Nature, 08/05/2025
Một nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 1 do nhóm nghiên cứu tại Đại học Y Tehran thực hiện đã đánh giá tính an toàn và khả thi của liệu pháp tế bào gốc trung mô từ nhau thai (PLMSC – Placenta-derived MSCs) trên 5 bệnh nhân mắc đa xơ cứng tiến triển thứ phát (SPMS – Secondary-progressive multiple sclerosis). Kết quả cho thấy liệu pháp này an toàn và có thể mang lại lợi ích lâm sàng tiềm năng.
Hình 1: Thiết kế nghiên cứu và theo dõi bệnh nhân trong thử nghiệm lâm sàng
Bối cảnh
Đa xơ cứng tiến triển thứ phát (SPMS – Secondary Progressive Multiple Sclerosis) là dạng bệnh lý thần kinh thoái hóa khó điều trị, khi đáp ứng với thuốc ức chế miễn dịch truyền thống không còn hiệu quả. Tế bào gốc trung mô (MSCs – Mesenchymal stem cell) có đặc tính chống viêm, điều hòa miễn dịch và thúc đẩy tái tạo mô thần kinh, được xem là liệu pháp tiềm năng.
Thiết kế nghiên cứu
- Loại hình: Thử nghiệm lâm sàng pha 1, một nhánh, không đối chứng.
- Đối tượng: 5 bệnh nhân SPMS tuổi từ 25–58, điểm EDSS (Expanded disability status scale) từ 6 đến 6.5 (khó khăn trong vận động).
- Can thiệp: Truyền tĩnh mạch một liều tế bào gốc trung mô từ nhau thai người (PLMSC) đã biệt hóa và kiểm tra chất lượng nghiêm ngặt.
- Theo dõi: 6 tháng sau truyền tế bào.
Các chỉ số được theo dõi:
- Lâm sàng thần kinh: Điểm EDSS, đánh giá chức năng nhận thức và tâm lý.
- Hình ảnh học não bộ:
- DTI (Diffusion Tensor Imaging): đánh giá tổn thương chất trắng.
- fMRI (Functional MRI): đo hoạt động vùng não và liên kết mạng chức năng.
- Miễn dịch học: Cytokine huyết tương (IL-6, IL-10, TNFα, IL-17), tỉ lệ tế bào B CD19+/CD20+.
Kết quả chính:
- Tính an toàn:
- Không có tác dụng phụ nghiêm trọng.
- Hai bệnh nhân báo đau đầu nhẹ sau truyền, tự khỏi sau vài giờ.
- Cải thiện lâm sàng:
- Tất cả bệnh nhân có cải thiện điểm EDSS (P < 0.0001), cho thấy giảm tiến triển nặng của bệnh.
- Các chỉ số nhận thức, cảm xúc và chất lượng sống được cải thiện đáng kể theo bảng câu hỏi chuẩn hóa.
- Thay đổi hình ảnh học não:
- DTI: Giảm rõ chỉ số Radial Diffusivity (RD) – phản ánh cải thiện tình trạng myelin (P = 0.0186).
- fMRI: Tăng sự liên kết mạng thần kinh chức năng, đặc biệt ở vùng trán và vùng vận động.
- Thay đổi miễn dịch:
- Tăng IL-10 (cytokine chống viêm), giảm IL-6, TNF-α, IL-17 – các cytokine viêm (P < 0.0001).
- Giảm tỉ lệ CD19+ và CD20+ (tế bào B, liên quan đến hoạt hóa miễn dịch) (P = 0.0077).
Kết luận:
Truyền tế bào gốc trung mô từ nhau thai là liệu pháp an toàn, khả thi, và có hiệu quả sinh học ban đầu ở bệnh nhân đa xơ cứng tiến triển thứ phát (SPMS)
Đặc biệt đáng chú ý là hiệu quả điều hòa miễn dịch, bảo vệ thần kinh và cải thiện chức năng lâm sàng.
Các tác giả đề xuất mở rộng sang thử nghiệm pha 2 với số lượng lớn hơn và có nhóm chứng để xác nhận hiệu quả lâm sàng.
Tài liệu tham khảo
Bài viết được dịch và tóm tắt từ bài báo: Shokati, A., Nikbakht, M., Sahraian, M. A., Saeedi, R., Asadollahzadeh, E., Rezaeimanesh, N., … & Naser Moghadasi, A. (2025). Cell therapy with placenta-derived mesenchymal stem cells for secondary progressive multiple sclerosis patients in a phase 1 clinical trial. Scientific Reports, 15(1), 1-14.
Nguồn: Nature
Link: https://www.nature.com/articles/s41598-025-00590-6#citeas
