Phản ứng của bệnh bại não đối với liệu pháp tế bào theo thời gian

Parent’s Guide to Cord Blood, 02/2025

Lần đầu tiên, việc đánh giá phản ứng của trẻ em bị bại não được thực hiện giữa liệu pháp tế bào so với liệu pháp khác theo thời gian, trong khi vẫn giữ nguyên các thông số khác của phép so sánh¹. Phép so sánh này phát hiện ra rằng ban đầu sự cải thiện diễn ra nhanh hơn với các tế bào đơn nhân máu dây rốn (mononuclear cells – MNC), nhưng đến cuối năm không có sự khác biệt đáng kể nào giữa phản ứng với MNC máu dây rốn so với tế bào gốc trung mô (mesenchymal stromal cells – MSC) từ mô dây rốn. Tổng cộng có 108 bệnh nhân, với 36 bệnh nhân ở mỗi nhóm điều trị trong ba nhóm, do đó kết quả này cần các nhà nghiên cứu khác lặp lại với cỡ mẫu bệnh nhân lớn hơn

Một trong những vấn đề lớn nhất gây khó khăn cho việc điều trị bại não bằng liệu pháp tế bào là có nhiều biến số trong các nghiên cứu này, do đó, thông thường không có hai nghiên cứu nào giống nhau và kết quả của chúng không thể so sánh trực tiếp. Một số biến số liên quan đến là: loại bại não mà bệnh nhân mắc phải, mức độ nghiêm trọng của bại não, độ tuổi của bệnh nhân, loại tế bào được lựa chọn, phương pháp nuôi cấy tế bào MSC, liều lượng tế bào, cách đưa tế bào vào cơ thể, hệ thống đo lường để chấm điểm cải thiện chức năng vận động, làm mù nhóm đối chứng và thời điểm đánh giá sự cải thiện.

Chúng ta đã biết rằng liệu pháp máu dây rốn đã được chứng minh là có hiệu quả như một phương pháp điều trị cho trẻ em bị bại não. Những bệnh nhân được truyền tế bào đơn nhân máu dây rốn (MNC) có sự cải thiện đáng kể về kỹ năng vận động thô so với trẻ em trong nhóm đối chứng. Điều này đã được xác lập bởi Phân tích tổng hợp dữ liệu của từng người tham gia (Individual Participant Data Meta-Analysis – IPDMA) được công bố dưới dạng tóm tắt hội nghị vào năm 2023 và sẽ sớm xuất hiện dưới dạng một bài báo đầy đủ trên một tạp chí y khoa². Một phân tích tổng hợp tương tự đang được tiến hành đối với những bệnh nhân bại não được điều trị bằng MSC³.

So sánh được công bố gần đây là duy nhất vì bệnh nhân được điều trị bằng MNC máu dây rốn và bệnh nhân được điều trị bằng MSC mô dây rốn tại cùng một Trung tâm nghiên cứu và các biến số được giữ cố định càng nhiều càng tốt. Tất cả trẻ em đều được điều trị tại Trung tâm Nhi khoa của Khoa Y Đại học Tehran ở Iran. Những người tham gia nghiên cứu được chẩn đoán mắc chứng bại não co cứng với tổn thương chất trắng ở não, có chỉ số nghiêm trọng từ 2 đến 5 và có độ tuổi từ 4 đến 14. Tất cả trẻ em đều được tiêm một mũi nội tủy duy nhất với liều 5 triệu MNC máu dây rốn trên kg hoặc liều cố định là 20 triệu MSC mô dây rốn hoặc một đối chứng giả. Các kết quả chính được đo bằng Đo chức năng vận động thô-66 (the Gross Motor Function Measure-66 – GMFM-66), cùng với các số liệu chức năng khác cũng như nhiều hình chụp não khác nhau, bao gồm chụp ảnh tensor khuếch tán. Tất cả những người tham gia, cha mẹ và nhà nghiên cứu đều được làm mù trong suốt quá trình nghiên cứu. Các phép đo được thực hiện vào một, ba, sáu và mười hai tháng sau liệu pháp tế bào. Tất cả những người tham gia đều nhận được cùng một chương trình phục hồi chức năng vật lý trong suốt quá trình nghiên cứu. Hai ấn phẩm trước đây đã xem xét kết quả cho nhóm MSC mô dây rốn và nhóm MNC máu dây rốn^4,5. Bài báo mới nhất so sánh các nhóm này theo thời gian¹.

