European Pharmaceutical Review, 16/05/2023
Catherine Eckford
European Pharmaceutical Review (viết tắt là EPR) khám phá những phát triển gần đây trong liệu pháp tế bào gốc đối với một số bệnh khó điều trị và cách công nghệ đang chuyển đổi quá trình sản xuất ATMP.
Cho đến nay, năm 2023 đã chứng kiến một số bước phát triển lớn trong các liệu pháp dựa trên tế bào gốc.
Tế bào gốc có khả năng tự làm mới. Khả năng biệt hóa thành các tế bào của các mô khác nhau khiến chúng trở nên đặc biệt thú vị đối với các ứng dụng trong y học tái tạo.1
Kể từ khi liệu pháp đầu tiên sử dụng tế bào gốc được phát triển vào năm 1957, chỉ có một số liệu pháp dựa trên tế bào gốc được đưa vào phòng khám lâm sàng1 dưới dạng các sản phẩm thuốc trị liệu tiên tiến (ATMP).
Tuy nhiên, trong “hai thập kỷ qua, những tiến bộ công nghệ nhanh chóng đã dẫn đến việc áp dụng rộng rãi các sản phẩm liệu pháp tế bào và gen để điều trị nhiều bệnh khác nhau”, theo Cundell và cộng sự trình bày trong một bài báo năm 2023 đăng trên Tạp chí Vi sinh lâm sàng (Journal of Clinical Microbiology).
Để tạo điều kiện thuận lợi cho điều này, quy định về các liệu pháp tế bào đã thay đổi với tốc độ chóng mặt trong những thập kỷ gần đây. Vào năm 2014, liệu pháp tế bào gốc đầu tiên đã được Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) khuyến nghị phê duyệt tại EU.2
“Thị trường liệu pháp tế bào gốc toàn cầu ước tính đạt 928,6 triệu USD vào năm 2031”
Hướng tới thập kỷ tới, thị trường liệu pháp tế bào gốc toàn cầu ước tính đạt 928,6 triệu USD vào năm 2031. Từ năm 2022-2031, cấy ghép tự thân dự kiến sẽ chiếm thị phần lớn nhất.3
Liệu pháp tế bào gốc cho bệnh nan y HIV
Trên toàn thế giới, gần 38 triệu người sống chung với HIV-1.4 Tuy nhiên, các biện pháp can thiệp điều trị bằng thuốc kháng vi-rút để quản lý bệnh chỉ dành cho một nửa dân số này.5
Trong kết quả nghiên cứu được công bố vào tháng 3 năm 2023, các tế bào gốc từ máu dây rốn đã được chứng minh là giúp thuyên giảm bệnh cho bệnh nhân nữ nhiễm HIV thuộc chủng tộc hỗn hợp đầu tiên.
Theo các nhà nghiên cứu, việc sử dụng tế bào gốc từ máu dây rốn thay vì từ người hiến tặng trưởng thành tương thích, như đã được thực hiện trước đây, làm tăng khả năng chữa khỏi HIV thông qua cấy ghép tế bào gốc ở những người thuộc mọi chủng tộc.
Chuyên gia về bệnh truyền nhiễm Deborah Persaud thuộc Trường Y khoa Đại học Johns Hopkins, đã nêu bật tiềm năng mang tính cách mạng của việc cấy ghép tế bào gốc: “Nếu bạn định thực hiện cấy ghép [tế bào gốc] để điều trị ung thư cho người nhiễm HIV, ưu tiên của bạn nên là để tìm kiếm các tế bào CCR5-delta32/32 vì sau đó bạn có khả năng đạt được sự thuyên giảm đối với cả bệnh ung thư và HIV.”
Suy tim
Vào tháng 2 năm 2023, thử nghiệm liệu pháp tế bào lớn nhất cho đến nay đối với bệnh suy tim mãn tính do phân suất tống máu (EF) thấp, đã chứng minh tiềm năng của các tế bào tiền thân trung mô (mesenchymal precursor cells, viết tắt là MPC) trong việc giải quyết tình trạng viêm.
“Lần đầu tiên, chúng tôi phát hiện ra rằng tế bào gốc có thể điều trị thành công chứng viêm gây ra suy tim”
Tiến sĩ Emerson C Perin, Giám đốc Y khoa tại Viện Tim Texas giải thích: “Lần đầu tiên, chúng tôi đã phát hiện ra rằng các tế bào gốc có thể điều trị thành công chứng viêm gây ra suy tim. Kết quả thử nghiệm rất có ý nghĩa, Tiến sĩ Perin nói với EPR, bởi vì tình trạng “hiện không được giải quyết bằng thuốc điều trị các triệu chứng.”
Dữ liệu tiết lộ rằng phương pháp điều trị giúp bệnh nhân “giảm 58% nguy cơ đau tim hoặc đột quỵ và lợi ích tăng lên 75% ở những bệnh nhân bị viêm nặng,” Tiến sĩ Perin lưu ý.
Liệu pháp tế bào gốc mang lại những kết quả này vì “giảm viêm do kích hoạt MPC có thể làm giảm sự mất ổn định của mảng bám, đây là nguyên nhân dẫn đến đau tim và đột quỵ.” Tiến sĩ Perin nhấn mạnh kết quả này là một “cột mốc quan trọng trong lĩnh vực trị liệu tế bào tim”.
Bệnh đa xơ cứng
Kết quả từ một nghiên cứu của Ý được công bố trên tạp chí Thần kinh học (Neurology) vào tháng 12 năm 2022 cho thấy rằng cấy ghép tế bào gốc tạo máu tự thân có khả năng làm chậm tình trạng khuyết tật trong bệnh đa xơ cứng tiến triển thứ phát (MS) đang hoạt động.
