Science Daily, 18/10/2021
Một nghiên cứu gần đây kiểm tra tiềm năng điều trị của tiền chất thụ cảm ánh sáng, có nguồn gốc từ tế bào gốc vạn năng cảm ứng chuẩn lâm sàng (iPSC), đã chứng minh tính an toàn và tiềm năng điều trị của tiền chất thụ cảm ánh sáng thu nhận từ iPSC chuẩn lâm sàng như một nguồn thay thế tế bào cho các thử nghiệm lâm sàng trong tương lai.
Bệnh võng mạc di truyền (IRDs) là một nhóm bệnh đồng nhất về mặt di truyền và lâm sàng, đặc trưng bởi tổn thương võng mạc tiến triển dẫn đến mất thị lực. Tỷ lệ mắc IRDs trên toàn cầu là khoảng 1 trên 2000 người. Những rối loạn này là một trong những nguyên nhân hàng đầu gây mù lòa trên toàn thế giới.
Mặc dù sự ra đời của liệu pháp gen đã là một bước phát triển đáng kể, nhưng hiệu quả của nó đã bị giảm sút do mức độ không đồng nhất về gen, với hơn 260 gen liên quan đến IRDs. Điều này hạn chế việc áp dụng rộng rãi liệu pháp gen cho tất cả các IRDs. Ngoài ra, liệu pháp gen có hiệu quả hạn chế trong các trường hợp lâm sàng của thoái hóa võng mạc tiến triển trong đó tế bào thụ cảm ánh sáng đã chết đáng kể. Tế bào thụ cảm ánh sáng được tìm thấy trong võng mạc và phản ứng với ánh sáng, chuyển nó thành tín hiệu điện kích hoạt các phản ứng dây chuyền sinh lý. Những tín hiệu này được gửi qua dây thần kinh thị giác đến não để xử lý.
Với sự ra đời của công nghệ tế bào gốc vạn năng cảm ứng (iPSC) và tế bào gốc phôi (ESC), liệu pháp tế bào gốc tái tạo có tiềm năng trở thành một phương pháp điều trị thay thế cho bệnh thoái hóa võng mạc giai đoạn cuối, không phụ thuộc vào khiếm khuyết di truyền cơ bản. Các liệu pháp tái tạo võng mạc do đó có nhiều hứa hẹn trong việc điều trị IRDs. Các nghiên cứu trên mô hình động vật của IRDs đã gợi ý cải thiện thị giác sau khi cấy ghép tiền thân thụ cảm ánh sáng võng mạc, mặc dù có ít bằng chứng về khả năng của những ca cấy ghép này để giải cứu tổn thương võng mạc ở động vật có vú cao hơn.
Một nghiên cứu được công bố gần đây trên tạp chí Nghiên cứu và Trị liệu Tế bào gốc do Trợ lý Giáo sư Su Xinyi từ Khoa Nhãn khoa tại Trường Y khoa NUS Yong Loo Lin đã kiểm tra khả năng điều trị của các tiền chất thụ cảm ánh sáng có nguồn gốc từ các iPSCs chuẩn lâm sàng. Nghiên cứu đã chứng minh tính an toàn và tiềm năng điều trị của các tiền chất thụ cảm ánh sáng có nguồn gốc từ iPSC chuẩn lâm sàng như một nguồn thay thế tế bào cho các thử nghiệm lâm sàng trong tương lai. Chúng bao gồm thực hiện một thử nghiệm lâm sàng đầu tiên trên người để cấy ghép tiền chất thụ cảm ánh sáng ở Singapore, với sự hợp tác của RxCELL, một công ty công nghệ sinh học tập trung vào các ứng dụng điều trị iPSCs.
Tài liệu tham khảo:
Zengping Liu, Tanja Ilmarinen, Gavin S. W. Tan, Heidi Hongisto, Edmund Y. M. Wong, Andrew S. H. Tsai, Sami Al-Nawaiseh, Graham E. Holder, Xinyi Su, Veluchamy Amutha Barathi, Heli Skottman, Boris V. Stanzel. Submacular integration of hESC-RPE monolayer xenografts in a surgical non-human primate model. Stem Cell Research & Therapy, 2021; 12 (1) DOI: 10.1186/s13287-021-02395-6
Nguồn: National University of Singapore, Yong Loo Lin School of Medicine