Cần nhấn mạnh rằng những kết quả này chỉ là sơ bộ do cỡ mẫu nhỏ, nhưng sự khác biệt sau một tháng rõ ràng có ý nghĩa thống kê (P < 0,05). Các bậc cha mẹ đang tìm kiếm liệu pháp tế bào cho con mình thường lo lắng về loại tế bào nào sẽ mang lại phản ứng tốt hơn. Nghiên cứu này cho thấy về lâu dài, cả MNC máu và MSC mô dây rốn đều có hiệu quả và kết quả của chúng tương tự nhau đối với trẻ em bị bại não co cứng. Một lưu ý cho tuyên bố cuối cùng đó là kết quả tương tự nhau khi trẻ em nhận được liều lượng và phương pháp cung cấp được sử dụng ở đây. Người ta đã biết rằng sự cải thiện kỹ năng vận động từ liệu pháp tế bào cuối cùng sẽ đạt đến mức ổn định đối với bệnh nhân bại não, vì vậy, liều lượng lặp lại sẽ là tối ưu để thúc đẩy tiến triển của bệnh nhân ^6,7. Điều quan trọng nữa là phải chỉ ra rằng hai nghiên cứu này đã sử dụng tiêm nội tủy vào tủy sống, trong khi nhiều bệnh viện và phòng khám khác dựa vào truyền tĩnh mạch, với các tế bào được lọc khỏi máu bởi phổi và ít tế bào hơn vượt qua hàng rào máu não để đến các tổn thương não⁸. Bài báo này là một đóng góp quan trọng vào kiến ​​thức của chúng ta về liệu pháp tế bào cho bệnh bại não.

Bức ảnh này chụp Tiến sĩ Masoumeh Nouri và Tiến sĩ Frances Verter tại Đại hội Tế bào gốc Dubai năm 2023. Tiến sĩ Frances Verter là người sáng lập và Giám đốc của Parent’s Guide to Cord Blood Foundation, có trụ sở tại Maryland, Hoa Kỳ. Tiến sĩ Masoumeh Nouri là Trưởng phòng R&D tại Công ty Công nghệ Tế bào gốc Royan, tại Tehran, Iran. Royan là ngân hàng máu dây rốn lớn nhất ở Trung Đông. Tiến sĩ Nouri có bằng Tiến sĩ về di truyền học phân tử và có chuyên môn sâu rộng về sinh học tế bào gốc tạo máu dây rốn và các ứng dụng chuyển dịch của mô chu sinh để phát triển sản phẩm. Công việc của bà bao gồm nghiên cứu cơ bản, tham gia thử nghiệm lâm sàng và đổi mới do ngành thúc đẩy, nhằm mục đích kết nối những tiến bộ khoa học với các giải pháp điều trị. Tiến sĩ Nouri là tác giả của nhiều ấn phẩm (được liệt kê tại đây), đóng góp vào sự phát triển của các công nghệ dựa trên tế bào mới.

Tài liệu tham khảo

1. Nouri M, Zarrabi M, Masoumi S, Khodadoust E, Majmaa A, Amanat M, Ashrafi MR, Vosough M. Cell-Based Therapy for Cerebral Palsy: A Puzzle in Progress. Cell Journal 2025; 26(9):569-574.
2. Finch-Edmondson M, Paton M, Webb A, Ashrafi M, Blatch-Williams R, Cox J, Charles, et al. Umbilical Cord Blood Treatment to Improve Gross Motor Function in Individuals with Cerebral Palsy: Results from an Individual Participant Data Meta-Analysis. Stem Cells Translational Medicine. 2023; 12(Supplement_1):S6-S.
3. Paton MCB, Griffin AR, Webb A, Blatch-Williams R, Novak I, Finch-Edmondson M. Exploring the Evidence Base of Mesenchymal Stromal Cells for Cerebral Palsy: A Scoping Review. Work in Progress.
4. Amanat M, Majmaa A, Zarrabi M, Nouri M, Akbari MG, Moaiedi AR, … Ashrafi MR. Clinical and imaging outcomes after intrathecal injection of umbilical cord tissue mesenchymal stem cells in cerebral palsy: a randomized double-blind sham-controlled clinical trial. Stem Cell Research & Therapy. 2021; 12:439
5. Zarrabi M, Akbari MG, Amanat M, Majmaa A, Moaiedi AR, Montazerlotfelahi  H, Nouri M, … Ashrafi    The safety and efficacy of umbilical cord blood mononuclear cells in individuals with spastic cerebral palsy: a randomized double-blind sham-controlled clinical trial. BMC Neurology. 2022; 22(1):123
6. McDonald C. Multiple Doses of Cord Blood are Better for Cerebral Palsy in Animal Model. Parent’s Guide to Cord Blood Foundation Newsletter Published 2019-06
7. Clowry G. Stem cell therapy for cerebral palsy: Proceeding with caution. Dev Med Child Neurol. 2022; 64(12):1434-1435.
8. Rodríguez-Frutos B, Otero-Ortega L, Gutiérrez-Fernández M, Fuentes B, Ramos-Cejudo J, Díez-Tejedor E. Stem Cell Therapy and Administration Routes After Stroke. Translational Stroke Research. 2016; 7:378-387.

Nguồn: Parent’s Guide to Cord Blood

Link: https://parentsguidecordblood.org/en/news/cerebral-palsy-response-cell-therapy-function-time