Tiến sĩ Matilde Inglese, tác giả của nghiên cứu từ Đại học Genoa, Ý, giải thích: “Cấy ghép tế bào gốc tạo máu có liên quan đến việc làm chậm tiến trình khuyết tật và khả năng cải thiện khuyết tật cao hơn so với các liệu pháp khác.”
Trong quá trình nghiên cứu hồi cứu kéo dài 10 năm, 79 người đã được đánh giá. Sau 5 năm, 19% những bệnh nhân được cấy ghép tế bào gốc ít bị khuyết tật hơn so với khi bắt đầu nghiên cứu. Điều này được so sánh với 4% bệnh nhân dùng thuốc.
Bệnh Parkinson
Vào tháng 2 năm 2023, một cột mốc quan trọng đã đạt được trong việc điều trị bệnh Parkinson (PD). Được phát triển tại Đại học Lund ở Thụy Điển, lần đầu tiên cấy ghép liệu pháp tế bào gốc mới được trao cho con người.
Bệnh Parkinson xảy ra khi một vùng não mất đi các tế bào thần kinh sản xuất dopamine. Chất này giúp điều chỉnh chuyển động của cơ thể và việc mất các tế bào thần kinh này dẫn đến giảm mức độ dopamine trong não.
Là một phần của thử nghiệm lâm sàng STEM-PD, tám bệnh nhân đã đăng ký để được cấy ghép tế bào gốc, tế bào được đưa vào não. Được thiết kế để thay thế các tế bào dopamin bị mất, liệu pháp tế bào gốc cung cấp các tế bào dopamin khỏe mạnh: tế bào tiền thân dopaminergic não giữa được sản xuất từ tế bào gốc: dòng hESC cấp độ lâm sàng RC17.
Những người tham gia sẽ được đánh giá ban đầu sau 12 tháng đầu tiên sau khi ghép, với bất kỳ thay đổi nào về hiệu quả lâm sàng sẽ được đánh giá sau 36 tháng sau ghép.
Các tổ chức khác đã hợp tác trong thử nghiệm là NHS Foundation Trust của Bệnh viện Đại học Cambridge và Đại học Cambridge.
Tự động hóa sản xuất tế bào gốc
Vào tháng 3 năm 2023, Cơ quan Quản lý Thuốc và Sản phẩm Y tế (MHRA) đã thông báo rằng Ngân hàng Tế bào gốc Vương quốc Anh (UK Stem Cell Bank) đang thử nghiệm công nghệ rô-bốt tự động để tăng sinh tế bào gốc.
Steve Barclay, Bộ trưởng Y tế và Chăm sóc Xã hội Vương quốc Anh giải thích: “Vương quốc Anh chỉ là quốc gia thứ hai thử nghiệm công nghệ này.”
Trong vòng 12 tháng, robot sẽ được thử nghiệm về tính hiệu quả trong việc sản xuất tế bào gốc. Trước đây, sự sẵn có của các liệu pháp dựa trên tế bào “đã bị hạn chế vì chúng thường rất khó sản xuất”, theo Giám đốc Khoa học của MHRA, Marc Bailey.
Ví dụ, bất chấp những hạn chế về sản xuất hàng loạt, chi phí sản xuất cao và khả năng nhiễm khuẩn6, hMPC (MPC của người) là tế bào gốc đa tiềm năng trị liệu hứa hẹn nhất.6 Cụ thể, việc sử dụng các thiết bị tự động khép kín là rất quan trọng trong việc cho phép tăng sinh và đánh giá hiệu quả của chúng.5
Bailey cho biết thêm, robot tế bào gốc cải tiến đang được thử nghiệm bởi Ngân hàng Tế bào gốc Vương quốc Anh có thể thay đổi điều này, khiến “quy trình sản xuất trở nên dễ dàng hơn nhiều” nhờ khả năng giảm sai sót của con người và tạo ra “sản phẩm đồng nhất hơn”. Cuối cùng, điều này sẽ dẫn đến “các phương pháp điều trị an toàn và hiệu quả hơn” cho bệnh Parkinson và các bệnh khác.
Tài liệu tham khảo:
- Zhang K, Cheng K. Stem cell-derived exosome versus stem cell therapy. Bioeng.2023.
- First stem-cell therapy recommended for approval in EU. [Internet] European Medicines Agency. 2014. Available from: https://www.ema.europa.eu/en/news/first-stem-cell-therapy-recommended-approval-eu.
- Stem cell therapy Market: Global Opportunity Analysis and Industry Forecast, 2021-2031. [Internet] Allied Market Research. 2022. [cited 2023May]. Available from: https://www.alliedmarketresearch.com/stem-cell-therapy-market-A10952.
- Global HIV & AIDS statistics — Fact sheet. UNAIDS DATA 2021. [Internet] UNAIDS. 2021. [cited 2023May]. Available from:
https://www.unaids.org/sites/default/files/media_asset/UNAIDS_FactSheet_en.pdf. - Human Immunodeficiency Virus Type 1 (HIV 1) Market. [Internet] Future Market Insights. [cited 2023May]. Available from: https://www.futuremarketinsights.com/reports/human-immunodeficiency-virus-type-1-hiv1-market.
- Jankovic M G, Stojkovic M, Bojic S et al. Scaling up human mesenchymal stem cell manufacturing using bioreactors for clinical uses. Transl. Med.2023; 71(2): 103393.
Nguồn: European Pharmaceutical Review
