, nơi ảnh hưởng đến khả năng kiểm soát nửa người bên trái. Khi Brodie được 18 tháng tuổi, cậu bé được chẩn đoán mắc chứng liệt nửa người bên trái.

Ở Úc, có hơn 34.000 người bị bại não, có thể ảnh hưởng đến cả giọng nói và vận động. Một nhóm các nhà khoa học y tế tại Đại học Monash của Úc đang nghiên cứu để hiểu rõ hơn về cơ chế của bệnh bại não và những cách mà liệu pháp tế bào có thể giúp ích. Trong một cuộc phỏng vấn, Giáo sư Graham Jenkin của Đại học Monash giải thích, “Bên bị liệt sẽ có vấn đề với cử động từ xa, hay nói cách khác là cử động của các chi, chân và tay, bị ảnh hưởng.”

Trong một chuyến đi đến gặp bác sĩ khi đang mang thai Zoey (em gái của Brodie), bà Brenda đã xem được một tập tài liệu mà sau này nó đã thay đổi cuộc đời họ. Đó là một tờ rơi quảng cáo về thử nghiệm lâm sàng sử dụng máu cuống rốn của anh chị em ruột để điều trị bệnh bại não. Trước đó, bà Brenda đã không biết rằng máu cuống rốn có thể được sử dụng để điều trị bệnh bại não. Bà chỉ ngồi đó trong phòng khám, sững sờ nhìn tờ quảng cáo.

Khoảnh khắc đó trong phòng chờ của bác sĩ đã dẫn đến việc Brodie tham gia vào thử nghiệm lâm sàng đầu tiên ở Úc, sử dụng máu cuống rốn của anh chị em ruột để điều trị cho 12 trẻ em bị bại não. Cha mẹ của Brodie đã đăng ký vào Chương trình của Cell Care, chương trình này cung cấp máu cuống rốn miễn phí cho các gia đình có anh chị em ruột bị bại não, chương trình này vẫn tiếp tục cho đến ngày nay. Khi Zoey được sinh ra, máu cuống rốn của cô bé được thu thập và ngay lập tức được gửi đến Cell Care, nơi nó được xử lý và lưu trữ trong phòng thí nghiệm được cấp phép đầy đủ bởi Cơ quan Quản lý Sản phẩm Trị liệu (TGA) của chính phủ Úc, cho phép nó được sử dụng trong thử nghiệm lâm sàng tại Úc.

Tiếp theo, Brodie đến Bệnh viện Trẻ em Hoàng gia để được điều trị, đây chỉ đơn giản là truyền tế bào máu cuống rốn quý giá có được từ em mình, bé Zoey. Brodie được đưa một cây kim vào cánh tay, được kết nối với một túi tế bào máu cuống rốn của Zoey và cậu bé được cung cấp các tế bào vào cơ thể giống như cách bạn được truyền máu.

Trong vòng vài tuần sau khi truyền, cha mẹ của Brodie là Brenda và Ben bắt đầu nhận thấy những cải thiện đáng kể trong tình trạng của Brodie. “Riêng với cánh tay trái, kể từ khi điều trị bằng máu cuống rốn, Brodie tăng cường chuyển động và sức mạnh ở cánh tay trái đã ảnh hưởng đáng kể đến chất lượng cuộc sống của cậu bé. Trước tháng 12, cậu bé phải tránh các thiết bị sân chơi yêu cầu sử dụng đến cánh tay trái của mình; tuy nhiên bây giờ thì không còn nữa.” Brenda nói. “Tôi thậm chí còn nhận thấy sự khác biệt trong khả năng trí tuệ của cậu bé. Cậu bé chắc chắn sáng sủa hơn và hấp dẫn hơn kể từ khi được điều trị.” Brodie có thể chạy băng qua sân và đá bóng bằng chân trái.

Việc truyền các tế bào máu cuống rốn được cho là có thể cải thiện các triệu chứng của bệnh bại não bằng cách giảm viêm và phù nề trong não. Theo Giáo sư Graham Jenkin của Đại học Monash, “Bại não là một bệnh viêm. Não bị viêm vì nhiều lý do khác nhau, gây ra bại não và chúng tôi đã chỉ ra trong các nghiên cứu tiền lâm sàng rằng những tế bào này giúp làm giảm chứng viêm đó.”

Thử nghiệm lâm sàng mà Brodie tham gia là một nghiên cứu giai đoạn 1 được thiết kế để điều tra tính an toàn của việc truyền máu cuống rốn đối với bệnh bại não. Mặc dù kết quả rất đáng khích lệ nhưng vẫn phải chứng minh rằng những cải thiện của Brodie là kết quả trực tiếp của việc điều trị máu cuống rốn. Một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 tiếp theo đang được lên kế hoạch ở Úc sẽ bao gồm một nhóm lớn hơn những người tham gia để đánh giá hiệu quả và đánh giá thêm tính an toàn của liệu pháp máu cuống rốn điều trị cho anh chị em ruột.

Trong khi đó, Giáo sư Jenkin và các đồng nghiệp tại Monash Health đang thực hiện nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng ACTRN12619001637134, thử nghiệm đầu tiên trên thế giới nhằm ngăn ngừa bệnh bại não bằng cách điều trị cho những đứa trẻ non tháng nhiều được sinh ra trước 28 tuần tuổi thai. Gần một nửa số trẻ em bị bại não là do sinh non. Để giúp chống lại số liệu thống kê này, thử nghiệm mới hy vọng sẽ làm giảm mức độ nghiêm trọng của bệnh bại não bằng cách cung cấp cho trẻ sinh non các tế bào thu được từ máu cuống rốn của chính chúng càng sớm càng tốt sau khi sinh. Các nữ hộ sinh thường tranh luận rằng trẻ sơ sinh được hưởng lợi từ các phương pháp kẹp dây rốn chậm cho phép một phần máu trong dây rốn quay trở lại em bé. Tuy nhiên, cách làm đó không thể thực hiện được khi trẻ sơ sinh gặp nạn và sinh non. Trong những ca sinh non, trước hết các bác sĩ phải tập trung vào việc cấp cứu em bé. Tuy nhiên, nếu máu cuống rốn cũng có thể được cứu và trả lại cho em bé, nó có thể giúp ích cho sự phát triển não của trẻ sơ sinh.

Cha mẹ của Brodie tin rằng liệu pháp máu cuống rốn đã mang lại ý nghĩa lớn trong cuộc sống của con họ, cậu bé đã có thể làm mọi thứ mà họ từng sợ rằng cậu bé sẽ không làm được.

Xem thêm video về Brodie tại: https://youtu.be/mbBq_4D9hDs

Nguồn: Parent’s Guide to Cord Blood

Leave a Comment

Email của bạn sẽ không được hiển thị công khai. Các trường bắt buộc được đánh dấu *

Bài Viết Liên Quan